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Terapia Domiciliaria Con Replagal en la Enfermedad de Fabry

15 de marzo de 2021 actualizado por: Shire

Estudio no intervencionista de la terapia domiciliaria Replagal® en pacientes con enfermedad de Fabry

El propósito de este estudio es probar el aumento de la satisfacción del paciente y la preservación de la calidad de vida en pacientes con enfermedad de Morbus Fabry que reciben su Terapia de Reemplazo Enzimático con Replagal (Agalsidasa alfa) en el hogar en comparación con recibir las infusiones en la clínica o en el consultorio médico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

127

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, D-10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cuxhaven, Alemania, D-27476
        • Med. Versorgungszentrum Dialyse-Centrum Cuxhaven
      • Essen, Alemania, D-45131
        • Alfried-Krupp-Krankenhaus Rüttenscheid
      • Frankfurt, Alemania, 60594
        • MVZ Immunologie am Krankenhaus Sachsenhausen
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Zentrum für Kinder und Jugendmedizin
      • Giessen, Alemania, 35392
        • Universitätsklinikum Giessen und Marburg
      • Hagen, Alemania, D-58089
        • Facharzt für Allgemeinmedizin
      • Höxter, Alemania, 37671
        • Facharzt fur Innere Medizin/Kardiologie
      • Jena, Alemania, 07747
        • Hans-Berger-Klinik für Neurologie
      • Köln, Alemania, 50937
        • Klinik II für Innere Medizin
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Marienberg, Alemania, D-09496
        • Private Practice, Dr. Glenn Sommer
      • München, Alemania, 80804
        • KfH Kuratorium für Dialyse und Nierentransplantation e.V.
      • München, Alemania, D-81675
        • Klinikum rechts der Isar
      • Pölten, Alemania, A-3100
        • Landesklinikum St. Pölten, Neurologie
      • Rendsburg, Alemania, 24768
        • Nephrologisches Zentrum Rendsburg
      • Ulm, Alemania, D-89081
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Austria
      • Bregenz, Austria, A-6900
        • Landeskrankenhaus Bregenz
      • Graz, Austria, A-8036
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
      • Salzburg, Austria, A-5020
        • Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg
      • Wien, Austria, A-1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin III
      • Wien, Austria, A-1090
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes con enfermedad de Fabry comprobada previstos para tratamiento domiciliario con Agalsidasa alfa en centros Fabry alemanes

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

  • Paciente masculino o femenino con diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry
  • Edad > 4 años
  • El paciente está bajo Replagal desde al menos 12 semanas de terapia ®
  • El paciente cumple, las infusiones anteriores de Replagal ® se realizaron aproximadamente cada 2 semanas en el centro cercano a su domicilio o en el hospital/médico general de
  • El paciente ha tolerado bien el tratamiento con Replagal® y en las últimas 12 semanas antes de la inclusión en este estudio no hubo reacciones significativas a la infusión.
  • El paciente ha sido seleccionado antes de su inclusión en este estudio para una terapia de infusión en el hogar y ha dado su consentimiento (o su representante legal)
  • El paciente / ser lícito. El representante ha dado su consentimiento por escrito para participar en este estudio.

Criterio de exclusión:

  • El paciente/representante legal no da su consentimiento para participar en este estudio
  • Paciente/representante legal rechaza la terapia domiciliaria Replagal®
  • El paciente está participando en un ensayo clínico con un medicamento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Enfermedad de Fabry bajo Replagal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Satisfacción del paciente estimada en una escala de Likert de 10 años
Periodo de tiempo: comparación del valor inicial con el valor de 12 meses
comparación del valor inicial con el valor de 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número (por infusión) y gravedad de los efectos secundarios relacionados con la infusión
Periodo de tiempo: línea de base en comparación con 12 meses
línea de base en comparación con 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de marzo de 2011

Finalización primaria (Actual)

30 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de mayo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Shire/CS02

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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