Retrospective Evaluation of Adult and Pediatric Transfusion-dependent Patients Treated With Deferasirox Therapy
6 de junio de 2013 actualizado por: Silverio Perrotta, University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Effectiveness of Deferasirox Therapy on Comprehensive Management of Iron Overload in Adult and Pediatric Transfusion-dependent Patients: a Long Term Retrospective Study
Iron overload is a leading cause of morbidity and mortality in transfusion-dependent patients.
Deferasirox is the most promising iron chelator agent in several clinical scenarios.
The investigators propose a retrospective study (chart review) to evaluate comprehensive iron overload management in transfusion-dependent patients treated with deferasirox for up to 5-10 years in a real clinical practice setting.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
80
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Adult and pediatric transfusion- dependent patients (male and female) with different underlying cronic anemias who received iron chelation therapy with deferasirox during the observational study period and underwent at least 2 cardiac MRI scans at the Pozzuoli site.
All consecutive patients visited at the participating sites starting from March 2003 to October 2012 will be entered in this observational study (chart review) provided all the inclusion an no exclusion criteria are met.
Descripción
Inclusion Criteria:
- Transfusion- dependent patients (> 2 years);
- Ongoing deferasirox therapy during the study period;
- ≥ 2 Magnetic Resonance scans (one at baseline and at least one post baseline - as per clinical need) during study period (this criteria is not mandatory for patients undergoing only the endocrine subanalysis and participating only to the cardiac analysis);
- Available medical history including relevant clinical and laboratory data (e.g serum ferritin, liver function tests, renal function tests, endocrine parameters ) at baseline before starting deferasirox treatment
Exclusion Criteria:
- Non transfusion- dependent patients;
- Other chelation therapy than deferasirox;
- Absence of complete medical history as above specified
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
cardiac T2* in patients treated with deferasirox
Periodo de tiempo: at least 1 year
|
change from baseline to end of study in cardiac T2*, as measured by Magnetic Resonance, in patients with iron overload (cardiac T2* <20 ms at baseline)
|
at least 1 year
|
|
cardiac T2* in patients treated with deferasirox
Periodo de tiempo: at least 1 year
|
maintenance from baseline to end of study of cardiac T2* in not iron overloaded patients (cardiac T2* >20 ms at baseline)
|
at least 1 year
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
cardiac function in patient undergoing deferasirox treatment
Periodo de tiempo: at least 1 year
|
change in left and right ejection fraction, telediastolic and telesystolic volumes, stroke volumes, cardiac output, myocardial mass, measured by Cardiac Magnetic Resonance, from baseline to end of study
|
at least 1 year
|
|
change in liver iron concentration
Periodo de tiempo: at least 1 year
|
at least 1 year
|
|
|
maintenance of normal endocrine function in patients without endocrine dysfunction and improvement in disease severity in patients affected by endocrine dysfunction from baseline to end of study
Periodo de tiempo: at least 3 years
|
Thyroid function (TSH, free triiodothyronine and free thyroxine serum free T4 levels), pancreatic cell function (basal glycemia, glycated hemoglobin level), bone mineral density (z-score) will be evaluated by the closest assessment to baseline (first deferasirox exposure) and to the end of study
|
at least 3 years
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Silverio Perrotta, MD, University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2003
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de junio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
11 de junio de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2013
Última verificación
1 de junio de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DIPEDNA-2013-1
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .