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Estudio de Historia Natural de la Leucoencefalopatía Multifocal Progresiva (LMP)

29 de febrero de 2024 actualizado por: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fondo:

- La leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP) es una infección viral grave del cerebro. Es causada por el virus JC. Muchas personas tienen este virus en el cuerpo toda su vida, pero por lo general su sistema inmunológico lo mantiene bajo control. Si el sistema inmunitario no funciona correctamente debido a una enfermedad o medicamento, el virus se activa y puede dañar las células del cerebro. No se sabe mucho sobre la leucoencefalopatía multifocal progresiva o cómo afecta al sistema inmunitario. Los investigadores quieren estudiar a las personas con leucoencefalopatía multifocal progresiva para comprender mejor la evolución natural de la enfermedad.

Objetivos:

- Estudiar la historia natural de la LMP.

Elegibilidad:

- Individuos de al menos 2 años de edad que tienen LMP.

Diseño:

  • Los participantes serán evaluados con un examen físico, historial médico y estudios de imágenes.
  • Los participantes tendrán varias visitas al Centro Clínico de los Institutos Nacionales de Salud. Habrá una visita inicial, visitas mensuales durante los próximos 6 meses, una visita a los 12 meses y posibles visitas posteriores.
  • En la visita inicial, los participantes darán muestras de sangre, orina y líquido cefalorraquídeo. También se les realizarán pruebas neurológicas y estudios de imágenes del cerebro.
  • Durante las próximas cinco visitas, los participantes darán muestras de sangre y orina. También se les realizarán pruebas neurológicas y estudios de imágenes del cerebro.
  • Las visitas de los 6 y 12 meses repetirán las pruebas de la visita inicial.
  • Otros procedimientos opcionales incluyen muestras de médula ósea y biopsias de piel. Se pueden realizar análisis de sangre y estudios de imágenes adicionales.
  • No se proporcionará tratamiento como parte de este estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El objetivo de este estudio es examinar los factores de riesgo y el curso natural de la infección por JCV y la leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP). La LMP es una enfermedad neurológica devastadora y desmielinizante que afecta al cerebro de pacientes con un sistema inmunitario comprometido. Está causada por la reactivación del virus JC (JCV), un pequeño virus ADN que infecta a la mayoría de la población sin significación clínica. Actualmente no hay tratamientos disponibles para la leucoencefalopatía multifocal progresiva.

Planeamos estudiar pacientes con leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP) sospechada o confirmada con diferentes afecciones subyacentes, incluidos pacientes que reciben terapias inmunomoduladoras para la esclerosis múltiple (EM), enfermedades reumatológicas u otras enfermedades autoinmunes, así como pacientes con infección por VIH u otras afecciones que conducen a un sistema inmunitario comprometido. sistema. Los pacientes serán vistos en puntos de tiempo definidos durante el curso de su enfermedad y se realizarán evaluaciones detalladas para recopilar datos clínicos y de imágenes. También se recolectarán sangre, líquido cefalorraquídeo (LCR) y orina en estos momentos para evaluar el comportamiento y la biología del JCV y las respuestas inmunitarias de los pacientes a la infección. Estas pruebas conducirán a una mejor comprensión de la fisiopatología de la LMP y el curso de esta enfermedad en diferentes grupos de pacientes. Además, reclutaremos una cohorte de control de pacientes representada por pacientes con función inmunitaria deteriorada por cualquier causa y considerados en riesgo de desarrollar leucoencefalopatía multifocal progresiva, y una cohorte de voluntarios sanos. El propósito de estas cohortes adicionales es explorar y validar biomarcadores para el riesgo de desarrollo de LMP y diagnóstico temprano. Además, la cohorte de voluntarios sanos puede examinarse y evaluarse como posibles donantes de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) para la fabricación de células T específicas de virus.

La caracterización detallada descrita anteriormente se utilizará para ayudar a identificar:

  1. Imágenes clínicas y/o características de laboratorio patognomónicas de la infección por JCV y el curso de la enfermedad que pueden ayudar en el diagnóstico temprano y la intervención adecuada
  2. Imágenes clínicas y/o características de laboratorio del curso de la enfermedad que predicen los resultados clínicos

Esta información se integrará para desarrollar una escala de evaluación de LMP clínicamente relevante y específica de la enfermedad, que actualmente no está disponible. Dicha escala sería una herramienta útil para el manejo clínico de pacientes (es decir, para el desarrollo de estándares de atención), así como para el diseño e interpretación de ensayos clínicos.

Los objetivos a largo plazo de este estudio son mejorar la comprensión del curso de la enfermedad y la fisiopatología subyacente, identificar subgrupos con diferente pronóstico y/o susceptibilidad a las intervenciones, y ayudar a identificar objetivos terapéuticos y/o estrategias de intervención. Igualmente importante, estos esfuerzos permitirán el desarrollo de un depósito de muestras biológicas crioconservadas que se utilizarán para la validación de biomarcadores candidatos en estudios futuros; este banco de datos y biológico se pondrá a disposición de laboratorios externos.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

700

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Reclutamiento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contacto:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Número de teléfono: TTY dial 711 800-411-1222
          • Correo electrónico: ccopr@nih.gov

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Clínica primaria para participantes con leucoencefalopatía multifocal progresiva o riesgo de leucoencefalopatía multifocal progresiva y muestra comunitaria/parientes sanos para voluntarios sanos.

Descripción

  • CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

    1. LMP sospechada o confirmada
    2. Resonancia magnética compatible con LMP
    3. Capaz de participar en los estudios y seguimiento requerido por el protocolo
    4. Al menos 2 años

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

  1. Condición significativa, que a juicio del investigador principal, haría imposible o riesgosa la participación en las partes de diagnóstico e investigación de la evaluación.
  2. Contraindicación médica para la resonancia magnética (es decir, dispositivos como un marcapasos cardíaco o una bomba de infusión, otros implantes metálicos, objetos extraños metálicos, perforaciones en el cuerpo que no se pueden quitar)
  3. El embarazo
  4. Incapacidad para proporcionar consentimiento informado, ya sea directamente o a través de un poder notarial designado
  5. Falta de voluntad para dar su consentimiento para la recolección de muestras biológicas o su criopreservación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes de control con riesgo de leucoencefalopatía multifocal progresiva
Participantes con función inmunitaria deteriorada por cualquier causa y considerados en riesgo de LMP
Voluntarios Saludables
Voluntarios sanos sin función inmunológica alterada
Pacientes con LMP
Participantes con LMP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterizar las características basales de los pacientes con LMP con respecto a las características clínicas, estudios de imagen, marcadores inmunológicos y estudios virales.
Periodo de tiempo: un año después de la última inscripción
1. Caracterización de características distintivas por imagen para diferenciar entre LMP que progresa activamente, LMP-IRIS y LMP inactiva 2. Caracterización de características clínicas distintivas para diferenciar entre LMP que progresa activamente, LMP-IRIS y LMP inactiva 3. Caracterización de LMP inactiva y virológica características para diferenciar entre LMP en progresión activa, LMP-IRIS y LMP inactiva 4. Caracterización de las diferencias inmunitarias y virológicas en poblaciones de pacientes con LMP con diferentes enfermedades subyacentes, sujetos con riesgo de desarrollar LMP e individuos sanos 5. Caracterización de la susceptibilidad genética a desarrollo de LMP
un año después de la última inscripción

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguir longitudinalmente a los pacientes con LMP con una caracterización exhaustiva de su curso clínico, correlatos de imágenes, marcadores inmunológicos y estudios virales
Periodo de tiempo: un año después de la última inscripción
1. Correlación temporal entre el curso clínico y las imágenes y/o las medidas de laboratorio 2. Identificar biomarcadores que puedan predecir el resultado a largo plazo y la respuesta a las intervenciones de tratamiento 3. Desarrollar una escala de evaluación clínicamente relevante para la LMP que identifique los hitos de la progresión de la enfermedad 4. Desarrollar un repositorio de muestras biológicas criopreservadas que se utilizará para la validación de biomarcadores candidatos en estudios futuros 5. Caracterizar el perfil inmunológico en sangre y LCR de pacientes con LMP 6. Determinar la elegibilidad de los pacientes con leucoencefalopatía multifocal progresiva para participar en otros estudios. 7. Examinar y evaluar sujetos sanos como donantes para la fabricación de células T específicas del virus (que se administrarán a los pacientes según un protocolo específico separado).
un año después de la última inscripción

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

  • Investigador principal: Irene CM Cortese, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de noviembre de 2012

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de noviembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

21 de noviembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

1 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de febrero de 2024

Última verificación

21 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 130017
  • 13-N-0017

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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