Estudio de resultados clínicos de la inyección de ARC1779 en pacientes con microangiopatía trombótica

Criterios de inclusión:

• Masculino o femenino;
• ≥18 a ≤75 años de edad;
• Diagnóstico de MAT basado en la presencia de:
• Trombocitopenia, definida como un recuento de plaquetas <100 x 109 por litro;
• anemia hemolítica microangiopática, definida por resultados negativos en la prueba directa de antiglobulina y evidencia de producción y destrucción acelerada de glóbulos rojos (RBC)); Y
• Ausencia de una explicación alternativa clínicamente aparente para la trombocitopenia y la anemia, por ejemplo, coagulación intravascular diseminada (CID), eclampsia, síndrome HELLP, síndrome de Evans;
• Mujeres: no embarazadas y comprometidas con el uso de métodos anticonceptivos efectivos y redundantes (es decir, tanto para ellas mismas como para su pareja masculina) durante todo el estudio y durante al menos 30 días después de la interrupción del tratamiento con el fármaco del estudio;
• Hombres: comprometerse a usar un anticonceptivo médicamente aceptable (abstinencia o uso de un condón con espermicida) durante todo el estudio y durante al menos 30 días después de la interrupción del tratamiento con el fármaco del estudio;
• No recibió un agente en investigación sin licencia (medicamento, dispositivo o producto derivado de la sangre) dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización, y no puede recibir dicho agente en investigación en los 30 días posteriores a la aleatorización (nota: uso en investigación para el tratamiento de MAT de un inmunomodulador autorizado, p. ej., rituximab, está permitido en cualquier momento en relación con la aleatorización);
• Capaz de comprender y cumplir con el protocolo, y él / ella (o un representante legal) debe haber firmado el documento de consentimiento informado antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

Los pacientes que se han vuelto a enfermar gravemente después de un tratamiento reciente y logran una breve remisión de la MAT aguda pueden inscribirse en el estudio si se cumplen TODAS las siguientes condiciones:

• La actividad de la enfermedad en el paciente no ha disminuido (p. trombocitopenia persistente y anemia hemolítica microangiopática con síntomas neurológicos continuos y/o elevación de troponina);
• El último intercambio de plasma del curso de tratamiento anterior del paciente ocurrió al menos 7 días antes;
• El paciente no se sometió a esplenectomía durante el curso de tratamiento anterior;
• El nuevo curso de intercambio de plasma no ha estado en curso durante más de 3 días.

Criterio de exclusión:

• Mujeres: embarazadas o <24 horas después del parto, o amamantando;
• Antecedentes de diátesis hemorrágica o evidencia de sangrado anormal activo en los 30 días anteriores;
• Neoplasia maligna diseminada u otra enfermedad comórbida que limite la esperanza de vida a ≤3 meses independientemente del trastorno de MAT.
• Diagnóstico distinto de TMA que puede explicar los hallazgos de trombocitopenia y anemia hemolítica (por ejemplo, DIC, síndrome HELLP, síndrome de Evans);
• Diagnóstico de DIC verificado por valores de laboratorio para dímero D, fibrinógeno, tiempo de protrombina (PT) y tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT).

Los pacientes que se han vuelto a enfermar gravemente después de un tratamiento reciente y logran una breve remisión de la MAT aguda no pueden inscribirse en el estudio si CUALQUIERA de las siguientes condiciones se cumplen:

• El último intercambio de plasma del curso de tratamiento anterior del paciente ocurrió menos de 7 días antes;
• El paciente se sometió a una esplenectomía durante el curso de tratamiento anterior;
• El nuevo curso de intercambio de plasma ha estado en curso durante más de 3 días.