Sangre de cordón umbilical para la encefalopatía hipóxica-isquémica neonatal
20 de marzo de 2017 actualizado por: Michael Cotten
Células de sangre de cordón umbilical autólogas para estudio de encefalopatía isquémica hipóxica 1. Estudio de viabilidad y seguridad de fase I.
Este es un estudio piloto para probar la viabilidad de la recolección, preparación e infusión de la sangre del cordón umbilical (autólogo) de un bebé en los primeros 14 días después del nacimiento si el bebé nace con signos de lesión cerebral.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio piloto es evaluar la seguridad y viabilidad de las infusiones de células sanguíneas del cordón umbilical autólogas (del propio paciente) en recién nacidos a término con encefalopatía hipóxico-isquémica.
Para este estudio, los bebés que tengan signos de encefalopatía de moderada a grave al nacer cuyas madres hayan dado previamente su consentimiento para proporcionar células de sangre del cordón umbilical al Carolinas Cord Blood Bank u otro banco público o privado que utilice estándares aceptados para la recolección y manipulación de células, o que hayan proporcionado consentimiento verbal para la extracción de sangre del cordón umbilical para la posibilidad de que su bebé participe en este ensayo, pueden recibir sus propias células de sangre del cordón umbilical si hay disponible una cantidad adecuada de células que cumplan con los estándares de calidad del banco de sangre del cordón umbilical de las Carolinas en los primeros 14 días posteriores al nacimiento.
Las actividades del estudio también incluyen extracciones de sangre en serie concurrentes con extracciones de sangre clínicamente indicadas con un volumen total de no más de 5 mililitros (1 cucharadita) de todas las pruebas relacionadas con el estudio.
Se hará un seguimiento de los resultados del desarrollo neurológico de los bebés entre los 4 y los 6 meses y entre los 9 y los 12 meses en la Clínica Especial de Cuidado Infantil de Duke.
Se obtendrán resonancias magnéticas según la rutina clínica y los resultados se analizarán y describirán en los informes del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
52
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 2 semanas (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Las madres deben haber dado su consentimiento para la extracción de sangre del cordón umbilical en el momento del parto.
- La sangre del cordón umbilical debe estar disponible para la extracción de células madre.
- >34 semanas de gestación
- pH del cordón o neonatal < 7,0 o déficit de base > 16 miliequivalentes por litro (mEq/L) o antecedentes de evento perinatal agudo
- ya sea un Apgar a los 10 minutos < 5 o necesidad continua de ventilación.
- Todos los bebés deben tener signos de encefalopatía dentro de las 6 horas de vida.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para inscribirse a los 14 días de edad.
- Presencia de anomalía cromosómica conocida.
- Presencia de anomalías congénitas mayores.
- Restricción de crecimiento intrauterino severa (peso <1800g)
- Lactantes in extremis para quienes el neonatólogo tratante no ofrecerá terapia intensiva adicional.
- Los padres niegan el consentimiento.
- El neonatólogo tratante rechaza el consentimiento.
- No recolectar la sangre del cordón umbilical del bebé y/o el laboratorio no puede procesar la sangre del cordón umbilical.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: infusiones
bebés que llegan al sitio del estudio dentro de los primeros 14 días posteriores al nacimiento y tenían antecedentes de encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave, y tienen células disponibles para infusión que pasan los controles de calidad del banco de sangre del cordón umbilical de Carolina Los resultados se medirán a los 22-26 meses por desarrollo neurológico evaluación
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los bebés que cumplan con los criterios de inscripción en el estudio para antecedentes de encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave en el período neonatal recibirán hasta 4 infusiones de sus propias células de sangre de cordón umbilical con volumen reducido.
El número de dosis estará determinado por la cantidad de células sanguíneas del cordón umbilical disponibles.
La dosis para cada infusión es de 5x10e7 células/kg
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Otro: control historico
Lactantes que tuvieron encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave en el período neonatal pero que no recibieron células de sangre de cordón umbilical autólogas.
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controles históricos, sin intervención experimental, terapias estándar de encefalopatía hipóxica isquémica en el período neonatal con sangre de cordón umbilical autóloga
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Las tasas de eventos adversos que ocurren en la población del estudio piloto se compararán entre los receptores de células de sangre del cordón umbilical y los controles históricos.
Periodo de tiempo: durante las infusiones: primeros 18 días postnatales
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durante las infusiones: primeros 18 días postnatales
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Los criterios de valoración secundarios de este estudio piloto incluirán la eficacia preliminar medida por la función del desarrollo neurológico a los 4 a 6 meses y a los 9 a 12 meses de edad.
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Los resultados de las neuroimágenes se recopilarán y compararán con los resultados disponibles de ensayos anteriores de terapias en esta población y de un conjunto de imágenes previamente recopiladas de recién nacidos a término normales hasta el primer año de vida.
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de enero de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de enero de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de enero de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de marzo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2017
Última verificación
1 de marzo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Hipoxia, Cerebro
- Isquemia cerebral
- Isquemia
- Enfermedades Cerebrales
- Hipoxia
- Hipoxia-Isquemia Cerebral
Otros números de identificación del estudio
- Pro00000412
- Duke NPRI01
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