Régimen de acondicionamiento dirigido de busulfán y fludarabina para el trasplante de células madre hematopoyéticas en GRD
3 de febrero de 2023 actualizado por: Seoul National University Hospital
Régimen de acondicionamiento dirigido de busulfán y fludarabina para el trasplante de células madre hematopoyéticas en enfermedades raras genéticas
Evaluar el resultado del trasplante de células madre hematopoyéticas utilizando un régimen de acondicionamiento dirigido de busulfán y fludarabina en enfermedades raras genéticas
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El busulfán es un fármaco altamente tóxico con una estrecha ventana terapéutica que se utiliza para el acondicionamiento del trasplante de células madre hematopoyéticas.
La alta exposición se asocia con toxicidad sistémica, como la enfermedad venooclusiva (EVO), y la subexposición se asocia con falla del injerto o recaída.
En este estudio, los investigadores planean mejorar el resultado del trasplante de células madre hematopoyéticas mediante el uso de la dosis óptima de busulfán a través del estudio farmacocinético.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ji Won Lee, MD
- Número de teléfono: 82 2 2072 4192
- Correo electrónico: agnesjw@hanmail.net
Ubicaciones de estudio
-
-
Daehangno, Jongno-gu
-
Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Corea, república de
- Reclutamiento
- Seoul National University Hospital
-
Contacto:
- Ji Won Lee, MD
- Número de teléfono: 82 2 2072 3452
- Correo electrónico: agnesjw@hanmail.net
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 21 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que son diagnosticados como enfermedad rara genética.
- Pacientes que necesitan un trasplante de células madre hematopoyéticas
- Edad: hasta 21 años
- Estado funcional: ECOG 0-2.
- Los pacientes deben estar libres de déficits funcionales significativos en los órganos principales, pero los siguientes criterios de elegibilidad pueden modificarse en casos individuales. 1. Corazón: fracción de acortamiento > 30% y fracción de eyección > 45%. 2. Hígado: bilirrubina total < 2 × límite superior de lo normal; ALT < 3 × límite superior de lo normal. 3. Riñón: creatinina <2 × normal o aclaramiento de creatinina (TFG) > 60 ml/min/1,73 m2.
- Los pacientes deben carecer de infecciones virales activas o infecciones fúngicas activas.
- El donante adecuado está disponible: emparejado en 6/6 de los loci A, B, DR.
- Los pacientes (o uno de los padres si los pacientes tienen menos de 19 años) deben firmar el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Enfermedad maligna o no maligna que no está controlada o cuyo control puede verse comprometido por complicaciones de la terapia del estudio.
- Trastorno psiquiátrico que impediría el cumplimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Busulfán
Primera dosis: busulfán (120 mg/m2 iv una vez al día) (si la edad <1 año: 80 mg/m2) Segunda a cuarta dosis: según el estudio farmacocinético diario
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Primera dosis: busulfán (120 mg/m2 iv una vez al día) (si la edad
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar la tasa de injerto
Periodo de tiempo: 1 año
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Para evaluar la tasa de injerto
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año
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Evaluar la mortalidad relacionada con el tratamiento
|
1 año
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar la tasa de supervivencia
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Para evaluar la tasa de supervivencia
|
1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Evaluar las toxicidades asociadas con el trasplante de células madre hematopoyéticas
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Evaluar las toxicidades asociadas con el trasplante de células madre hematopoyéticas
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1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Para evaluar la EICH aguda
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Para evaluar la EICH aguda
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1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Para evaluar la EICH crónica
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Para evaluar la EICH crónica
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1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
21 de julio de 2014
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de enero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2014
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
13 de enero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
8 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de febrero de 2023
Última verificación
1 de enero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades raras
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Busulfán
Otros números de identificación del estudio
- SNUCH_GRDBuFlu
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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