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Un ensayo clínico piloto de piruvato, creatina y niacinamida en la parálisis supranuclear progresiva.

6 de abril de 2017 actualizado por: University of Louisville

Metabolismo energético en enfermedades neurodegenerativas: un ensayo clínico piloto aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de piruvato, creatina y niacinamida en la parálisis supranuclear progresiva.

Este estudio pretende estudiar la seguridad y tolerancia de la combinación de piruvato, creatina y niacinamida durante 6 meses en pacientes con PSP.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

No existen tratamientos sintomáticos o biológicos efectivos para la parálisis supranuclear progresiva (PSP, por sus siglas en inglés), una enfermedad neurodegenerativa relativamente rara que se presenta tarde en la vida con trastornos del equilibrio postural progresivo e implacable, parkinsonismo que no responde a la levodopa, parálisis supranuclear de la mirada vertical, parálisis pseudobulbar y comportamiento frontal. y síntomas disejecutivos. A la luz de los mecanismos etiopatogénicos actualmente propuestos en la PSP y en base a experimentos exitosos que inhiben la neurotoxicidad celular, se plantea la hipótesis de que la preservación de la homeostasis de la energía cerebral puede permitir que los mecanismos neuroprotectores endógenos reviertan o impidan la lesión por radicales libres u otros eventos neurotóxicos que conducen a la neurodegeneración en esta enfermedad. Una literatura emergente ha descrito los efectos neuroprotectores del piruvato (como combustible de energía neuronal y eliminador de radicales libres); niacinamida (que aumenta el cofactor NAD) y creatina (que amortigua y distribuye selectivamente la utilización de energía celular) en varios modelos animales de lesión o degeneración cerebral.

Ajay Verma et al. han demostrado además un efecto neuroprotector sinérgico de estos tres nutrientes en varios modelos de lesiones neurales. Por lo tanto, proponemos utilizar estos nutrientes como un enfoque neuroprotector novedoso y seguro para el tratamiento de pacientes con PSP. Este estudio piloto aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo evaluará la seguridad y la tolerancia de esta combinación de nutrientes durante 6 meses en pacientes con PSP y medirá su transporte a través de la barrera hematoencefálica. Además de las medidas de resultado clínicas y neuropsicológicas, la creatina cerebral también se evaluará mediante espectroscopia de resonancia magnética antes y después de la terapia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Frazier Rehab

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los sujetos deben cumplir con los criterios de investigación de diagnóstico de NINDS-SPSP PSP clínicamente definidos o probables que incluyen la presencia de inestabilidad postural al inicio de la enfermedad, así como oftalmoparesia vertical supranuclear.
  • Todos los sujetos deben ser capaces de tolerar la alimentación oral y ser ambulatorios.
  • Todos los sujetos o sus cuidadores deben poder leer y comprender el consentimiento.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier contraindicación para el uso de piruvato, creatina y niacinamida
  • la presencia de una condición médica que razonablemente se puede esperar someta al paciente a un riesgo injustificado o requiera cambios frecuentes en la medicación.
  • Embarazo, lactancia o falta de métodos anticonceptivos efectivos, si todavía está en edad fértil.
  • Antecedentes de lesión cerebral traumática grave previa u otra afección neurológica o psiquiátrica grave, como psicosis, accidente cerebrovascular, esclerosis múltiple o lesión de la médula espinal, que interferirá con la evaluación del resultado, en opinión del investigador principal local.
  • Sujeto incapaz de suspender la medicación prohibida, que incluye medicamentos antiparkinsonianos con posibles efectos neuroprotectores como amantadina, deprenil y suplementos de vitamina E > 400 UI por día.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
placebo
El 25 % de los sujetos recibirá una barra de placebo y una píldora de placebo una vez al día durante 24 semanas.
Comparador activo: Piruvato, creatina, niacinamida
Piruvato, creatina, niacinamida administrada
Una barra de 2 g de piruvato y 1 g de creatina y una pastilla de 1 g de niacinamida una vez al día durante 24 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Características clínicas de la PSP, incluida la función motora, la función neuropsicológica y la química sanguínea
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 24 semanas
Línea de base, 4 semanas, 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones de metabolitos en LCR
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 semanas
Línea de base, 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Irene Litvan, MD, University of Louisville, Division of Movement Disorders

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de enero de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de enero de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de abril de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de abril de 2017

Última verificación

1 de abril de 2017

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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