Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de un concentrado pd VWF/FVIII, Biostate®, en sujetos con enfermedad de Von Willebrand

2 de octubre de 2017 actualizado por: CSL Behring

Un estudio abierto y multicéntrico para evaluar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de Biostate® en sujetos con enfermedad de Von Willebrand.

El objetivo de este estudio es evaluar la farmacocinética (PK), la eficacia y la seguridad de Biostate® en sujetos con enfermedad de Von Willebrand (VWD).

Componente farmacocinético:

Los parámetros farmacocinéticos se determinarán a partir de un subgrupo de sujetos. Los sujetos que completen el componente PK continuarán posteriormente en el componente de eficacia del estudio, ya sea continuando con un régimen de profilaxis previamente establecido o recibiendo tratamiento a pedido con la ocurrencia de eventos de sangrado no quirúrgico (NSB).

Componente de eficacia:

Se definen tres brazos de tratamiento para el componente de eficacia del estudio. (1) Los sujetos que actualmente están siendo tratados con un régimen de profilaxis establecido con un producto VWF en el momento del ingreso al estudio se inscribirán en el brazo de "Profilaxis". (2) Los sujetos que no reciban tratamiento con un régimen de profilaxis establecido en el momento del ingreso al estudio y que requieran un producto de VWF para el tratamiento de eventos de NSB se inscribirán en el brazo "a pedido" y comenzarán a usar Biostate en el tratamiento de eventos de NSB. . (3) Los sujetos inscritos en el brazo "A demanda" tienen la posibilidad de entrar en el brazo "Paso a profilaxis" para recibir 12 meses adicionales de tratamiento profiláctico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Study Site
  • Federación Rusa
      • Barnaul, Federación Rusa
        • Study Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Study Site
      • Wroclaw, Polonia
        • Study Site
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con VWD
  • El tratamiento con acetato de desmopresina (DDAVP) es ineficaz o está contraindicado o no está disponible
  • Evidencia de vacunación contra la hepatitis A y B (o presencia de anticuerpos contra la hepatitis A y B) dentro de los 10 años anteriores a su primera dosis de Biostate®
  • Consentimiento informado por escrito dado

Criterios de exclusión (para la participación en el componente PK):

  • Sangrado activo inmediatamente antes del período PK inicial
  • Haber recibido DDAVP o un producto de VWF en los 5 días anteriores a su primera dosis del producto del estudio
  • Tiene VWD tipo 2B, 2N o 2M

Criterios de exclusión (para todas las materias):

  • Requerir un producto VWF para un procedimiento quirúrgico planificado en el momento de la inscripción
  • Haber recibido aspirina u otros medicamentos antiinflamatorios no esteroideos dentro de los 7 días anteriores a su primera dosis del producto del estudio.
  • Antecedentes conocidos de inhibidores del VWF o del FVIII, o se sospecha que los tienen.
  • Sufrir una afección médica aguda o crónica, que no sea VWD, que pueda afectar la realización del estudio.
  • Hipersensibilidad conocida o sospechada o evidencia previa de efectos secundarios graves a Biostate®, concentrados de VWF/FVIII o albúmina humana
  • Deterioro de la función hepática en la selección
  • Evidencia o antecedentes (dentro de los 12 meses anteriores) de abuso de cualquier droga, lícita o ilícita
  • Participación en un estudio clínico o uso de un compuesto en investigación en los 3 meses anteriores al primer día de la administración del fármaco del estudio, o planes para ingresar a dicho estudio durante el período del estudio.
  • Mujeres que están embarazadas, amamantando o que tienen una prueba de embarazo positiva en la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PAQUETE
Incluye sujetos que participan en el componente farmacocinético del estudio.
Biológico: Biostate®
80 UI de vWF/kg administradas como perfusión intravenosa en bolo el día 1 y aproximadamente el día 180
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand
Biológico: Biostate®
El investigador determinará la frecuencia y la dosis en función de la condición clínica de los sujetos, los requisitos previos de concentrado de VWF, la respuesta a la terapia, el peso y el motivo del uso.
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand
Experimental: Profilaxis
Incluye sujetos que reciben 12 meses de terapia profiláctica.
Biológico: Biostate®
80 UI de vWF/kg administradas como perfusión intravenosa en bolo el día 1 y aproximadamente el día 180
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand
Biológico: Biostate®
El investigador determinará la frecuencia y la dosis en función de la condición clínica de los sujetos, los requisitos previos de concentrado de VWF, la respuesta a la terapia, el peso y el motivo del uso.
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand
Experimental: Bajo demanda
Incluye sujetos que reciben 12 meses de tratamiento a pedido.
Biológico: Biostate®
80 UI de vWF/kg administradas como perfusión intravenosa en bolo el día 1 y aproximadamente el día 180
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand
Biológico: Biostate®
El investigador determinará la frecuencia y la dosis en función de la condición clínica de los sujetos, los requisitos previos de concentrado de VWF, la respuesta a la terapia, el peso y el motivo del uso.
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand
Experimental: Cruzamiento a la profilaxis
Incluye sujetos que completan 12 meses de tratamiento a pedido (el brazo "A pedido") que pasan a terapia profiláctica por un período adicional de 12 meses.
Biológico: Biostate®
80 UI de vWF/kg administradas como perfusión intravenosa en bolo el día 1 y aproximadamente el día 180
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand
Biológico: Biostate®
El investigador determinará la frecuencia y la dosis en función de la condición clínica de los sujetos, los requisitos previos de concentrado de VWF, la respuesta a la terapia, el peso y el motivo del uso.
Otros nombres:
  • Factor de coagulación humano VIII / Factor de von Willebrand

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluación de la pérdida de sangre durante cualquier procedimiento quirúrgico
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Eficacia hemostática en el momento del evento de sangrado no quirúrgico (NSB)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Eficacia hemostática global
Periodo de tiempo: Mensual (terapia profiláctica) o una vez cada 3 meses (para uso bajo demanda)
Mensual (terapia profiláctica) o una vez cada 3 meses (para uso bajo demanda)
Número de tratamientos con transfusiones de hemoderivados necesarios para resolver cualquier evento hemorrágico
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Uso de concentrado de vWF/FVIII (número de infusiones, UI/kg por dosis, por evento, por mes y por año)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Número de eventos NSB espontáneos o traumáticos
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Parámetros farmacocinéticos para vWF y FVIII (solo rama PK)
Periodo de tiempo: Hasta 72 horas después de las infusiones del Día 1 y aproximadamente el Día 180
Hasta 72 horas después de las infusiones del Día 1 y aproximadamente el Día 180

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Desarrollo de inhibidores de FVIII
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desarrollo de inhibidores de vWF
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la última visita de estudio
Desde el día 1 hasta la última visita de estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Colaboradores

Parexel

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de julio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de julio de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de julio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de octubre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSLCT-BIO-08-54
  • 1481 (Otro identificador: CSL Behring)
  • 2008-004922-18 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de von Willebrand

Ensayos clínicos sobre Biostate®

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir