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Un estudio piloto de N-acetilcisteína en la púrpura trombocitopénica trombótica (NACinTTP)

18 de septiembre de 2017 actualizado por: Bloodworks

Un estudio piloto de N-acetilcisteína en sospecha de trombocitopenia trombótica Púrpura

En este estudio, los investigadores quieren determinar si la N-acetilcisteína (NAC), administrada por vía intravenosa, disminuirá las complicaciones en pacientes con trombocitopenia trombótica púrpura (TTP) que están recibiendo tratamiento con plasmaféresis terapéutica (TPE). Los investigadores quieren determinar, a través de la actividad antioxidante, si la NAC tendrá una eficacia adicional en la PTT al mejorar la escisión del VWF de los pacientes por ADAMTS13 y prevenir la propagación de cadenas de plaquetas/FvW. Esto se manifestará por una mejoría más rápida en el recuento de plaquetas del paciente, una disminución en el número de días que requieren TPE y una disminución en las complicaciones trombóticas microvasculares. Además, los investigadores: 1) Evaluarán la seguridad de la NAC evaluando a los sujetos en busca de eventos adversos y eventos adversos significativos 2) Determinarán los efectos sobre la TTP midiendo los valores clínicos y de laboratorio de investigación 3) Determinarán los efectos del fármaco midiendo los valores clínicos y de laboratorio de investigación.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es un trastorno hemostático raro con consecuencias potencialmente mortales secundarias a la trombosis microvascular. Si bien el uso de intercambio de plasma terapéutico (TPE) ha mejorado en gran medida la supervivencia, en muchos pacientes se producen daños en órganos diana, resistencia a la terapia y recaídas. Los multímeros ultragrandes del factor de von Willebrand (ULVWF) son patógenos en la PTT. Los investigadores han descubierto que la N-acetilcisteína (NAC) escinde la ULVWF in vitro e in vivo en los ratones con deficiencia de ADAMTS13 que tienen un mayor riesgo de PTT. La NAC es bien tolerada en humanos en dosis intravenosas utilizadas para el tratamiento de la sobredosis de paracetamol. Esta dosificación se correlaciona con la que produce un efecto en los estudios murinos mencionados anteriormente y, por lo tanto, es un tratamiento atractivo para pacientes con TTP. Al dividir el VWF y prevenir la propagación de cadenas de plaquetas/FvW, los investigadores plantean la hipótesis de que el tratamiento con NAC disminuirá las complicaciones en pacientes con TTP que reciben tratamiento con TPE. Esto se manifestará por una mejoría más rápida en el recuento de plaquetas, una disminución en el número de días que requieren intercambio de plasma y una disminución en las complicaciones trombóticas microvasculares. Para prepararse para un ensayo más amplio, los investigadores proponen un estudio piloto en 3 pacientes con sospecha de PTT en el Centro Médico de la Universidad de Washington (UW). El estudio será aprobado por el UW IRB antes del inicio del estudio. Los pacientes que den su consentimiento para el estudio recibirán infusiones diarias de NAC a partir de la primera TPE, en las dosis utilizadas para la sobredosis de paracetamol. Se recolectarán muestras de sangre para análisis de laboratorio a fin de determinar el momento óptimo para la recolección de muestras en el ensayo multicéntrico más grande y para probar los formularios de recolección de datos. Los investigadores también evaluarán la seguridad y la tolerabilidad del paciente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad >= 18 años
  2. Diagnóstico de sospecha de PTT (evidencia de laboratorio de hemólisis, recuento de plaquetas
  3. Planes para intercambio terapéutico de plasma (TPE) o recién iniciado, y antes del 3er TPE
  4. Tiempo de protrombina (TP) basal normal y tiempo de tromboplastina parcial activado (TTPa)
  5. TPE anticipado para > 5 días

Criterio de exclusión:

  1. Asma
  2. Esperanza de vida < 1 semana
  3. Pruebas de función hepática anormales (ALT, bilirrubina directa > tres veces el límite superior normal)
  4. Trastorno hemorrágico subyacente conocido
  5. Embarazo o lactancia
  6. Alergia conocida a la NAC
  7. Uso actual de inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5, nitroglicerina o carbamazepina

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: N-acetilcisteína
Administración IV de N-acetilcisteína (acetadote) en bolo de carga de 150 mg/kg durante 60 minutos seguido de 150 mg/kg durante 17 horas si la dosis de carga fue bien tolerada.
Droga: N-acetilcisteína
Administración IV de N-acetilcisteína a 150 mg/kg durante 60 min primero, luego, si se tolera bien, 150 mb/kg durante 17 horas
Otros nombres:
  • Acetadoto

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, se espera que sea 1-2 semanas después de la infusión.
El recuento de plaquetas se medirá antes, diariamente durante los 4 días de la infusión de NAC, los 3 días posteriores y el día del alta hospitalaria, que se estima entre 1 y 2 semanas después de la infusión. Se informarán los cambios en el recuento de plaquetas a lo largo del tiempo.
Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, se espera que sea 1-2 semanas después de la infusión.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de laboratorio de la actividad del VWF
Periodo de tiempo: Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, que se estima entre 1 y 2 semanas después de la infusión
Los niveles de VWF, la oxidación y la actividad se medirán antes, cada día de la infusión de NAC, los 3 días posteriores y al alta hospitalaria, que se espera sea 1-2 semanas después de la infusión. Se informarán los cambios en los valores a lo largo del tiempo.
Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, que se estima entre 1 y 2 semanas después de la infusión
Medidas de laboratorio de la actividad de ADAMTS13
Periodo de tiempo: Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, que se estima entre 1 y 2 semanas después de la infusión
El nivel, la oxidación y la actividad de ADAMTS13 se medirán antes, diariamente durante la infusión de NAC, durante los 3 días posteriores y en el momento del alta hospitalaria, que se espera sea de 1 a 2 semanas después de la infusión. Se informarán los cambios a lo largo del tiempo.
Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, que se estima entre 1 y 2 semanas después de la infusión
Medidas de laboratorio de hemólisis y oxidación de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, que se estima entre 1 y 2 semanas después de la infusión
Los marcadores de laboratorio de hemólisis y oxidación de glóbulos rojos se medirán antes, diariamente durante la infusión de NAC, durante los 3 días posteriores y en el momento del alta hospitalaria, que se espera sea de 1 a 2 semanas después de la infusión. Se informarán los cambios en los valores a lo largo del tiempo.
Diariamente durante 7 días y al alta hospitalaria, que se estima entre 1 y 2 semanas después de la infusión
Seguridad de la infusión de NAC
Periodo de tiempo: Durante el período de estudio
Los eventos adversos se recopilarán diariamente durante la hospitalización, a las 2 semanas y 8 semanas después de la infusión.
Durante el período de estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Bloodworks

Colaboradores

University of Washington

Investigadores

  • Investigador principal: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de marzo de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de septiembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2017

Última verificación

1 de septiembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • N-Acetylcysteine in TTP

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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