- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00683943
Tratamiento con litio para pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo I
Estudio piloto de tolerabilidad de la terapia con litio en pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo I (SCA1)
Este estudio evaluará los efectos secundarios y la tolerabilidad del fármaco litio en pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo I (SCA1), un trastorno hereditario causado por la pérdida de células nerviosas en partes del cerebro. Los síntomas incluyen ataxia (dificultad para caminar) y pérdida de fuerza y coordinación muscular. Estudios recientes sugieren que el litio puede ser útil para tratar algunos síntomas de SCA1.
Las personas de entre 18 y 65 años con SCA1 que solo tienen dificultad para caminar o que tienen dificultad para caminar además de temblores, falta de coordinación de las manos o problemas del habla pueden ser elegibles para este estudio. La participación requiere tres admisiones al hospital en el Centro Clínico NIH y una visita ambulatoria.
Los participantes se someten a las siguientes pruebas y procedimientos:
Admisión 1 (2-6 semanas)
- Historia clínica, examen físico, análisis de sangre y orina, electrocardiograma.
- Evaluación de los síntomas de SCA1 (equilibrio, marcha, destreza, temblor, memoria, estado de ánimo y concentración).
- Seguimiento de la ingesta y eliminación de líquidos (orina) y cambios de peso.
- Tratamiento con litio Iniciar el tratamiento y permanecer en el hospital hasta que se estabilice el nivel sanguíneo del fármaco; continuar el tratamiento en casa después del alta hospitalaria.
Ingreso 2 (2-4 días, 4 semanas después del alta hospitalaria).
- Repetición de algunos o todos los procedimientos realizados en la primera admisión.
- Continúe con el litio en el hospital y en el hogar después del alta, con el médico local verificando los valores de laboratorio según sea necesario.
Ingreso 3 (2-4 días, 8 semanas después del Ingreso 2).
- Repetición de algunos o todos los procedimientos realizados en otras admisiones.
- Deja de litio.
Visita ambulatoria (4 semanas después del ingreso 3)
- Evaluación de los síntomas de SCA1.
- Análisis de sangre y orina.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo
Evaluación de la tolerabilidad y seguridad del litio en pacientes con SCA1.
Población de estudio
Un total de 10 pacientes con diagnóstico molecular de SCA1 divididos en dos grupos. Un grupo estaría compuesto por 5 pacientes con dificultad para la marcha solamente y 5 pacientes con dificultad para la marcha y temblor, incoordinación de las manos o dificultades del habla.
Diseño
Los pacientes serán admitidos en el Centro Clínico NIH para el inicio y la titulación de litio hasta que se alcancen los niveles terapéuticos altos actualmente aceptados para el tratamiento del trastorno afectivo bipolar (1,0-1,2 mmol/L) o una dosis máxima tolerada. Durante sus admisiones, tendrán evaluaciones neurológicas, evaluaciones de ataxia y temblores, pruebas de cronometraje, evaluación de la calidad de vida, cuestionarios que evalúan el sueño, la confianza en el equilibrio y la depresión, pruebas de memoria, evaluación del estado de alerta y evaluaciones cuantitativas de equilibrio/balanceo. Los parámetros y los perfiles de efectos secundarios se evaluarán al inicio, 1 mes (más o menos 5 días) y 3 meses (más o menos 5 días) después de alcanzar los niveles terapéuticos. También tendrán una evaluación de salida un mes (más o menos 5 días) después de la interrupción del litio también en el NIH. Para su evaluación inicial y titulación, los pacientes serán admitidos en el NIH durante 4 semanas más o menos 2 semanas. Evaluación a 1 mes (más o menos 5 días) y 3 meses (más o menos 5 días)
Medidas de resultado
Resultados primarios
- Incidencia de efectos secundarios
- Perfil de efectos secundarios
Resultados secundarios
- Prueba cronometrada y puesta en marcha
- Puntaje ICARS
- Puntaje SARA
- Escala de eficacia de caídas modificada
- Evaluación cuantitativa de oscilación/equilibrio
Escala de clasificación de temblores:
- Parte A Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
- Parte B Escritura y dibujos
- Parte C Discapacidades funcionales resultantes del temblor
- Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
- Dispositivo de evaluación de destreza en el programa de pruebas en el hogar
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- 18-65 años de edad
- SCA1 diagnosticado molecularmente
- Solo alteración de la marcha o alteración de la marcha y temblor y/o incoordinación de las manos y/o dificultad del habla.
- Mujeres en edad fértil que accedan a utilizar métodos anticonceptivos durante la duración del estudio.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Niños
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Cualquiera que siga una dieta baja en sodio
- Individuos con deterioro cognitivo
- esquizofrénicos
- Antecedentes familiares de enfermedades de la tiroides.
- Pacientes con condiciones médicas que pueden verse afectadas por el litio, como diabetes mellitus, dificultad para orinar, infecciones (graves que ocurren con fiebre, sudoración prolongada, diarrea o vómitos), enfermedad renal, epilepsia, enfermedad de la tiroides, enfermedad cardíaca, enfermedad pulmonar, trastorno afectivo bipolar arritmia cardíaca, diabetes insípida, enfermedad de Parkinson, psoriasis y leucemia.
- Cualquiera que esté tomando los siguientes medicamentos: diuréticos, antiinflamatorios no esteroideos, metildopa, tetraciclina, antipsicóticos, bloqueadores neuromusculares, digoxina, fenitoína, acetazolamida, yoduro de calcio, glicerol yodado, yoduro de potasio, bloqueadores de los canales de calcio y/o metronidazol. Los pacientes que toman estos medicamentos pueden inscribirse y sus niveles de litio se seguirán muy de cerca. Si los niveles se mantienen consistentemente, el sujeto puede permanecer en el estudio.
- Edad mayor de 65 años
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Incidencia de efectos secundarios, perfil de efectos secundarios y número de caídas.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Puntuaciones ICARS, puntuaciones SARA, evaluación cuantitativa de oscilación/equilibrio, puntuaciones de escala de valoración de temblores, evaluación de destreza, cuestionario de sueño, evaluación computarizada de tareas de ejecución continua
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Allagui MS, Vincent C, El feki A, Gaubin Y, Croute F. Lithium toxicity and expression of stress-related genes or proteins in A549 cells. Biochim Biophys Acta. 2007 Jul;1773(7):1107-15. doi: 10.1016/j.bbamcr.2007.04.007. Epub 2007 Apr 21.
- Cummings CJ, Sun Y, Opal P, Antalffy B, Mestril R, Orr HT, Dillmann WH, Zoghbi HY. Over-expression of inducible HSP70 chaperone suppresses neuropathology and improves motor function in SCA1 mice. Hum Mol Genet. 2001 Jul 1;10(14):1511-8. doi: 10.1093/hmg/10.14.1511.
- de Chiara C, Menon RP, Dal Piaz F, Calder L, Pastore A. Polyglutamine is not all: the functional role of the AXH domain in the ataxin-1 protein. J Mol Biol. 2005 Dec 9;354(4):883-93. doi: 10.1016/j.jmb.2005.09.083. Epub 2005 Oct 18.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Inhibidores de enzimas
- Agentes tranquilizantes
- Drogas psicotropicas
- Agentes antidepresivos
- Agentes antimaníacos
- Carbonato de litio
Otros números de identificación del estudio
- 080134
- 08-N-0134
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