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Coenzima Q10 en la enfermedad de Huntington (HD) (2CARE)

29 de febrero de 2016 actualizado por: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Los objetivos de este ensayo son determinar si la coenzima Q10 es efectiva para retardar el empeoramiento de los síntomas de la enfermedad de Huntington y conocer la seguridad y aceptabilidad del uso prolongado de la coenzima Q10 al determinar sus efectos en las personas con la enfermedad de Huntington.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno lentamente progresivo que arrasa con la vida de los afectados y sus familias. No existen tratamientos que retrasen la progresión de la EH, solo se encuentran disponibles terapias sintomáticas levemente efectivas.

El propósito de este ensayo es averiguar si la coenzima Q10 (CoQ) es eficaz para retardar el empeoramiento de los síntomas de la EH. En este estudio, los investigadores también aprenderán sobre la seguridad y la aceptabilidad del uso de CoQ a largo plazo al determinar sus efectos en las personas con HD.

Los participantes en este ensayo serán elegidos al azar para uno de dos grupos. El grupo 1 recibirá CoQ (2400 mg/día) y el grupo 2 recibirá un placebo (una sustancia inactiva). Los investigadores compararán el cambio en la capacidad funcional total (TFC), una medida de la discapacidad funcional, en los dos grupos. El TFC es una medida válida y fiable de la progresión de la enfermedad y es especialmente sensible a los cambios en las etapas temprana y media de la EH. Los investigadores también compararán los cambios en otros componentes de la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington '99 (UHDRS), que incluyen: la puntuación motora total, la puntuación de frecuencia conductual total, la frecuencia conductual total X puntuación de gravedad, la prueba de fluidez verbal, la prueba de modalidades de dígitos de símbolo, Stroop , prueba de interferencia, lista de verificación funcional y puntajes de la escala de independencia. Los grupos también se compararán con respecto a la tolerabilidad, los eventos adversos, los signos vitales y los resultados de las pruebas de laboratorio como medidas de seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

609

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital, Department of Neurology Level 1, Po Box 533
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic, Trw Bldg 5 Floor, 3280 Hospital Dri. NW
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5G 0B7
        • University of Alberta, Glenrose Rehab Hosp, Movement Disorder Clinic , Rm 0601 Gleneast 10230 - 111 Avenue
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • Department of Medical Genetics, Ubc Hospital, Room S179-2211 Westbrook Mall
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital, 339 Windermere Road
      • Markham, Ontario, Canadá, L4A 1G8
        • Centre For Movement Disorders, 2780 Bur Oak Avenue
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • NORTH YORK GENERAL HOSPITAL (2), 4001 Leslie Street
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2R 1N5
        • North York General Hospital, 4001 Leslie Street
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-1711
        • University of Alabama At Birmingham, Pediatric Neurology Childrens, Harbor Bldg Suite 314, 1600 7Th Avenue South
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic Arizona, 13400 East Shea Boulevard, Csu-Cp21B
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Estados Unidos, 72703
        • WASHINGTON REGIONAL MEDICAL CENTER, 3215 N. North Hills Blvd
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697-4275
        • University of California Irvine, Department of Neurology, 100 Irvine Hall
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis, Medical Center Dept of Neurology, Acc Building Suite 3700, 4860 Y Street
    • Colorado
      • Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • Colorado Neurological Institute, Movement Disorders Center, 701 East Hampden Avenue Suite 510
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration, 3450 Hull Road, 4th Floor
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • UNIVERSITY OF MIAMI, 1150 NW 14th STREET, #401
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida, College of Medicine Dept of Neurology, 12901 Bruce B Downs Blvd Mdc-55
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University, Wesley Woods Center, 1841 Clifton Road NE Room 314
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • Idaho Elks Rehabilitation Hospital, 600 North Robbins Road
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center, Department of Neurological Sciences, 1725 West Harrison Suite 755
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Outpatient Clinical Research Facility, 535 Barnhill Drive Room #150
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1000
        • University of Iowa Hospital and Clinics, 200 Hawkins Road, Room W263 General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7314
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology, 3599 Rainbow Blvd Mail Stop 2012
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre (Hndc),3223 N. Webb, Suite 4
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland School of Medicine, 22 South Greene Street, N4 W49-B
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University, 600 North Wolfe Street, Meyer 2-181
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University School of Medicine, Department of Neurology, 715 Albany Street C329
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13Th Street Suite 2241
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0028
        • University of Michigan, 1500 E Medical Center Drive, B1 H202 Nuclear Medicine
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Estados Unidos, 55427
        • Struthers Parkinson'S Center, 6701 Country Club Drive
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine, Box 8111, 660 South Euclid
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University of Las Vegas School of Medicine, 1707 W. Charleston Blvd, Suite 220
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
        • Cooper University Hospital
      • Edison, New Jersey, Estados Unidos, 08818
        • Nj Neuroscience Institute, Jfk Medical Center, 65 James Street
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College, Parkinson'S Disease & Movement Disorders Ctr
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • North Shore-Lij Health System, 350 Community Drive Room 110, Research Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University, Sergievsky Center P&S Box 16, 630 West 168Th Street
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester, Department of Neurology, 919 Westfall Road Building C Suite 220
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University, 932 Morreene Road #213
      • Winston Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University, Baptist Med Center, Department of Neurology, Medical Center Boulevard
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children'S Hospital, 222 Piedmont Avenue, Suite 3200
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43212
        • OHIO STATE UNIVERSITY , 2006 Kenny Road
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18104
        • ST. LUKE'S HOSPITAL, 240 Centronia Road
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital Department of Neurology , 330 South 9Th Street
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Kaufmann Medical Building, 3471 Fifth Avunue, Suite 811
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02906
        • BUTLER HOSPTIAL MOVEMENT DISORDER PROGRAM, 345 Blackstone Boulevard
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • The University of Tennesee Health Science Cen, 855 Monroe Avenue, Department of Neurology, Room 415 Link Bldg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9016
        • UN oF TEXAS SOUTHWESTERN MED CENTER DALLAS, 5323 HARRY HINES BOULEVARD H1.108
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine, 6550 Fannin Suite 1801

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Para ser elegible para la inscripción en este estudio, los sujetos deben cumplir con los siguientes criterios de elegibilidad dentro de los 28 días anteriores a la aleatorización:

  • Los sujetos deben tener características clínicas de HD y antecedentes familiares confirmados de HD, O una expansión repetida de CAG ≥ 36.
  • TFC > 9.
  • Debe ser ambulatorio y no requerir atención de enfermería especializada.
  • Edad ≥ 16 años.
  • Las mujeres no deben poder quedar embarazadas (p. ej., posmenopáusicas, esterilizadas quirúrgicamente o usando métodos anticonceptivos adecuados durante la duración del estudio).
  • Si se toman medicamentos psicotrópicos (p. ej., ansiolíticos, hipnóticos, benzodiazepinas, antidepresivos), deben tener una dosis estable durante cuatro semanas antes de la aleatorización y deben mantenerse en una dosis constante durante todo el estudio, en la medida de lo posible. (Nota: se permite una dosificación estable de tetrabenazina). Cualquier cambio en estos medicamentos exigido por las condiciones clínicas se registrará sistemáticamente y se permitirá que el sujeto permanezca en el ensayo.
  • Capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo
  • Capaz de tomar medicación oral.
  • Puede ser necesario identificar a un informante o cuidador que esté dispuesto y sea capaz de supervisar la dosificación diaria de los medicamentos del estudio y mantener el control de los medicamentos del estudio en el hogar.
  • El sujeto identificará a una persona designada para que participe en el proceso de consentimiento en curso en caso de que la capacidad cognitiva del sujeto para dar su consentimiento se vea comprometida durante la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Historia o sensibilidad conocida de intolerancia a CoQ.
  • Exposición a cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita inicial.
  • Evidencia clínica de enfermedad médica inestable a juicio del investigador.
  • Enfermedad psiquiátrica inestable definida como psicosis (alucinaciones o delirios), depresión mayor no tratada o ideación suicida dentro de los 90 días posteriores a la visita inicial.
  • Abuso de sustancias (alcohol o drogas) en el plazo de un año desde la visita inicial.
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando.
  • Uso de coenzima Q10 suplementaria dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial
  • Anomalías clínicamente graves en los estudios de laboratorio de detección (detección de creatinina superior a 2,0, alanina aminotransferasa (ALT) o bilirrubina total superior a 3 veces el límite superior de la normalidad, recuento absoluto de neutrófilos de ≤1000/ul, concentración de plaquetas de
  • Alergia conocida al amarillo n.° 5 de FD&C o a cualquier otro ingrediente del fármaco del estudio (activo y placebo)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: A - coenzima Q10 2400 mg/día
Aleatorizado a tratamiento activo (coenzima Q10 2400 mg/día)
Droga: Coenzima Q10
4 obleas masticables de 300 mg de CoQ tomadas por vía oral dos veces al día
Otros nombres:
  • CoQ
Comparador de placebos: B - Placebo
Aleatorizado a placebo
Otro: placebo
una sustancia inactiva

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Clasificación conjunta (combinación de tiempo hasta la muerte (para sujetos que fallecieron) y cambio en la puntuación de capacidad funcional total (TFC) desde el inicio hasta el mes 60 (para sujetos que sobrevivieron))
Periodo de tiempo: 5 años
La variable de resultado principal al comienzo del ensayo fue el cambio en la puntuación de TFC desde el inicio hasta el mes 60. La Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad recomendó a los líderes del ensayo que reconsideren cómo acomodan los datos faltantes de los sujetos que mueren en su análisis principal del cambio en la puntuación de TFC. Con base en estas recomendaciones, el liderazgo de la prueba cambió el análisis principal a un enfoque de rango conjunto. TFC consta de cinco elementos de escala ordinal que evalúan la capacidad de una persona con: (1) ocupación; (2) asuntos financieros; (3) responsabilidades domésticas; (4) actividades de la vida diaria; y (5) vida independiente. La puntuación total varía de cero (peor) a 13 (mejor).
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la capacidad funcional total (TFC) desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
TFC consta de cinco elementos de escala ordinal que evalúan la capacidad de una persona con: (1) ocupación; (2) asuntos financieros; (3) responsabilidades domésticas; (4) actividades de la vida diaria; y (5) vida independiente. La puntuación total varía de cero (peor) a 13 (mejor).
Línea base y mes 60
Cambio en la puntuación de la lista de verificación funcional desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
La lista de verificación de evaluación funcional incluye 25 preguntas sobre tareas diarias comunes. Se otorga una puntuación de 1 por cada respuesta "sí" y una puntuación de 0 por cada respuesta "no" (el rango de escala es de 0 a 25). Las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
Línea base y mes 60
Cambio en la puntuación de la escala de independencia desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
La escala de independencia evalúa la independencia en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
Línea base y mes 60
Cambio en la puntuación motora total desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
La sección motora de la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) evalúa las características motoras de la enfermedad de Huntington con calificaciones estandarizadas de función oculomotora, disartria, corea, distonía, marcha y estabilidad postural. La puntuación motora total es la suma de todas las puntuaciones motoras individuales, donde las puntuaciones más altas (124) indican un deterioro motor más grave que las puntuaciones más bajas. La puntuación va de 0 a 124.
Línea base y mes 60
Cambio en la puntuación de frecuencia conductual desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
La subescala conductual de la Escala de clasificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS) evalúa la frecuencia y la gravedad de los síntomas relacionados con la psiquiatría, incluidos el estado de ánimo deprimido, la apatía, la baja autoestima/culpa, los pensamientos suicidas, la ansiedad, el comportamiento irritable, el comportamiento agresivo, el pensamiento obsesivo y el comportamiento compulsivo , delirios y alucinaciones. Se calculó una puntuación total sumando todos los ítems de frecuencia conductual individuales (rango 0-56), donde las puntuaciones más altas representan un deterioro conductual más grave.
Línea base y mes 60
Cambio en la puntuación de frecuencia x gravedad del comportamiento desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
La subescala conductual de la Escala de clasificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS) evalúa la frecuencia y la gravedad de los síntomas relacionados con la psiquiatría, incluidos el estado de ánimo deprimido, la apatía, la baja autoestima/culpa, los pensamientos suicidas, la ansiedad, el comportamiento irritable, el comportamiento agresivo, el pensamiento obsesivo y el comportamiento compulsivo , delirios y alucinaciones. La puntuación total es la suma del producto de los elementos individuales de frecuencia y gravedad del comportamiento (rango 0-176), donde las puntuaciones más altas representan un deterioro conductual más grave.
Línea base y mes 60
Cambio en la prueba de modalidades de dígitos de símbolo (SDMT) desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
El SDMT evalúa la atención, el procesamiento visuoperceptivo, la memoria de trabajo y la velocidad cognitiva/psicomotora. La puntuación es la cantidad de símbolos abstractos emparejados correctamente y números específicos en 90 segundos; las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento cognitivo.
Línea base y mes 60
Cambio en la prueba de fluidez verbal desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
La prueba de fluidez verbal generalmente se considera una medida de la función ejecutiva. La puntuación es el número de palabras correctas producidas en tres intentos de 1 minuto.
Línea base y mes 60
Cambio en la prueba de interferencia de Stroop: denominación de colores desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
Prueba de interferencia de Stroop: la puntuación de nombres de colores es el número total de colores correctos identificados en 45 segundos y refleja la velocidad de procesamiento.
Línea base y mes 60
Cambio en la prueba de interferencia de Stroop: lectura de palabras desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
Prueba de interferencia de Stroop: la puntuación de lectura de palabras es el número total de palabras correctas leídas en 45 segundos y refleja la velocidad de procesamiento.
Línea base y mes 60
Cambio en la prueba de interferencia de Stroop: interferencia desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
Prueba de interferencia de Stroop: la puntuación de interferencia es el número total de elementos correctos identificados en 45 segundos y refleja una medida ejecutiva de la capacidad inhibitoria.
Línea base y mes 60
Tiempo hasta una disminución de dos puntos en la puntuación de TFC o muerte
Periodo de tiempo: 5 años
TFC consta de cinco elementos de escala ordinal que evalúan la capacidad de una persona con: (1) ocupación; (2) asuntos financieros; (3) responsabilidades domésticas; (4) actividades de la vida diaria; y (5) vida independiente. La puntuación total varía de cero (peor) a 13 (mejor).
5 años
Tiempo hasta una disminución de tres puntos en la puntuación de TFC o muerte
Periodo de tiempo: 5 años
TFC consta de cinco elementos de escala ordinal que evalúan la capacidad de una persona con: (1) ocupación; (2) asuntos financieros; (3) responsabilidades domésticas; (4) actividades de la vida diaria; y (5) vida independiente. La puntuación total varía de cero (peor) a 13 (mejor).
5 años
Número que completa el estudio al nivel de dosificación asignado
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Massachusetts General Hospital

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester

Investigadores

  • Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD MSc, Massachusetts General Hospital
  • Investigador principal: Michael McDermott, PhD, University of Rochester, Biostatistics
  • Investigador principal: Karl Kieburtz, MD MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de febrero de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

6 de febrero de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

30 de marzo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de febrero de 2016

Última verificación

1 de febrero de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2CARE 01.00
  • 5U01NS052592 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 5R01NS052619 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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