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Evolución de la albúmina en pacientes AOA1 suplementados con coenzima Q10 (AOA1)

3 de noviembre de 2017 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Proponemos un estudio sobre Ataxia con apraxia oculomotora tipo 1 (AOA1) en el que se ha observado déficit de Coenzima Q10 (CoQ10). Los objetivos principales del estudio son:

  • Para monitorear la evolución de la albúmina en pacientes afectados con AOA1 mientras se suplementa con CoQ10;
  • Medir con escalas clínicas y marcadores biológicos la eficacia de la suplementación sobre la evolución de la enfermedad.

AOA1 se caracteriza por hipoalbuminemia. La duración de la enfermedad se correlaciona negativamente con el nivel de albúmina. Este estudio tiene como objetivo comprender los mecanismos de la enfermedad y nuestra hipótesis es que la corrección o estabilización del nivel de albúmina con suplementos de CoQ10 podría afectar la evolución de la enfermedad. El estudio está planificado de 1 a 2 años de suplementación. La CoQ10 está clasificada como complemento alimenticio y ya ha sido probada en otras condiciones neurológicas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La ataxia con apraxia ocular tipo 1 (AOA1) es una ataxia cerebelosa autosómica recesiva. El fenotipo de los pacientes asocia ataxia cerebelosa de aparición temprana, apraxia oculomotora, neuropatía y, a menudo, discapacidad intelectual, hipoalbuminemia e hipercolesterolemia.

Las mutaciones del gen APTX responsables de la enfermedad AOA1 se identificaron en una familia previamente informada con ataxia y deficiencia de coenzima Q10. Por lo tanto, medimos la coenzima Q10 muscular en seis pacientes AOA1 y encontramos niveles reducidos en cinco. La hipercolesterolemia y los niveles bajos de albúmina representan las características de la enfermedad.

Por lo tanto, proponemos un ensayo terapéutico con Coenzima Q10 en pacientes con AOA1, utilizando la evolución de la albúmina como punto final primario.

Además, se realizarán varios criterios de valoración secundarios:

  • examen clínico (escala SARA)
  • evaluaciones cuantitativas de la ataxia (con el cálculo de la Severidad Funcional Cerebelosa Compuesta CCFS)
  • criterios biológicos (prealbúmina, colesterol, alfafetoproteína, hemograma, control hepático)
  • examen oculografico.

El estudio es un ensayo multicéntrico aleatorizado controlado con placebo con un seguimiento de dos años:

  • durante el primer año, un grupo se complementará con Coenzima Q10 mientras que el otro grupo recibirá un placebo;
  • durante el segundo año, todos los pacientes serán suplementados con Coenzima Q10 para evaluar la seguridad y tolerancia a largo plazo del tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • ICM Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión :

  • 1. Diagnóstico de ataxia con apraxia oculomotora tipo I (AOA1) confirmado por análisis genético molecular
  • 2. Edad ≥ 18 años
  • 3. Hipoalbuminemia
  • 4. Anticoncepción eficaz para mujeres en edad fértil (con prueba de embarazo en cada visita)
  • 5. Firma del formulario de consentimiento informado por escrito
  • 6. Presencia de una persona de apoyo (para pacientes con trastornos cognitivos)

Criterio de exclusión :

  • 1. Hipersensibilidad a uno de los excipientes (glicerina, etanol, lecitina)
  • 2. Ausencia de hipoalbuminemia

  • 3. Durante los 2 meses anteriores a la inclusión:

    • Uso de CoQ10
    • Tratamiento con antioxidantes (vitamina C) y estatinas
    • Uso de fármacos que afectan la actividad mitocondrial
    • Anticolesterol, hormonas tiroideas, compuestos antiarrítmicos, warfarina, metformina o clozapina
  • 4. Tratamiento con vitamina E, calcio, magnesio y/u otras vitaminas con una concentración superior a 149 UI durante más de 3 meses antes de la inclusión
  • 5. Uso de fármacos que interfieren en el metabolismo de las catacolaminas (reserpina, anfetamina o inhibidores de la monoaminooxidasa A, metilfenidato, cinarizina) durante el mes anterior a la inclusión
  • 6. Tratamiento no equilibrado con ansiolíticos, hipnóticos, tranquilizantes y/o antidepresivos durante el mes anterior a la inclusión
  • 7. Hipotiroidismo con uso de tiroxina
  • 8. Epilepsia
  • 9. Trastornos psicóticos
  • 10. Periodo de embarazo o lactancia
  • 11. Mujer en edad fértil sin anticoncepción eficaz
  • 12. Participante en otros estudios terapéuticos durante el mes anterior a la inclusión
  • 13. Imposibilidad de recibir una información clara sobre la investigación
  • 14. Imposibilidad de participar en la totalidad del estudio
  • 15. No afiliación a la seguridad social (beneficiario o cesionario)
  • 16. Negativa a firmar el formulario de consentimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 1
Coenzima Q10 (CoQ10) - es un complemento alimenticio que contiene nanopartículas bien caracterizadas de Coenzima Q10 (Ubidecarenona).
Suplemento dietético: CoQ10
• 2 dosis según el peso del paciente: Peso < 50 kg: 20 gotas 3 veces al día (150 mg/d) Peso ≥ 50 kg: 40 gotas 3 veces al día (300 mg/d)
Comparador de placebos: 2
Placebo de CoQ10 es una nanoemulsión translúcida de nanopartículas bien caracterizadas. Lecitina (y) Alcohol (y) Glicerina (y) Aqua
Otro: Placebo Sanomit
• según el peso del paciente: Peso < 50 kg : 20 gotas 3 veces al día Peso ≥ 50 kg : 40 gotas 3 veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Albuminemia
Periodo de tiempo: 2 años
Evolución de la albuminemia cada 6 meses durante 2 años.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala SARA
Periodo de tiempo: 2 años
Evolución de los criterios clínicos (SARA y CCFS, que representan escalas cuantitativas para evaluar la evolución de la ataxia cerebelosa)
2 años
CCFS
Periodo de tiempo: 2 años
Evolución de los criterios clínicos (SARA y CCFS, que representan escalas cuantitativas para evaluar la evolución de la ataxia cerebelosa)
2 años
prealbuminemia
Periodo de tiempo: 2 años
Evolución de criterios biológicos (prealbuminemia, colesterol, alfafetoproteína) cada 6 meses durante 2 años.
2 años
colesterol
Periodo de tiempo: 2 años.
Evolución de criterios biológicos (prealbuminemia, colesterol, alfafetoproteína) cada 6 meses durante 2 años.
2 años.
alfa-feto-proteína
Periodo de tiempo: 2 años.
Evolución de criterios biológicos (prealbuminemia, colesterol, alfafetoproteína) cada 6 meses durante 2 años.
2 años.
Evaluación oculomotora
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación oculomotora para evaluar la evolución de la apraxia oculomotora [Marco de tiempo: Cada año durante 2 años.]
2 años
EQ5D-PHQ9
Periodo de tiempo: 2 años
Evolución de la calidad de vida (cuestionario autoadministrado EQ5D - PHQ9) cada 6 meses durante 2 años.
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance Publique - Hôpitaux de Paris

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de enero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de noviembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de noviembre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P081107

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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