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Respuesta inflamatoria a la terapia con hidroxiurea en la enfermedad de células falciformes

30 de enero de 2013 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
En la enfermedad de células falciformes (SCD), la polimerización de la hemoglobina S y el cambio de forma resultante de los glóbulos rojos (RBC) conducen a la oclusión vascular y crisis dolorosas severas. El estado inflamatorio permanente y la adhesión anormal de glóbulos rojos al endotelio desencadenan este fenómeno. La hidroxiurea (HU) es el único fármaco que ha demostrado reducir la gravedad clínica de la SCD, y esto se atribuyó inicialmente a la estimulación de la hemoglobina fetal (HbF). Sin embargo, la respuesta clínica no se correlaciona consistentemente con el grado y el tiempo de incremento de la HbF, lo que sugiere que los beneficios clínicos de la HU pueden implicar otros mecanismos, como la inducción de una respuesta antiinflamatoria natural a través del eje hipotálamo-pituitario-suprarrenal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Moléculas proinflamatorias plasmáticas (proteína C reactiva, orosomucoide, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNFalpha, IFNgamma), hormonas del eje hipotálamo-pituitario-suprarrenal (cortisol, ACTH) y péptidos hipotalámicos (arginina vasopresina, hormona liberadora de corticotrofina) se medirán en niños con SCD tratados o no con HU (20 niños tratados, 20 niños no tratados con antecedentes de eventos vaso-oclusivos, 20 niños asintomáticos y 20 controles africanos sanos).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

62

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Colombes, Francia, 92701
        • Hopital Louis Mourier

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños homocigotos SS con células falciformes, mayores de 3 años, de padres o hermanos heterocigotos AS de África subsahariana de los pacientes, y hermanos AA o sujetos sanos africanos no emparentados, mayores de 3 años

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

  1. Niños de células falciformes SS homocigóticos, mayores de 3 años, de extracción de África subsahariana, en un estado estable de enfermedad (sin eventos infecciosos o vaso-oclusivos durante las 4 semanas previas y 2 semanas posteriores a la toma de muestras de sangre y la transfusión) -libre durante 4 meses antes de la muestra de sangre), sin tomar ningún fármaco excepto penicilina-V, folato o suplementos de hierro, hidroxiurea, divididos en tres grupos:

    • niños tratados con hidroxiurea 20-25 mg/kg/día desde al menos 3 meses con eficacia clínica sobre eventos vaso-oclusivos
    • niños no tratados con eventos vaso-oclusivos importantes
    • niños > 5 años sin antecedentes de eventos vaso-oclusivos Consentimiento informado firmado obtenido de los sujetos (si es posible) y sus padres
  2. Controles: padres heterocigóticos AS o hermanos de los pacientes, y hermanos AA o sujetos sanos africanos no emparentados, mayores de 3 años, que no tomaron ningún fármaco el día de la toma de muestras de sangre.

Consentimiento informado firmado obtenido de los sujetos (si es posible) y sus padres

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

  • Niños en una fase aguda de la enfermedad.
  • Negativa de los padres o del paciente
  • Tomar cualquier medicamento excepto penicilina-V, folato o suplementos de hierro, hidroxiurea
  • Control no saludable o consumo de drogas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Niños de células falciformes SS homocigóticos

Hidroxicarbamida, Hidroxiurea (fármaco):

  1. Niños homocigóticos SS con células falciformes, mayores de 3 años, de extracción del África subsahariana, en un estado estable de la enfermedad, que no toman ningún fármaco excepto penicilina-V, folato o suplementos de hierro, hidroxiurea, divididos en tres grupos:

    • niños tratados con hidroxiurea 20-25 mg/kg/día desde al menos 3 meses con eficacia clínica sobre eventos vaso-oclusivos
    • niños no tratados con eventos vaso-oclusivos importantes
    • niños > 5 años sin antecedentes de eventos vaso-oclusivos
  2. Controles: padres heterocigóticos AS o hermanos de los pacientes, y hermanos AA o sujetos sanos africanos no emparentados, mayores de 3 años, que no tomaron ningún fármaco el día de la toma de muestras de sangre.
hidroxiurea 20-25 mg/kg/día desde al menos 3 meses
Niños SS homocigotos

Hidroxicarbamida, Hidroxiurea (fármaco):

  1. Niños SS homocigotos, mayores de 3 años, de origen del África subsahariana, en un estado estable de la enfermedad, que no toman ningún fármaco excepto penicilina-V, folato o suplementos de hierro, hidroxiurea, divididos en tres grupos:

    • niños tratados con hidroxiurea 20-25 mg/kg/día desde al menos 3 meses con eficacia clínica sobre eventos vaso-oclusivos
    • niños no tratados con eventos vaso-oclusivos importantes
    • niños > 5 años sin antecedentes de eventos vaso-oclusivos
  2. Controles: padres heterocigóticos AS o hermanos de los pacientes, y hermanos AA o sujetos sanos africanos no emparentados, mayores de 3 años, que no tomaron ningún fármaco el día de la toma de muestras de sangre.
hidroxiurea 20-25 mg/kg/día desde al menos 3 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinación de marcadores inflamatorios en plasma
Periodo de tiempo: Día 1
Determinación de marcadores inflamatorios plasmáticos (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF a,, IFN g) de hormonas de la hipófisis suprarrenal (cortisol, ACTH) y los péptidos hipotalámicos (AVP, CRH).
Día 1

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Datos clinicos
Periodo de tiempo: Día 1
Datos clínicos (edad, sexo del paciente y de sus padres o hermanos, frecuencia de crisis dolorosas que requirieron hospitalización, medido/año en los tres años previos al estudio, frecuencia y causas de episodios anémicos agudos, sea o no hepatoesplenomegalia)
Día 1
Hematológico al inicio
Periodo de tiempo: Día 1
Hematológico al inicio (Hb, reticulocitos, MCV, plaquetas, leucocitos, NP y monocitos, linfocitos, eritroblastos, estado del hierro)
Día 1
Determinación de HbF
Periodo de tiempo: Día 1
Determinación de HbF
Día 1
Determinación de marcadores de la "fase aguda"
Periodo de tiempo: Día 1
Determinación de marcadores de la “fase aguda”: PCR y orosomucoide
Día 1
Concentraciones plasmáticas
Periodo de tiempo: Día 1
Concentraciones plasmáticas de HU justo antes de tomar HU (residual) y H2 después de la dosificación.
Día 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de octubre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de noviembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

31 de enero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2013

Última verificación

1 de enero de 2013

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Anemia drepanocítica

Ensayos clínicos sobre Hidroxicarbamida, Hidroxiurea (fármaco)

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