Un estudio que evalúa Ultratrace Iobenguane I131 en pacientes con feocromocitoma/paraganglioma maligno en recaída/refractario
18 de febrero de 2020 actualizado por: Molecular Insight Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase II que evalúa la eficacia y la seguridad de Ultratrace Iobenguane I 131 en pacientes con feocromocitoma/paraganglioma maligno en recaída/refractario
Este ensayo clínico está diseñado para evaluar la eficacia y recopilar información de seguridad adicional sobre AZEDRA® (iobenguano I 131) para el tratamiento de feocromocitoma o paraganglioma metastásico o recidivante/refractario (a otro tratamiento) o no resecable.
El propósito de este ensayo es evaluar el uso de AZEDRA® como tratamiento para el feocromocitoma y el paraganglioma, una enfermedad rara. Este estudio de Fase II ayudará a determinar principalmente si el uso del medicamento reduce la cantidad de medicamentos para la presión arterial que se toman como resultado del cáncer y, en segundo lugar, determinará aspectos tales como la eficacia del medicamento del estudio para tratar el cáncer, medidas de seguridad adicionales y evaluar si el fármaco ayuda a la calidad de vida y uso de analgésicos. Todos los sujetos recibirán una dosis de imágenes con escaneos seguida de dos dosis terapéuticas administradas con aproximadamente 3 meses de diferencia.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
AZEDRA® (Iobenguane I 131) es un iobenguane I 131 de muy alta actividad específica, producido utilizando la plataforma patentada Ultratrace®. Basándose en el mecanismo de transporte activo celular bien caracterizado, la alta actividad específica de permite una captación celular eficaz de la radiactividad y, por lo tanto, una mayor captación tumoral.
Durante este estudio, los sujetos recibirán dos (2) dosis de terapia que se administran aproximadamente con tres (3) meses de diferencia. Antes de la administración de la primera dosis de terapia, los sujetos recibirán una dosis de imagen de AZEDRA® y se someterán a exploraciones con iobenguano I 131 para evaluar la captación del tumor y medir la distribución normal de los órganos y permitir el cálculo de la dosis de radiación a los órganos normales.
Los procedimientos de selección para determinar la elegibilidad deberán realizarse antes de administrar imágenes o dosis terapéuticas de AZEDRA®.
Se requiere hospitalización por aproximadamente una (1) semana después de cada una de las dos (2) Dosis Terapéuticas. Es necesario un seguimiento frecuente durante el primer año y algunas de las visitas de seguimiento pueden ser realizadas por un profesional de la salud visitante en los hogares de los sujetos. Los sujetos serán seguidos en el estudio de tratamiento durante un (1) año y durante cuatro (4) años adicionales en el seguimiento a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
74
Fase
- Fase 2
Acceso ampliado
Aprobado en venta al público.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California-San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine, Alvin J. Siteman Cancer Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Rhode Island Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener al menos 12 años de edad
- Tener un diagnóstico documentado (registro médico) de feocromocitoma o paraganglioma
- No ser elegible para cirugía curativa por feocromocitoma
- Han fracasado en una terapia previa para feocromocitoma/paraganglioma o no son candidatos para quimioterapia u otras terapias curativas
- Estar en medicación antihipertensiva estable para la hipertensión relacionada con el feocromocitoma durante al menos 30 días
- Tener al menos un sitio de tumor por CT o MR o exploración con iobenguane I 131
- Tener una supervivencia esperada de al menos 6 meses.
- Los sujetos deben aceptar usar una forma aceptable de control de la natalidad (abstinencia, DIU, anticonceptivo oral, barrera y espermicida o implante hormonal) durante este estudio y durante los 6 meses posteriores a las dosis terapéuticas de Ultratrace Iobenguane I 131.
- Los sujetos masculinos deben aceptar no engendrar un hijo durante el período que comienza inmediatamente después de la administración de la primera Dosis Terapéutica de Ultratrace Iobenguane I 131 durante el estudio y termina seis meses después de la administración de la última Dosis Terapéutica de Ultratrace Iobenguane I 131.
Criterio de exclusión:
Los sujetos serán excluidos si se observa alguna de las siguientes condiciones:
- <50% de FDG (si hay datos disponibles) las lesiones positivas son ávidas de MIBG
- Hembras embarazadas o lactantes
- Lesiones activas del SNC por tomografía computarizada/resonancia magnética dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al estudio
- Insuficiencia cardíaca de clase IV de la New York Heart Association, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática [clase IV de la New York Heart Association con otro trastorno médico], angina de pecho inestable, arritmia cardíaca
- Recibió cualquier radioterapia sistémica previa que resultó en toxicidad de la médula dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al estudio o tiene una neoplasia maligna activa (que no sea feocromocitoma/paraganglioma) que requiera tratamiento adicional durante la fase activa o el período de seguimiento del ensayo Ultratrace® iobenguane I 131.
- Radioterapia de cuerpo entero administrada previamente
- Recibió radioterapia de haz externo a > 25% de la médula ósea
- Se administró quimioterapia previa dentro de los 30 días o tiene una neoplasia maligna activa (que no sea feocromocitoma/paraganglioma) que requiera tratamiento adicional durante la fase activa o el período de seguimiento del ensayo Ultratrace iobenguane I 131.
- El estado de rendimiento de Karnofsky es < 60
- Plaquetas < 80.000/μL
- Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) < 1200/μL, bilirrubina total > 1,5 veces el límite superior normal, AST/SGOT o ALT/SGPT > 2,5 veces el límite superior normal
- Diagnosticado con SIDA o VIH positivo
- Abuso crónico activo de alcohol, enfermedad hepática crónica o hepatitis
- Disfunción/deterioro renal
- Alergia conocida al iobenguano que ha requerido intervención médica
- Recibió un compuesto terapéutico en investigación y/o dispositivo médico/quimioterapia previa dentro de los 30 días antes de la admisión a este estudio
- Recibir un medicamento que inhibe la absorción tumoral de iobenguano I 131
- Cualquier condición médica u otras circunstancias (es decir, enfermedad actual no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento del sujeto o impida que el sujeto complete con éxito el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Tratamiento Ultratrace® Iobenguane I 131
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A cada sujeto se le administrarán de 3 mCi a 6 mCi de Ultratrace® Iobenguane I 131, denominada Dosis de imagen, para confirmar que el sujeto cumple con los criterios radiológicos de entrada y para establecer la dosimetría.
Todos los sujetos que cumplan con los criterios de ingreso recibirán el producto en investigación denominado Dosis Terapéutica (500 mCi u 8 mCi/kg si el sujeto pesa 62,5 kg o menos) de Ultratrace Iobenguane I 131, seguido de imágenes a los 7 días posteriores a la infusión o al alta del aislamiento.
Las Dosis Terapéuticas se ajustarán igualmente si los resultados de la evaluación dosimétrica lo justifican.
Al menos 3 meses después, los sujetos recibirán la segunda Dosis Terapéutica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes que experimentaron una reducción del 50 % o más (incluida la interrupción) de todos los medicamentos antihipertensivos durante al menos seis meses.
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mejor respuesta tumoral general confirmada de respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR) por RECIST 1.0.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Dos revisores centrales independientes y un adjudicador evaluaron los Criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos (RECIST) 1.0, y la respuesta general (PR o CR) se confirmó mediante imágenes de seguimiento en el momento posterior.
La respuesta completa se definió como la desaparición confirmada de todas las lesiones objetivo y la respuesta parcial se definió como una disminución confirmada de >= 30 % en la suma inicial del diámetro más largo de las lesiones objetivo.
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12 meses
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Cambios desde el inicio en la calidad de vida general (QoL): mejor respuesta dentro de los 12 meses posteriores a la primera dosis terapéutica de AZEDRA®.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se utilizó el Cuestionario de Calidad de Vida (QLQ) C30 v.3 de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) para evaluar la CdV.
Este cuestionario constaba de 30 preguntas, dos de las cuales se refieren al estado de salud global y la calidad de vida del paciente.
Las dos preguntas utilizaron una escala Likert de 7 puntos de 1 (muy deficiente) a 7 (excelente), en la que las puntuaciones se promediaron y se transformaron linealmente a una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud y calidad de vida.
El cuestionario se administró al inicio y hasta 12 meses después de la primera dosis terapéutica de AZEDRA®.
Los resultados de la CdV y los cambios desde el inicio se resumieron por visita y se informó la mejor respuesta dentro de los 12 meses posteriores a la primera dosis terapéutica de AZEDRA®.
El resultado representa el cambio medio desde el inicio en la calidad de vida general en función de la mejor respuesta informada dentro de los 12 meses posteriores a la primera dosis terapéutica de AZEDRA®.
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12 meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Hasta 5 años (60 meses)
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La duración de la supervivencia general se calculó desde la fecha de la primera dosis terapéutica de AZEDRA® hasta la muerte, o en la última fecha en que se supo que el paciente estaba vivo.
Los resultados se presentan por corte de datos de diciembre de 2017.
La supervivencia se censuró al final del período de seguimiento a largo plazo de 5 años, por lo que el límite superior del intervalo de confianza informado a continuación para dos dosis terapéuticas es en realidad > 60 meses.
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Hasta 5 años (60 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bennett Chin, MD, Duke University
- Investigador principal: Jeffrey Olsen, MD, Mallinckrodt Institute of Radiology Washington University
- Investigador principal: Camillo Jimenez, MD, MD Anderson Cancer
- Investigador principal: Joseph Dillon, MD, University of Iowa
- Investigador principal: Lale Kostakoglu, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Investigador principal: Michael H Pampaloni, MD, University of California at San Francisco
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
4 de junio de 2009
Finalización primaria (ACTUAL)
14 de febrero de 2017
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de febrero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de abril de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de abril de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
2 de abril de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
20 de febrero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de febrero de 2020
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Tumores neuroendocrinos
- Feocromocitoma
- Paraganglioma
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Radiofármacos
- 3-yodobencilguanidina
Otros números de identificación del estudio
- MIP-IB12B
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .