Trasplante de células madre hematopoyéticas para hemoglobinopatías de alto riesgo
5 de febrero de 2024 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2014-10C: Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas para pacientes con hemoglobinopatías de alto riesgo y otros trastornos dependientes de transfusiones de glóbulos rojos
Este es un estudio para recopilar los resultados del trasplante de células madre para pacientes con enfermedades hematológicas distintas del cáncer.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
25
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Lisa Burke
- Número de teléfono: 612-273-8482
- Correo electrónico: lburke3@Fairview.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
Contacto:
- Lisa Burke
- Número de teléfono: 612-273-8482
- Correo electrónico: lburke3@Fairview.org
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 53 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de células falciformes, talasemia, anemia de Diamond Blackfan u otros trastornos hematológicos no malignos para los que está indicado un trasplante de células madre
- Identificada una fuente aceptable de células madre
- Estado funcional de ≥ 70 % (Karnofsky) o ≥ 70 (puntuación de juego de Lansky)
- Creatinina <2,0 mg/dl para adultos o tasa de filtración glomerular > 50 ml/min para niños
- Bilirrubina, aspartato aminotransferasa, fosfatasa alcalina <5 veces el límite superior de la normalidad institucional
- Ausencia de insuficiencia cardíaca congestiva descompensada o arritmia no controlada y fracción de eyección del ventrículo izquierdo > 40%
Criterio de exclusión:
- Infección activa y descontrolada.
- embarazada o amamantando
- VIH positivo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Régimen ablativo de toxicidad reducida
Para uso en pacientes con un hermano donante compatible o donante UCB no emparentado y pacientes DBA menores de 12 años y/o con exposición leve/moderada al hierro.
|
|
|
Experimental: Régimen Preparatorio de Intensidad Reducida
Para uso en pacientes con médula ósea de un donante no emparentado y para pacientes DBA mayores de 12 años y/o con una exposición significativa al hierro.
|
|
|
Experimental: Régimen preparatorio mieloablativo
Para uso en pacientes con un hermano donante compatible, sangre de cordón umbilical no emparentado y en aquellos con talasemia severa.
|
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
incidencia de fracaso del injerto
Periodo de tiempo: 42 días
|
42 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 y 2 años
|
6 meses, 1 y 2 años
|
|
|
supervivencia libre de enfermedad
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 y 2 años
|
paciente que ya no necesita una transfusión de glóbulos rojos y/o un nivel de hemoglobina S igual al del donante (solo enfermedad de células falciformes)
|
6 meses, 1 y 2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de septiembre de 2014
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de junio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
1 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
6 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades urológicas
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la micción
- Anemia
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Agranulocitosis
- Leucopenia
- Trastornos de los leucocitos
- Enfermedades pancreáticas
- Proteinuria
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hipoplásica Congénita
- Anemia Aplásica
- Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Síndromes mielodisplásicos
- Aplasia de glóbulos rojos, pura
- Lipomatosis
- Insuficiencia pancreática exocrina
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Neutropenia
- Enfermedades hematológicas
- Anemia de células falciformes
- Talasemia
- beta-talasemia
- Hemoglobinopatías
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Síndrome de Shwachman-Diamond
- Trombastenia
Otros números de identificación del estudio
- 2014OC034
- MT2014-10C (Otro identificador: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Anemia drepanocítica
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationTerminadoLeucemia de mastocitos (LCM) | Mastocitosis Sistémica Agresiva (ASM) | SM w Asoc Clonal Hema Non-mast Cell Linage Disease (SM-AHNMD) | Mastocitosis sistémica latente (MSS) | Mastocitosis Sistémica Indolente (ISM) Subgrupo ISM Completamente ReclutadoEstados Unidos