- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02055625
Células madre mesenquimales como tratamiento para las complicaciones orales de la enfermedad de injerto contra huésped
12 de agosto de 2019 actualizado por: Rachael Sugars, Karolinska Institutet
Tratamiento de la mucosa oral en pacientes con enfermedad de injerto contra huésped después de la inyección de células madre mesenquimales: estudio piloto humano
La enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) es una complicación importante del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) y se clasifica como aguda (aGVHD) o crónica (cGVHD).
La GVHDa aparece dentro de los primeros 100 días después del trasplante o con características clínicas que incluyen eritema, disfunción hepática y mucositis oral, mientras que la GVHDc o GVHD persistente ocurre en aproximadamente el 30-60 % de los pacientes trasplantados que sobreviven su primer año.
El pronóstico a largo plazo de cinco años para los pacientes con cGVHD es malo, con una tasa de mortalidad del 70 %.
cGVHD se manifiesta como una enfermedad similar a la autoinmune que afecta múltiples sitios, incluidos la piel, la boca, los ojos, el tracto gastrointestinal, el hígado y las articulaciones.
La cavidad oral es el segundo sitio más común afectado con síntomas en el 45-83% de los casos.
En la boca se puede encontrar un espectro diverso de características clínicas, por ejemplo, las lesiones de la mucosa pueden afectar casi cualquier sitio, la disfunción de las glándulas salivales y la apertura bucal restringida.
Los pacientes a corto plazo pueden experimentar sensibilidad de las mucosas, desnutrición, problemas para hablar, aumento del riesgo de caries, xerostomía, dolor oral y disminución de la calidad de vida.
Las complicaciones a largo plazo incluyen neoplasias malignas secundarias y quizás una muerte prematura.
El manejo clínico busca aliviar los síntomas y mejorar la calidad de vida, pero el 50 % de los pacientes fracasan con la terapia con esteroides sistémicos de primera línea.
La cGVHD oral se puede tratar con corticosteroides tópicos de alta potencia y enjuagues bucales; sin embargo, estos tratamientos no siempre son efectivos y conllevan un riesgo de absorción sistémica.
Se sabe que las células madre/estromales mesenquimales (MSC) residentes en tejidos fetales y adultos, como la médula ósea tienen la capacidad de formar hueso, cartílago, estroma, músculo y grasa, presentan propiedades inmunosupresoras e inmunorreguladoras tanto in vivo como in vitro.
Las infusiones de MSC se han utilizado para tratar trastornos como la osteogénesis imperfecta, las enfermedades cardiovasculares y para curar grandes defectos óseos.
De hecho, la capacidad inmunosupresora de las MSC ha llevado a que las infusiones se utilicen como tratamiento de segunda línea para los pacientes con EICH, y nuestro grupo ha demostrado en un ensayo clínico de fase II que el 55 % de los pacientes con aGVHD que fracasaron en el tratamiento con esteroides de primera línea respondieron a la infusión de MSC estos estudios se están llevando a cabo con pacientes con cGVHD.
El objetivo de este proyecto es realizar un estudio piloto para determinar si las inyecciones de MSC directamente en las lesiones de la mucosa en pacientes con cGVHD oral pueden aliviar los síntomas y facilitar el proceso de reparación.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Huddinge
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Stockholm, Huddinge, Suecia, 14186
- Oral and Maxillofacial Surgery, Karolinska Univeristy Hospital
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Enfermedad crónica de injerto contra huésped y manifestaciones orales de grado 3 que presentan síntomas graves, según el Grupo de Trabajo de Consenso de los NIH para el Diagnóstico y Estadificación de cGVHD y han fallado en la terapia de primera línea
Criterio de exclusión:
- malignidad activa
- Cumplimiento de los criterios para un estudio previamente iniciado para el tratamiento de la enfermedad crónica de injerto contra huésped
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Tratamiento de células estromales mesenquimales
Biológico: células estromales mesenquimales
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Se inyectarán células estromales mesenquimatosas alógenas directamente debajo de las lesiones de la mucosa en un lado con anestesia local a 2,5-4 millones de células/ml.
Se inyectará un total de aproximadamente 1,7 ml repartidos en 2-3 inyecciones alrededor de la lesión.
Los pacientes serán seguidos cada dos días hasta 7 días después y luego de forma rutinaria a los 14 días, 1 mes, 2 meses y 6 meses para evaluar el proceso de curación.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Cambio en la actividad de la enfermedad según los criterios de los Institutos Nacionales de Salud para la enfermedad de injerto contra huésped oral
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
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Línea de base a 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en la actividad de la enfermedad autoevaluada y calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
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Línea de base a 6 meses
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Seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base a 21 meses
|
Frecuencia de complicaciones, infecciones y recaídas
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Línea de base a 21 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Katarina Le Blanc, Professor, Karolinska Institutet
- Investigador principal: Karin Garming-Legert, DDS, PhD, Karolinska Institutet
- Investigador principal: Rachael Sugars, BSc, PhD, Karolinska Institutet
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de febrero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de febrero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de agosto de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2019
Última verificación
1 de agosto de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2013/1241-31/1
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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