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Células madre mesenquimales como tratamiento para las complicaciones orales de la enfermedad de injerto contra huésped

12 de agosto de 2019 actualizado por: Rachael Sugars, Karolinska Institutet

Tratamiento de la mucosa oral en pacientes con enfermedad de injerto contra huésped después de la inyección de células madre mesenquimales: estudio piloto humano

La enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) es una complicación importante del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) y se clasifica como aguda (aGVHD) o crónica (cGVHD). La GVHDa aparece dentro de los primeros 100 días después del trasplante o con características clínicas que incluyen eritema, disfunción hepática y mucositis oral, mientras que la GVHDc o GVHD persistente ocurre en aproximadamente el 30-60 % de los pacientes trasplantados que sobreviven su primer año. El pronóstico a largo plazo de cinco años para los pacientes con cGVHD es malo, con una tasa de mortalidad del 70 %. cGVHD se manifiesta como una enfermedad similar a la autoinmune que afecta múltiples sitios, incluidos la piel, la boca, los ojos, el tracto gastrointestinal, el hígado y las articulaciones. La cavidad oral es el segundo sitio más común afectado con síntomas en el 45-83% de los casos. En la boca se puede encontrar un espectro diverso de características clínicas, por ejemplo, las lesiones de la mucosa pueden afectar casi cualquier sitio, la disfunción de las glándulas salivales y la apertura bucal restringida. Los pacientes a corto plazo pueden experimentar sensibilidad de las mucosas, desnutrición, problemas para hablar, aumento del riesgo de caries, xerostomía, dolor oral y disminución de la calidad de vida. Las complicaciones a largo plazo incluyen neoplasias malignas secundarias y quizás una muerte prematura. El manejo clínico busca aliviar los síntomas y mejorar la calidad de vida, pero el 50 % de los pacientes fracasan con la terapia con esteroides sistémicos de primera línea. La cGVHD oral se puede tratar con corticosteroides tópicos de alta potencia y enjuagues bucales; sin embargo, estos tratamientos no siempre son efectivos y conllevan un riesgo de absorción sistémica. Se sabe que las células madre/estromales mesenquimales (MSC) residentes en tejidos fetales y adultos, como la médula ósea tienen la capacidad de formar hueso, cartílago, estroma, músculo y grasa, presentan propiedades inmunosupresoras e inmunorreguladoras tanto in vivo como in vitro. Las infusiones de MSC se han utilizado para tratar trastornos como la osteogénesis imperfecta, las enfermedades cardiovasculares y para curar grandes defectos óseos. De hecho, la capacidad inmunosupresora de las MSC ha llevado a que las infusiones se utilicen como tratamiento de segunda línea para los pacientes con EICH, y nuestro grupo ha demostrado en un ensayo clínico de fase II que el 55 % de los pacientes con aGVHD que fracasaron en el tratamiento con esteroides de primera línea respondieron a la infusión de MSC estos estudios se están llevando a cabo con pacientes con cGVHD. El objetivo de este proyecto es realizar un estudio piloto para determinar si las inyecciones de MSC directamente en las lesiones de la mucosa en pacientes con cGVHD oral pueden aliviar los síntomas y facilitar el proceso de reparación.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Huddinge
      • Stockholm, Huddinge, Suecia, 14186
        • Oral and Maxillofacial Surgery, Karolinska Univeristy Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Enfermedad crónica de injerto contra huésped y manifestaciones orales de grado 3 que presentan síntomas graves, según el Grupo de Trabajo de Consenso de los NIH para el Diagnóstico y Estadificación de cGVHD y han fallado en la terapia de primera línea

Criterio de exclusión:

  • malignidad activa
  • Cumplimiento de los criterios para un estudio previamente iniciado para el tratamiento de la enfermedad crónica de injerto contra huésped

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento de células estromales mesenquimales
Biológico: células estromales mesenquimales
Se inyectarán células estromales mesenquimatosas alógenas directamente debajo de las lesiones de la mucosa en un lado con anestesia local a 2,5-4 millones de células/ml. Se inyectará un total de aproximadamente 1,7 ml repartidos en 2-3 inyecciones alrededor de la lesión. Los pacientes serán seguidos cada dos días hasta 7 días después y luego de forma rutinaria a los 14 días, 1 mes, 2 meses y 6 meses para evaluar el proceso de curación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la actividad de la enfermedad según los criterios de los Institutos Nacionales de Salud para la enfermedad de injerto contra huésped oral
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
Línea de base a 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la actividad de la enfermedad autoevaluada y calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
Línea de base a 6 meses
Seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base a 21 meses
Frecuencia de complicaciones, infecciones y recaídas
Línea de base a 21 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Katarina Le Blanc, Professor, Karolinska Institutet
  • Investigador principal: Karin Garming-Legert, DDS, PhD, Karolinska Institutet
  • Investigador principal: Rachael Sugars, BSc, PhD, Karolinska Institutet

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2019

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2019

Última verificación

1 de agosto de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 2013/1241-31/1

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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