Estudio de eficacia y seguridad de canakinumab administrado durante 6 meses (24 semanas) en pacientes japoneses con síndromes periódicos asociados a la criopirina seguidos de una fase de extensión

Criterios de inclusión:

1. Al ingresar al estudio, los pacientes deben tener un diagnóstico clínico de FCAS, MWS o NOMID y requerir medicación. En el momento de la selección, los pacientes pueden no recibir tratamiento o recibir tratamiento con otros medicamentos.

2. Presencia o antecedentes de al menos 2 de los siguientes síntomas:

   • Para pacientes NOMID:

     • Erupción urticaria típica de NOMID
     • Signos de afectación del sistema nervioso central (SNC), como aumento de la presión intracraneal y/o papiledema y/o pleiocitosis del líquido cefalorraquídeo y/o accidente cerebrovascular y/o convulsiones, y/o pérdida auditiva neurosensorial
     • Cambios artropáticos típicos en las radiografías: sobrecrecimiento epifisario y/o patelar Con inicio de los síntomas de NOMID antes o a los 6 meses de edad

   • Para pacientes con MWS:

     • fiebre periódica
     • dolor de cabeza/migraña
     • artralgia
     • erupción cutánea de urticaria
     • conjuntivitis
     • mialgia
     • discapacidad auditiva neurosensorial

   • Para pacientes con FCAS:

     • erupción cutánea de urticaria
     • fiebre/escalofríos
     • conjuntivitis
     • dolor en las articulaciones
3. Los pacientes que requieren esteroides orales, AINE y/o fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (DMARD) pueden inscribirse si reciben una dosis estable (esteroides orales: < 20 mg/día o < o = 0,4 mg/kg de prednisona o el equivalente de prednisona, lo que sea aplica) durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección.
4. Capaz de comunicarse con el investigador y cumplir con los requisitos del estudio (para niños, los padres pueden ayudar cuando sea necesario).

Criterio de exclusión:

1. Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes).
2. Todas las mujeres capaces de quedar embarazadas a menos que sean posmenopáusicas o estén usando uno o más métodos anticonceptivos.
3. Participación en cualquier otro estudio dentro de los 30 días.
4. Infección por VIH, Hepatitis B o C.
5. Vacunaciones vivas dentro de los 3 meses anteriores al inicio del ensayo, durante el ensayo y hasta 3 meses después de la última dosis.
6. Antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 12 meses anteriores a la dosificación.
7. Donación o pérdida de 400 ml o más de sangre dentro de las 8 semanas anteriores a la dosificación para adultos.
8. Antecedentes de condiciones médicas significativas que, en opinión del médico, excluirían al paciente de participar en este ensayo.
9. Historia del trasplante renal.
10. Presencia de enfermedades reumáticas adicionales o enfermedades sistémicas significativas. Por ejemplo, enfermedades infecciosas/inflamatorias/inmunológicas crónicas importantes (como enfermedad inflamatoria intestinal, artritis psoriásica, espondiloartropatía, lupus eritematoso sistémico además de la enfermedad autoinflamatoria).
11. Presencia de cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio: ALT o AST superior a 2 veces el límite superior de la normalidad (ULN), recuento de plaquetas inferior a 100x109/L.
12. Antecedentes de infecciones bacterianas, fúngicas o víricas activas clínicamente significativas recurrentes y/o evidencias.
13. Antecedentes de contacto con pacientes con sospecha de síntomas de tuberculosis; o historia o complicación de infección tuberculosa.

14. Uso de las siguientes terapias:

    • Etanercept en las 4 semanas previas a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Adalimumab en las 8 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Infliximab en las 12 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Rituximab en las 26 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Tocilizumab en las 3 semanas previas a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Cualquier otro producto biológico en investigación en las 8 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente (con la excepción de la terapia con anakinra, ver a continuación)
    • Terapia con anakinra después de la visita inicial (Día 1). La última inyección de anakinra debe ocurrir no menos de 6 horas antes de la inyección de canakinumab en el Día 1
    • Leflunomida en las 4 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente. Después de completar el tratamiento con leflunomida, se recomienda colestiramina en dosis de 8 g 3 veces al día durante 14 días.
    • Talidomida en las 4 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Ciclosporina en las 4 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • i.v. inmunoglobulina (i.v. Ig) en las 8 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • 6-mercaptopurina, azatioprina, ciclofosfamida o clorambucilo en las 12 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Dapsona, micofenolato mofetilo en las 3 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • > o = 20 mg/día o >0,4 mg/kg, según corresponda, de prednisona o equivalente de prednisona en las 4 semanas anteriores a la visita inicial (Día 1) y posteriormente
    • Terapia de pulsos de metilprednisona en las 4 semanas anteriores a la visita inicial y posteriormente
15. Antecedentes de reacción alérgica a fármacos similares. El médico no puede aplicar exclusiones adicionales para garantizar que la población del estudio sea representativa de todos los pacientes elegibles.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo