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Un estudio de fase 1/2 de un fármaco en investigación, ALN-CC5, en voluntarios adultos sanos y pacientes con PNH

17 de marzo de 2020 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Estudio de fase 1/2 de dosis ascendente simple y ascendente múltiple, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ALN-CC5 administrado por vía subcutánea en voluntarios adultos sanos y pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ALN-CC5 en voluntarios adultos sanos y sujetos con HPN.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

62

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Reino Unido
        • Covance Clinical Research Unit
      • London, Reino Unido
        • Richmond Pharmacology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 45 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recuentos sanguíneos completos adecuados, función hepática y renal.
  • Electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones dentro de los límites normales
  • Mujeres en edad fértil que aceptan usar un método anticonceptivo especificado en el protocolo
  • Sujetos masculinos que aceptan usar métodos anticonceptivos especificados en el protocolo
  • Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y dispuesto a cumplir con los requisitos del estudio

Criterio de exclusión:

  • Cualquier enfermedad grave o no controlada, o cualquier condición médica o quirúrgica, que pueda interferir con la participación en el estudio clínico y/o poner al sujeto en riesgo significativo
  • Recibió un agente en investigación dentro de los 90 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio o está en seguimiento de otro estudio clínico
  • Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o intolerancia a la inyección subcutánea
  • Partes A y B del estudio: Medicamentos recetados usados ​​dentro de los 14 días o 7 semividas posteriores a la administración de la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Antecedentes de infección meningocócica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
Droga: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
volumen calculado para que coincida con el comparador activo
Comparador activo: ALN-CC5
Droga: ALN-CC5
Dosis únicas o múltiples de ALN-CC5 por inyección subcutánea (sc)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 658; Parte B: hasta el día 532; Parte C: hasta el día 280
Se informaron eventos adversos para dosis únicas ascendentes (SAD) o dosis múltiples ascendentes (MAD) de ALN-CC5 cuando se administraron a sujetos adultos sanos y de dosis múltiples (MD) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Parte A: hasta el día 658; Parte B: hasta el día 532; Parte C: hasta el día 280

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto farmacodinámico (PD) de ALN-CC5: porcentaje de reducción desde el inicio en la vía alternativa del complemento (CAP)
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 70; Parte B: hasta el día 140; Parte C: hasta el día 140
La actividad del complemento se midió en muestras de suero recolectadas en puntos de tiempo a lo largo del estudio utilizando el ensayo CAP ELISA. El porcentaje de reducción se calculó en relación con los niveles de referencia. Un valor positivo indica una reducción en CAP desde el inicio.
Parte A: hasta el día 70; Parte B: hasta el día 140; Parte C: hasta el día 140
Efecto farmacodinámico (PD) de ALN-CC5: porcentaje de reducción desde el inicio en la vía clásica del complemento (CCP)
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 70; Parte B: hasta el día 140; Parte C: hasta el día 140
La actividad del complemento se midió en muestras de suero recolectadas en puntos de tiempo a lo largo del estudio utilizando el ensayo CCP ELISA. El porcentaje de reducción se calculó en relación con los niveles de referencia. Un valor positivo indica una reducción en el CCP desde el inicio.
Parte A: hasta el día 70; Parte B: hasta el día 140; Parte C: hasta el día 140
Efecto farmacodinámico (PD) de ALN-CC5: porcentaje de reducción desde el inicio en los niveles de proteína C5
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 70; Parte B: hasta el día 140; Parte C: hasta el día 140
Los niveles totales de proteína C5 se midieron en muestras de suero recolectadas en puntos de tiempo a lo largo del estudio utilizando un método basado en espectrometría de masas. El porcentaje de reducción se calculó en relación con los niveles de referencia. Un valor positivo indica una reducción en el nivel de proteína C5 desde el inicio.
Parte A: hasta el día 70; Parte B: hasta el día 140; Parte C: hasta el día 140
Efecto farmacocinético (PK) de ALN-CC5: Cmax (25-mer)
Periodo de tiempo: Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ALN-CC5 (cemdisirán) 25-mer.
Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Efecto farmacocinético (PK) de ALN-CC5: Cmax (23-mer)
Periodo de tiempo: Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Efecto farmacocinético (PK) de ALN-CC5: T Max (25-mer)
Periodo de tiempo: Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Tiempo de concentración plasmática máxima observada (T max) de ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Efecto farmacocinético (PK) de ALN-CC5: T Max (23-mer)
Periodo de tiempo: Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Tiempo de concentración plasmática máxima observada (T max) de ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Efecto farmacocinético (PK) de ALN-CC5: AUC 0-t (25-mer)
Periodo de tiempo: Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante el intervalo de dosificación de cero a tiempo (AUC 0-t) de ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Efecto farmacocinético (PK) de ALN-CC5: AUC 0-t (23-mer)
Periodo de tiempo: Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante el intervalo de dosificación de cero a tiempo (AUC 0-t) de ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Parte A: 0-48 horas, Día 0; Parte B (cohortes de dosificación semanal): 0-48 horas, día 28; Parte B (cohortes quincenales, semanales/mensuales/quincenales/mensuales): 0-48 horas, día 84; Parte C: 0- 24 hrs, Día 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de febrero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de marzo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-CC5-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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