Seguridad y eficacia de CERE-120 en sujetos con enfermedad de Parkinson

Criterios de inclusión:

• Hombres y mujeres, de 35 a 70 años (inclusive)
• Un diagnóstico de la enfermedad de Parkinson idiopática basado en los criterios del Banco de Cerebros del Reino Unido, incluida la bradicinesia y al menos 1 de las siguientes características de la EP: temblor en reposo o rigidez
• Una puntuación de Hoehn y Yahr de no más de 3 en la condición "apagado" en la selección
• Una respuesta sólida a la terapia dopaminérgica según lo juzgado por el investigador en base a la UPDRS Parte III: Examen motor
• Experimentar complicaciones motoras a pesar de la terapia antiparkinsoniana adecuada
• Un régimen estable y optimizado de medicamentos antiparkinsonianos y características parkinsonianas estables durante al menos 6 semanas antes de la selección
• El sujeto está dispuesto a no someterse a DBS durante al menos 12 meses después del procedimiento quirúrgico del estudio (sujetos de la Fase 1) o mientras el estudio esté ciego (sujetos de la Fase 2) y el investigador cree que esto es médicamente aceptable
• Médicamente apto para someterse al procedimiento quirúrgico del estudio según lo determinado por el historial médico, las evaluaciones clínicas y de laboratorio, y cualquier otra evaluación prequirúrgica que sea estándar en la institución donde el sujeto se someterá a la cirugía.
• Física y mentalmente capaz de realizar todas las evaluaciones especificadas en el protocolo y cumplir con el programa de visitas del estudio.
• Los sujetos deben poder viajar a las visitas del estudio solos o ser capaces de identificar a una pareja o cuidador que acepte acompañar al sujeto a las visitas del estudio.
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo de β-HCG negativa en la selección y nuevamente antes de la cirugía el día 0
• Todos los sujetos, tanto hombres como mujeres, deben aceptar practicar métodos anticonceptivos de barrera adecuados durante al menos 6 meses después del procedimiento quirúrgico.
• Brinda consentimiento informado por escrito para participar antes de que se lleve a cabo cualquier procedimiento específico del estudio.

Criterio de exclusión:

• Parkinsonismo atípico o secundario, que incluye, entre otros, atrofia multisistémica (MSA) o parálisis supranuclear progresiva
• Cualquier sujeto para quien la participación en el estudio representaría un riesgo de seguridad sustancial
• Cualquier condición que comprometa la capacidad del sujeto para someterse a procedimientos de estudio, incluida la alergia al gadolinio.
• Presencia de cualquier anomalía cerebral conocida que pueda interferir con la evaluación de la seguridad o la eficacia o que represente un riesgo quirúrgico para el sujeto
• Evidencia de atrofia cerebral significativa en la resonancia magnética inicial
• Antecedentes de cualquier cáncer que no sea cáncer de piel de células basales o de células escamosas en los 3 años anteriores a la selección
• Cualquier quimioterapia, terapia citotóxica o inmunoterapia (p. ej., IL-2, IL-12, interferón) dentro de los 3 meses anteriores a la selección
• Cualquier tratamiento previo para la EP con un procedimiento que involucre cirugía intracraneal o implantación de un dispositivo (p. DBS, palidotomía)
• Cualquier tratamiento previo para trastornos neurológicos o psiquiátricos con un procedimiento que involucre la implantación de un dispositivo (p. estimulador de la médula espinal, estimulador del nervio vago)
• Antecedentes de cualquier terapia de transferencia de genes anterior
• Tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la Selección
• Necesidad anticipada de agentes antiplaquetarios o terapia anticoagulante, incluido el gingko biloba, durante los 10 días anteriores a la fecha prevista de la cirugía
• Cualquier vacunación dentro de los 30 días anteriores a la fecha prevista de la cirugía Nota: No se permiten vacunas durante los 30 días posteriores al procedimiento quirúrgico, a menos que el investigador lo considere necesario para el bienestar del sujeto.
• Es probable que no estén disponibles durante la duración del ensayo, que no cumplan con el protocolo o que el investigador los considere inadecuados por cualquier otra razón.
• Participación en un estudio previo de tratamiento quirúrgico para la enfermedad de Parkinson