Seguridad y eficacia de la inmunoglobulina intravenosa en el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa

Criterios de inclusión:

1. Pacientes ambulatorios con PCS diagnosticados por un especialista en trastornos del movimiento.
2. Edad 10 años a 80 años.
3. Capaz de deambular con o sin ayuda por 30 pies.
4. Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo confiable y deben proporcionar una prueba de embarazo negativa al ingresar al estudio.
5. La creatina quinasa sérica, el panel metabólico completo, el hemograma completo, las pruebas de función hepática, las pruebas de función renal, las plaquetas y el electrocardiograma no revelan anomalías clínicamente significativas (resultados obtenidos del médico de atención primaria y fechados dentro de los últimos 6 meses u obtenidos en la visita de selección).
6. Dosis estables de todos los medicamentos durante los 30 días anteriores al ingreso al estudio y durante la duración del estudio.
7. Dosis estables de todos los antidepresivos y vitaminas (incluida la idebenona comprada por Internet) durante los 30 días anteriores al ingreso al estudio y durante la duración del estudio. A lo largo del estudio, se deben hacer todos los esfuerzos posibles para mantener dosis estables de todos los demás medicamentos.
8. Permiso del sujeto (consentimiento informado).

Criterio de exclusión:

1. Cualquier enfermedad inestable que, en opinión del investigador, impida la participación en este estudio.
2. Uso de cualquier producto en investigación en los últimos 30 días.
3. Presencia de enfermedad cardíaca clínicamente significativa (según lo determinado por el investigador en base a los resultados de EKG y ecocardiograma en los últimos 6 meses). Específicamente, se excluirá una fracción de eyección <40% o un intervalo QT prolongado (>50% de la duración del ciclo). Si el investigador observa anomalías clínicamente significativas en el electrocardiograma o el ecocardiograma, el sujeto será elegible SI proporciona la autorización de un cardiólogo.
4. Presencia de diabetes (determinada por análisis de glucosa en sangre en los últimos 6 meses).
5. Demencia u otra enfermedad psiquiátrica que impida al sujeto dar su consentimiento informado (MMSE inferior a 25).
6. Incapacidad jurídica o capacidad jurídica limitada.
7. Presencia de enfermedad renal grave (depuración de creatinina estimada <50 ml/min) o enfermedad hepática (AST o ALT>2x veces lo normal) (evidenciado por laboratorios informados en los últimos 6 meses).
8. Recuento de glóbulos blancos, hemoglobina o plaquetas clínicamente significativamente anormal (como lo demuestran los informes de laboratorio en los últimos 6 meses).
9. Deficiencia de IgA (evidenciada por evaluaciones de laboratorio de detección)