Ranibizumab para neurofibromas asociados con neurofibromatosis 1

Criterios de inclusión:

• Los pacientes deben tener un diagnóstico de NF1 basado en los criterios NIH con dos o más de las siguientes características: a) Seis o más máculas café con leche b) Pliegue cutáneo con pecas en la axila o la ingle c) Glioma de la vía óptica d) Dos o más Nódulos de Lisch del iris e) Lesiones óseas distintivas como displasia del ala del esfenoides o de un hueso largo como la tibia f) Dos o más neurofibromas de cualquier tipo o 1 o más neurofibromas plexiformes g) Familiar de primer grado con NF1
• Al menos cuatro neurofibromas cutáneos en el examen de la piel con las siguientes cualidades: a) la lesión debe ser discreta al examen clínico y debe estar al menos a 5 mm de otro tumor de piel b) la lesión debe ser susceptible de medición con calibres con una dimensión mínima de 5 mm y una dimensión máxima de 20 mm c) las lesiones no pueden ubicarse en la cara, el cuero cabelludo o la ingle y deben ubicarse en un área que pueda fotografiarse d) no se requiere confirmación histológica del tipo de tumor en el marco de un entorno clínico compatible
• Debe estar dispuesto a que se le extirpe quirúrgicamente el CNF tratado durante el estudio
• 18 años de edad o más
• Funcionamiento normal de los órganos y la médula como se describe en el protocolo

Criterio de exclusión:

• Mujeres embarazadas o en período de lactancia
• Quimioterapia o radioterapia dentro de las 6 semanas anteriores al ingreso al estudio
• Recibir cualquier otro agente en investigación
• Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a ranibizumab
• Hipertensión que no se puede controlar con medicamentos
• Coagulopatía conocida que aumenta el riesgo de sangrado o antecedentes de hemorragias clínicamente significativas en el pasado
• Hemorragia de grado 3 de NCI CTCAE dentro de las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento del estudio
• Anomalía tiroidea preexistente con función tiroidea que no se puede mantener en el rango normal con medicamentos
• Enfermedad intercurrente no controlada