Trasplante autólogo de células madre para el lupus eritematoso sistémico refractario (ASSIST) (ASSIST)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico de LES según los criterios de clasificación del American College of Rheumatology (ACR)
2. Edad entre 18 y 60 años, ambos inclusive
3. Prestación de consentimiento informado

4. Enfermedad activa, refractaria a la terapia inmunosupresora estándar definida como:

   • Nivel A de BILAG y puntuación SLEDAI de al menos 10, a pesar del tratamiento con corticosteroides en dosis altas y pulsos de CYC intravenoso en dosis de 500-1000 mg/m2 durante al menos 6 meses o micofenolato mofetilo (MMF) en dosis de al menos 2 g -
   • Nefritis lúpica con biopsia renal realizada dentro del año anterior a la selección que muestra glomerulonefritis clase III o IV de la OMS
   • Enfermedad parenquimatosa del corazón o pulmón
   • Lupus neuropsiquiátrico
   • Citopenia autoinmune O
   • recurrencia de la actividad de la enfermedad (definida como el nivel A de BILAG y un SLEDAI de al menos 10) dentro de un año después de la terapia de inducción exitosa con ciclofosfamida o MMF en presencia de una terapia de mantenimiento adecuada con ciclofosfamida (al menos 500 mg/m2 mensuales), micofenolato mofetilo (al menos 2 g al día), azatioprina (al menos 1,5 mg/kg/día), metotrexato (al menos 15 mg a la semana), ciclosporina (al menos 3 mg/kg/día) en pacientes con anticuerpos anti-dsDNA persistentes

Criterio de exclusión:

1. Enfermedad grave concomitante o daño orgánico.

   • renal: insuficiencia renal con tasa de filtración glomerular inferior a 40ml/min
   • cardíaco: insuficiencia cardíaca congestiva, FEVI < 40% determinada por ecocardiograma, arritmia no controlada
   • pulmonar: presión arterial pulmonar media >50 mmHg, DLCO < 40 % del teórico
   • gastrointestinal: cirrosis hepática; SGOT, SGPT superior a 2 veces el límite superior de lo normal, a menos que se deba a lupus activo
2. Cáncer en curso o antecedentes de malignidad dentro de los 5 años posteriores a la detección
3. Mujeres que están embarazadas o amamantando o que usan métodos anticonceptivos no confiables
4. Sujetos con infección sistémica activa
5. Sujetos con antecedentes de infección viral activa en los 6 meses anteriores a la selección, infección por VIH conocida o hepatitis B o hepatitis C crónica
6. Antecedentes de reacción alérgica a ciclofosfamida, G-CSF o ATG
7. Uso de agentes inmunosupresores para indicaciones distintas al LES
8. Cualquier comorbilidad que, en opinión del investigador, pondría en peligro la capacidad del sujeto para tolerar la terapia.