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Estudio de resultados de seguridad y eficacia a largo plazo que compara a niños previamente inscritos en el estudio ROPP-2008-01 para la prevención de la retinopatía del prematuro (ROP) (PEDAL)

26 de abril de 2022 actualizado por: Shire

Resultado a largo plazo de los niños inscritos en el estudio ROPP-2008-01 tratados previamente con rhIGF-1/rhIGFBP-3 para la prevención de la retinopatía del prematuro (ROP) o que recibieron atención neonatal estándar

El objetivo principal de este estudio es evaluar los resultados de eficacia y seguridad a largo plazo después de una exposición a corto plazo a rhIGF-1/rhIGFBP-3 frente a la atención neonatal estándar en el estudio ROPP-2008-01 (NCT01096784).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio de resultados de seguridad y eficacia a largo plazo que compara a niños previamente inscritos en el estudio ROPP-2008-01 para la prevención de la retinopatía del prematuro (ROP)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

76

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Polonia
      • Poznań, Polonia, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Reino Unido, KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Reino Unido, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • Suecia
      • Lund, Suecia, SE-22185
        • Skånes universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, Suecia, 141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

9 meses a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante fue aleatorizado en el Estudio ROPP-2008-01 Sección D (NCT01096784).
  • Los padres o representantes legalmente autorizados de los participantes deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son todos los procedimientos que no se habrían realizado durante la gestión normal del participante.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier otra condición o terapia que, en opinión del Investigador, pueda representar un riesgo para el Participante o interferir con la capacidad de los participantes para cumplir con este protocolo o interferir con la interpretación de los resultados.
  • El participante o los padres del participante o los representantes legalmente autorizados no pueden cumplir con el protocolo determinado por el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Estándar de atención antecedente
Los participantes que fueron tratados con atención neonatal estándar en el estudio ROPP-2008-01 (NCT01096784) se inscribieron en este grupo para evaluar los resultados de seguridad y eficacia a largo plazo de rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Droga: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Los participantes que recibieron "rhIGF-1/rhIGFBP-3" en el estudio ROPP-2008-01 (NCT01096784) se inscribirán en este estudio. En este estudio no se administrará ningún producto en investigación.
Otros nombres:
  • Rinfabato de mecasermina
Experimental: Antecedente rhIGF-1/rhIGFBP-3
Los participantes que fueron tratados con rhIGF-1/rhIGFBP-3 en el estudio ROPP-2008-01 (NCT01096784) se inscribieron en este grupo para evaluar los resultados de seguridad y eficacia a largo plazo de rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Droga: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Los participantes que recibieron "rhIGF-1/rhIGFBP-3" en el estudio ROPP-2008-01 (NCT01096784) se inscribirán en este estudio. En este estudio no se administrará ningún producto en investigación.
Otros nombres:
  • Rinfabato de mecasermina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con agudeza visual evaluada mediante un método apropiado para la edad a los 6 meses de edad corregida (CA)
Periodo de tiempo: A los 6 meses CA
Se utilizaron métodos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (qué tan bien ve un participante a diferentes distancias) con tarjetas de agudeza visual, prueba de símbolos LEA y gráficos. Se clasificó de la siguiente manera: normal (agudeza medible >= 20/40 o >= 15 ciclos/grado); por debajo de lo normal (20/200 <= agudeza medible < 20/40 o 3 ciclos/grado <= agudeza medible < 15 ciclos/grado); pobre (agudeza medible <= 20/200 o <= 3 ciclos/grado). La Edad corregida (semanas) se definió como Edad cronológica (semanas) - 40 + Edad gestacional (semanas) en este estudio.
A los 6 meses CA
Número de participantes con agudeza visual evaluada mediante un método apropiado para la edad a los 12 meses CA
Periodo de tiempo: A los 12 meses CA
Se utilizaron métodos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (qué tan bien ve un participante a diferentes distancias) con tarjetas de agudeza visual, prueba de símbolos LEA y gráficos. Se clasificó de la siguiente manera: normal (agudeza medible >= 20/40 o >= 15 ciclos/grado); por debajo de lo normal (20/200 <= agudeza medible < 20/40 o 3 ciclos/grado <= agudeza medible < 15 ciclos/grado); pobre (agudeza medible <= 20/200 o <= 3 ciclos/grado). La Edad corregida (semanas) se definió como Edad cronológica (semanas) - 40 + Edad gestacional (semanas) en este estudio.
A los 12 meses CA
Número de participantes con agudeza visual evaluada mediante un método apropiado para la edad a los 20 meses CA
Periodo de tiempo: A los 20 meses CA
Se utilizaron métodos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (qué tan bien ve un participante a diferentes distancias) con tarjetas de agudeza visual, prueba de símbolos LEA y gráficos. Se clasificó de la siguiente manera: normal (agudeza medible >= 20/40 o >= 15 ciclos/grado); por debajo de lo normal (20/200 <= agudeza medible < 20/40 o 3 ciclos/grado <= agudeza medible < 15 ciclos/grado); pobre (agudeza medible <= 20/200 o <= 3 ciclos/grado). La Edad corregida (semanas) se definió como Edad cronológica (semanas) - 40 + Edad gestacional (semanas) en este estudio.
A los 20 meses CA
Número de participantes con agudeza visual evaluada mediante un método apropiado para la edad a los 24 meses CA
Periodo de tiempo: A los 24 meses CA
Se utilizaron métodos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (qué tan bien ve un participante a diferentes distancias) con tarjetas de agudeza visual, prueba de símbolos LEA y gráficos. Se clasificó de la siguiente manera: normal (agudeza medible >= 20/40 o >= 15 ciclos/grado); por debajo de lo normal (20/200 <= agudeza medible < 20/40 o 3 ciclos/grado <= agudeza medible < 15 ciclos/grado); pobre (agudeza medible <= 20/200 o <= 3 ciclos/grado). La Edad corregida (semanas) se definió como Edad cronológica (semanas) - 40 + Edad gestacional (semanas) en este estudio.
A los 24 meses CA
Número de participantes con agudeza visual evaluada mediante un método apropiado para la edad a los 4,75 años CA
Periodo de tiempo: A los 4,75 años CA
Se utilizaron métodos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (qué tan bien ve un participante a diferentes distancias) con tarjetas de agudeza visual, prueba de símbolos LEA y gráficos. Se clasificó de la siguiente manera: normal (agudeza medible >= 20/40 o >= 15 ciclos/grado); por debajo de lo normal (20/200 <= agudeza medible < 20/40 o 3 ciclos/grado <= agudeza medible < 15 ciclos/grado); pobre (agudeza medible <= 20/200 o <= 3 ciclos/grado). La Edad corregida (semanas) se definió como Edad cronológica (semanas) - 40 + Edad gestacional (semanas) en este estudio.
A los 4,75 años CA
Número de participantes con agudeza visual evaluada mediante un método apropiado para la edad a los 5 años CA
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
Se utilizaron métodos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (qué tan bien ve un participante a diferentes distancias) con tarjetas de agudeza visual, prueba de símbolos LEA y gráficos. Se clasificó de la siguiente manera: normal (agudeza medible >= 20/40 o >= 15 ciclos/grado); por debajo de lo normal (20/200 <= agudeza medible < 20/40 o 3 ciclos/grado <= agudeza medible < 15 ciclos/grado); pobre (agudeza medible <= 20/200 o <= 3 ciclos/grado). La Edad corregida (semanas) se definió como Edad cronológica (semanas) - 40 + Edad gestacional (semanas) en este estudio.
A los 5 años CA
Número de participantes con examen oculomotor (motilidad) y alineación ocular (evaluado por reflejo de luz corneal y prueba de cobertura) a los 12 meses CA
Periodo de tiempo: A los 12 meses CA
La alineación ocular se evaluó en la mirada primaria comparando la posición del reflejo de la luz corneal en el ojo izquierdo y el ojo derecho (evaluación del reflejo de la luz corneal). Se registró la presencia o ausencia de estrabismo en la mirada primaria y en tantas de las 9 posiciones de la mirada como fuera posible con la evaluación de la prueba de cobertura del movimiento de refijación. Se registró la sobreacción o deficiencia del músculo extraocular. La motilidad ocular se refiere a los movimientos oculares gobernados por los 6 músculos extraoculares de cada ojo. Se evaluó mediante la observación del examinador de la capacidad de los participantes para abducir, aducir, supra e inferoducir cada ojo. La alineación ocular y la motilidad incluyeron la presencia o ausencia de estrabismo (clasificado como esotropía [giro del ojo hacia adentro], exotropía [giro del ojo hacia afuera], hipertropía [giro del ojo hacia arriba], hipotropía [giro del ojo hacia abajo]) fue grabado. Se informó el número de participantes con datos combinados de alineación ocular y examen oculomotor (motilidad) a los 12 meses CA.
A los 12 meses CA
Número de participantes con examen oculomotor (motilidad) y alineación ocular (evaluado por reflejo de luz corneal y prueba de cobertura) a los 24 meses CA
Periodo de tiempo: A los 24 meses CA
La alineación ocular se evaluó en la mirada primaria comparando la posición del reflejo de la luz corneal en el ojo izquierdo y el ojo derecho (evaluación del reflejo de la luz corneal). Se registró la presencia o ausencia de estrabismo en la mirada primaria y en tantas de las 9 posiciones de la mirada como fuera posible con la evaluación de la prueba de cobertura del movimiento de refijación. Se registró la sobreacción o deficiencia del músculo extraocular. La motilidad ocular se refiere a los movimientos oculares gobernados por los 6 músculos extraoculares de cada ojo. Se evaluó mediante la observación del examinador de la capacidad de los participantes para abducir, aducir, supra e inferoducir cada ojo. Se registró la alineación ocular y la motilidad, incluida la presencia o ausencia de estrabismo (clasificado como Esotropía, Exotropía, Hipertropía, Hipotropía). Se informó el número de participantes con datos combinados para la alineación ocular y el examen oculomotor (motilidad) evaluados mediante el reflejo de la luz corneal y mediante la prueba de cobertura a los 24 meses CA.
A los 24 meses CA
Número de participantes con examen oculomotor (motilidad) y alineación ocular (evaluado por reflejo de luz corneal y prueba de cobertura) a los 5 años CA
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
La alineación ocular se evaluó en la mirada primaria comparando la posición del reflejo de la luz corneal en el ojo izquierdo y el ojo derecho (evaluación del reflejo de la luz corneal). Se registró la presencia o ausencia de estrabismo en la mirada primaria y en tantas de las 9 posiciones de la mirada como fuera posible con la evaluación de la prueba de cobertura del movimiento de refijación. Se registró la sobreacción o deficiencia del músculo extraocular. La motilidad ocular se refiere a los movimientos oculares gobernados por los 6 músculos extraoculares de cada ojo. Se evaluó mediante la observación del examinador de la capacidad de los participantes para abducir, aducir, supra e inferoducir cada ojo. Se registró la alineación ocular y la motilidad, incluida la presencia o ausencia de estrabismo (clasificado como Esotropía, Exotropía, Hipertropía, Hipotropía). Se informó el número de participantes con datos combinados de alineación ocular y examen oculomotor (motilidad) evaluados por reflejo de luz corneal y por la prueba de cobertura a los 5 años de CA.
A los 5 años CA
Número de participantes con nistagmo a los 12 meses CA
Periodo de tiempo: A los 12 meses CA
Se observó nistagmo durante las evaluaciones de alineación ocular. Se informó la presencia y ausencia de nistagmo a los 12 meses CA.
A los 12 meses CA
Número de participantes con nistagmo a los 24 meses CA
Periodo de tiempo: A los 24 meses CA
Se observó nistagmo durante las evaluaciones de alineación ocular. Se informó la presencia y ausencia de nistagmo a los 24 meses CA.
A los 24 meses CA
Número de participantes con nistagmo a los 5 años CA
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
Se observó nistagmo durante las evaluaciones de alineación ocular. Se informó la presencia y ausencia de nistagmo a los 5 años CA.
A los 5 años CA
Refracción con cicloplejía evaluada por retinoscopia a los 6 meses CA
Periodo de tiempo: A los 6 meses CA
La refracción era una medida de la potencia de la lente requerida para una imagen enfocada en la retina. La refracción con cicloplejía se midió y registró en dioptrías para cada ojo individualmente (ojo izquierdo y ojo derecho). La refracción con cicloplejía realizada como parte del procedimiento de determinación de lentes correctivos incluyó mediciones de esfera, cilindro, eje y prisma para cada ojo individual (ojo izquierdo y ojo derecho). Para la esfera, los valores negativos se resumen como 'miopía' y los valores positivos (incluida la esfera de 0,00) se resumen como 'miope'.
A los 6 meses CA
Refracción con cicloplejía evaluada por retinoscopia a los 12 meses CA
Periodo de tiempo: A los 12 meses CA
La refracción era una medida de la potencia de la lente requerida para una imagen enfocada en la retina. La refracción con cicloplejía se midió y registró en dioptrías para cada ojo individualmente (ojo izquierdo y ojo derecho). La refracción con cicloplejía realizada como parte del procedimiento de determinación de lentes correctivos incluyó mediciones de esfera, cilindro, eje y prisma para cada ojo individual (ojo izquierdo y ojo derecho). Para la esfera, los valores negativos se resumen como 'miopía' y los valores positivos (incluida la esfera de 0,00) se resumen como 'miope'.
A los 12 meses CA
Refracción con cicloplejía evaluada por retinoscopia a los 20 meses CA
Periodo de tiempo: A los 20 meses CA
La refracción era una medida de la potencia de la lente requerida para una imagen enfocada en la retina. La refracción con cicloplejía se midió y registró en dioptrías para cada ojo individualmente (ojo izquierdo y ojo derecho). La refracción con cicloplejía realizada como parte del procedimiento de determinación de lentes correctivos incluyó mediciones de esfera, cilindro, eje y prisma para cada ojo individual (ojo izquierdo y ojo derecho). Para la esfera, los valores negativos se resumen como 'miopía' y los valores positivos (incluida la esfera de 0,00) se resumen como 'miope'.
A los 20 meses CA
Refracción con cicloplejía evaluada por retinoscopia a los 4,75 años CA
Periodo de tiempo: A los 4,75 años CA
La refracción era una medida de la potencia de la lente requerida para una imagen enfocada en la retina. La refracción con cicloplejía se midió y registró en dioptrías para cada ojo individualmente (ojo izquierdo y ojo derecho). La refracción con cicloplejía realizada como parte del procedimiento de determinación de lentes correctivos incluyó mediciones de esfera, cilindro, eje y prisma para cada ojo individual (ojo izquierdo y ojo derecho). Para la esfera, los valores negativos se resumen como 'miopía' y los valores positivos (incluida la esfera de 0,00) se resumen como 'miope'.
A los 4,75 años CA
Número de participantes con estereoagudeza evaluada con el Stereotest de Lang a los 5 años CA
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
La estereoagudeza, una medida de la percepción de la profundidad, se evaluó mediante el Stereotest de Lang. Se informó el número de participantes con presencia y ausencia de estereopsis (la capacidad de percibir la profundidad y la estructura tridimensional).
A los 5 años CA
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de los estudios hasta el final de los mismos (hasta 6,5 ​​años)
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Desde el inicio de los estudios hasta el final de los mismos (hasta 6,5 ​​años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z del peso corporal
Periodo de tiempo: Línea base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses y CA de 5 años
El peso corporal se obtuvo con balanzas calibradas (el tipo de balanza dependía de la edad del participante). Medida registrada al 0,1 kilogramo (kg) más cercano. Puntuación Z basada en la edad cronológica de los participantes y utilizando los estándares de crecimiento infantil de la Organización Mundial de la Salud mediante el ajuste de medias y desviaciones estándar (norma) pareadas por edad y sexo. La puntuación Z es una puntuación estándar que da una idea de qué tan lejos de la media está un punto de datos. Si la puntuación Z es 0, indica que la puntuación del punto de datos es idéntica a la puntuación media. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. La línea de base es la primera evaluación en el estudio de antecedentes (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación Z del peso corporal a los 6 meses, 12 meses, 24 meses y 5 años CA.
Línea base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses y CA de 5 años
Cambio desde la línea de base en la puntuación Z de altura
Periodo de tiempo: Línea base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses y CA de 5 años
La altura se midió utilizando el Z-score. La puntuación Z se calculó en función de la edad cronológica de los participantes y utilizando los estándares de crecimiento infantil de la Organización Mundial de la Salud ajustando las medias y las desviaciones estándar (norma) pareadas por edad y sexo. La puntuación Z es una puntuación estándar que da una idea de qué tan lejos de la media está un punto de datos. Si una puntuación Z es 0, indica que la puntuación del punto de datos es idéntica a la puntuación media. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. La línea de base se definió como la primera evaluación en el estudio de antecedentes (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura a los 6 meses, 12 meses, 24 meses y 5 años CA.
Línea base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses y CA de 5 años
Cambio desde el inicio en la puntuación Z de la circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: Línea de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses y CA de 24 meses
Circunferencia de la cabeza medida para todos los participantes utilizando una cinta métrica no estirable tipo "lazo" como la cinta Lasso-o. Puntuación Z calculada en función de la edad cronológica de los participantes y utilizando los estándares de crecimiento infantil de la Organización Mundial de la Salud ajustando la edad, las medias coincidentes por sexo y las desviaciones estándar (norma). La puntuación Z es una puntuación estándar que da una idea de qué tan lejos de la media está un punto de datos. Si una puntuación Z es 0, indica que la puntuación del punto de datos es idéntica a la puntuación media. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. La línea de base se definió como la primera evaluación en el estudio de antecedentes (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de la circunferencia de la cabeza a los 6, 12 y 24 meses.
Línea de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses y CA de 24 meses
Cambio desde el inicio (12 meses CA) en el desarrollo cognitivo evaluado por las puntuaciones compuestas de Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) a los 24 meses CA
Periodo de tiempo: Línea base (12 meses CA), 24 meses CA
BSID-III fue para evaluar las habilidades cognitivas, motoras y del lenguaje, y aplicable a niños de 1 a 42 meses de edad. Hay 5 subescalas, la subescala cognitiva (Rangos: 55-145) es independiente, mientras que 2 subescalas de lenguaje (expresiva y receptiva) se combinan para formar una puntuación total de lenguaje (Rangos: 47-153) y 2 subpruebas motoras (motricidad fina y gruesa) Escala motora combinada (Rangos: 46-154). Las puntuaciones más altas representan mayores habilidades cognitivas, de lenguaje y motrices. El valor positivo indica mejora y el valor negativo indica empeoramiento en el desarrollo cognitivo. Los 12 meses de AC considerados como línea de base para esta medida de resultado. Puntuaciones compuestas derivadas de varias sumas de puntuaciones escaladas de subpruebas y escaladas a una métrica con una media de 100 y una desviación estándar de 15 y un rango de 40 a 160. Los valores más altos denotan habilidades y capacidades más sólidas en el dominio, lo que indica mejores resultados.
Línea base (12 meses CA), 24 meses CA
Desarrollo cognitivo evaluado por la escala de inteligencia preescolar y primaria de Wechsler (WPPSI-IV) Escala completa a los 5 años CA
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
El WPPSI-IV es una medida del desarrollo cognitivo general en niños que tiene componentes tanto de tareas verbales como no verbales. Es aplicable a preescolares y niños pequeños de 2 años +6 meses a 7 años +7 meses y es una evaluación directa de las habilidades cognitivas de un niño. El marco de prueba del WPPSI-IV está organizado en cinco subescalas del índice primario: comprensión verbal, visoespacial, razonamiento fluido, memoria de trabajo y velocidad de procesamiento. La escala completa incluye todas las subescalas en el nivel de la escala del índice primario, así como también cualquier subprueba complementaria adicional que pueda usarse para derivar el coeficiente intelectual de la escala completa. Las puntuaciones compuestas se derivan de la suma de las puntuaciones de las subescalas con una media de 100 y una desviación estándar de 15. La puntuación compuesta para el coeficiente intelectual de escala completa y las subescalas (comprensión verbal, visual espacial, razonamiento fluido, memoria de trabajo y velocidad de procesamiento) oscila entre 40 (extremadamente bajo) y 160 (muy superior). Los datos para el coeficiente intelectual de escala completa se informaron aquí.
A los 5 años CA
Número de participantes con examen físico anormal
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el final del estudio (hasta 6,5 ​​años)
El examen físico incluye apariencia general; cabeza y cuello, ojos, oídos, nariz y garganta; pecho y pulmones; sistema endocrino, cardiovascular, abdomen, genitourinario, piel y sistema musculoesquelético.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el final del estudio (hasta 6,5 ​​años)
Número de participantes diagnosticados con examen neurológico de parálisis cerebral (PC) por examen neurológico a los 24 meses CA
Periodo de tiempo: A los 24 meses CA
Se realizó un examen neurológico completo para el diagnóstico de PC. Para esta evaluación se utilizó el marco de examen neurológico de Amiel-Tison y fue realizada por profesionales médicos capacitados. Se informó el número de participantes diagnosticados con parálisis cerebral mediante examen neurológico a los 24 meses CA.
A los 24 meses CA
Número de participantes con estado de detección de audición normal y anormal
Periodo de tiempo: A los 6 meses CA y 5 años CA
Se informó el número de participantes con cualquier estado auditivo (normal y anormal).
A los 6 meses CA y 5 años CA
Cambio desde el inicio (6 meses CA) en el comportamiento infantil según lo evaluado por las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS-II)
Periodo de tiempo: Línea base (6 meses CA), 12 meses CA, 24 meses CA y 5 años CA
El VABS-II se utilizó para medir las habilidades personales y sociales de los participantes en serie a lo largo del tiempo. Esta prueba mide los siguientes 4 dominios clave: comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización y habilidades motoras. Los dominios tienen el mismo rango y direccionalidad que la puntuación compuesta de comportamiento adaptativo (20-160). Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de capacidad cognitiva. Un valor de cambio positivo indica una mejora y un valor negativo indica un empeoramiento del funcionamiento adaptativo. La CA de 6 meses se consideró como línea de base para esta medida de resultado. Aquí se informó el cambio desde el inicio (6 meses CA) en el comportamiento del niño según lo evaluado por el compuesto de comportamiento adaptativo VABS-II.
Línea base (6 meses CA), 12 meses CA, 24 meses CA y 5 años CA
Número de participantes con comportamiento infantil según lo evaluado por la lista de verificación de comportamiento infantil (CBCL) según las categorías clínicas de puntuación T
Periodo de tiempo: A los 24 Meses CA y 5 Años CA
El CBCL (1 ½ a 5) fue una medida de resultado informada por los padres que se utilizó para evaluar el funcionamiento conductual, emocional y social de niños pequeños y preescolares de 18 a 60 meses. Se compone de 99 elementos calificados en una escala de Likert e incluye 7 escalas de síndromes en 2 dominios (Problemas de internalización y externalización): Internalización incluye síndromes de Emocionalmente reactivo, Ansioso/Deprimido, Quejas somáticas y Retraído. La externalización incluye síndromes de comportamiento agresivo y problemas de atención. Los 2 dominios de las 7 escalas se combinaron para formar un rango de puntuación total de 23 a 100. Para cada pregunta, las puntuaciones brutas de todas las subescalas se convierten en puntuaciones T estandarizadas. Una puntuación T más alta indica más problemas de conducta. Para Internalización, Externalización y Problema de comportamiento total, las puntuaciones T de menos de 60 se consideran no clínicas, 60-63 están en el límite y 64 o más se consideran clínicas.
A los 24 Meses CA y 5 Años CA
Comportamiento infantil evaluado por la escala de calificación del trastorno por déficit de atención/hiperactividad (ADHD-RS) según la puntuación total
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
El ADHD-RS mide los comportamientos de los niños con Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad (TDAH). Constaba de 18 ítems diseñados para reflejar la sintomatología actual del TDAH según los criterios del DSM-IV. Cada elemento se calificó en una escala de 4 puntos que va de 0 (que refleja ausencia de síntomas) a 3 (que refleja síntomas graves) con puntajes totales que van de 0 a 54. Las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad de los síntomas del TDAH.
A los 5 años CA
Comportamiento infantil evaluado por el Cuestionario de comunicación social (SCQ)
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
El SCQ es un instrumento breve que evalúa las habilidades de comunicación y el funcionamiento social en niños que se utiliza para la detección del autismo o los trastornos del espectro autista (TEA). El SCQ tiene 40 ítems dicotómicos (sí, no), y cada ítem obtuvo 1 punto para "comportamiento anormal" y 0 puntos para "ausencia de comportamiento anormal/comportamiento normal". Produce una puntuación total que va de 0 a 39, las puntuaciones más altas representan un mayor deterioro de la comunicación social. El primer ítem, "¿Él/ella ahora puede hablar usando frases u oraciones cortas?", no se califica, pero determina si se asignan seis ítems relacionados con el lenguaje anormal. Solo a los niños "verbales" (niños con una respuesta "sí" a la primera pregunta) se les asignan los seis elementos relacionados con el lenguaje anormal y pueden obtener un total de 0 a 39 puntos; A los niños "no verbales" (niños con una respuesta "no" a la primera pregunta) no se les asignan seis elementos en relación con el lenguaje anormal y obtienen una puntuación total de 0 a 33 puntos, donde las puntuaciones más altas representan un mayor deterioro de la comunicación social.
A los 5 años CA
Número de participantes con morbilidad pulmonar
Periodo de tiempo: A los 6 Meses CA, 12 Meses CA y 24 Meses CA
La morbilidad pulmonar se evaluó con preguntas relacionadas con los antecedentes familiares y el tabaquismo, así como con el diagnóstico de síntomas pulmonares seleccionados, afecciones y hospitalizaciones relacionadas. Cualquiera que viva en la misma casa con el participante que fume Los participantes tuvieron asma, sibilancias, displasia broncopulmonar (BPD) exacerbación o brote Los participantes tuvieron bronquiolitis, bronquitis o neumonía diagnosticada Los participantes tuvieron que usar oxígeno en el hogar Los participantes tuvieron que visitar emergencias Se informó que los participantes tuvieron que pasar la noche en un hospital por problemas respiratorios.
A los 6 Meses CA, 12 Meses CA y 24 Meses CA
Número de participantes con estado de supervivencia
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el final del estudio (hasta 6,5 ​​años)
El estado de supervivencia se evaluó por el número de participantes que murieron y fueron censurados durante el estudio.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el final del estudio (hasta 6,5 ​​años)
Cambio desde el inicio (3 meses CA) en la escala del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™): escala infantil
Periodo de tiempo: Línea base (3 Meses CA) hasta 6 Meses CA, 12 Meses CA y 24 Meses CA
El PedsQL fue un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud diseñado específicamente para una población pediátrica. La escala infantil PedsQL abarca 5 dimensiones de funcionamiento (funcionamiento físico, síntomas físicos, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento cognitivo). El bebé para edades de 1 a 12 meses (36 artículos); para edades de 13 a 24 meses (45 ítems) calificados en una escala Likert de 5 puntos (0 a 4). Las puntuaciones totales generales se calcularon como el promedio de todos los ítems de subpuntuación dimensional de la escala infantil, con un rango de 0 a 100, donde 0 = 100 (nunca), 1 = 75 (casi nunca), 2 = 50 (a veces), 3 = 25 ( a menudo) y 4=0 (casi siempre). Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida. Un valor negativo indica disminución de la calidad de vida. La CA de 3 meses se consideró como línea de base para esta medida de resultado.
Línea base (3 Meses CA) hasta 6 Meses CA, 12 Meses CA y 24 Meses CA
Cambio desde el inicio (24 meses CA) en la escala del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™): Puntaje total de la escala básica genérica (GCS)
Periodo de tiempo: Línea base (24 meses CA), hasta 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
El PedsQL fue un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud diseñado específicamente para una población pediátrica. La GCS abarca 4 dimensiones de funcionamiento (física, emocional, social, escolar). Los GCS que se aplican a niños pequeños de 2 a 4 años de edad (21 ítems) calificados en una escala de Likert de 5 puntos (0 a 4); y Niño pequeño de 5 a 7 años de edad (23 ítems) calificados en una escala de Likert de 3 puntos (0, 2, 4). Los puntajes totales generales se calcularon como el promedio de todos los ítems de puntajes secundarios dimensionales de GCS (niños pequeños y niños pequeños) que van de 0 a 100, donde 0 = 100 (nunca), 1 = 75 (casi nunca), 2 = 50 (a veces), 3=25 (a menudo) y 4=0 (casi siempre). Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida. Un valor negativo indica disminución de la calidad de vida. La CA de 24 meses se consideró como línea de base para esta medida de resultado.
Línea base (24 meses CA), hasta 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Número de participantes con estado de salud medido por el Sistema de Clasificación del Estado de Salud-Preescolar (HSCS-PS)
Periodo de tiempo: A los 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
HSCS-PS fue un instrumento validado utilizado a través del representante de los padres dentro de los 2,5 a 5 años de edad. El instrumento está compuesto por 12 dominios (Visión, Audición, Habla, Movilidad, Destreza, Autocuidado, Emoción, Aprender/Recordar, Pensar/Resolver Problemas, Dolor, Salud General, Comportamiento) con hasta 6 niveles (0-5) . Las 12 dimensiones agrupadas en 4 categorías: neurosensorial (visión y audición), motora (movilidad, destreza y autocuidado), aprendizaje/recordación (habla, aprender/recordar, pensar/resolver problemas) y calidad de vida (emoción, dolor, salud general, comportamiento). Para cada categoría, los datos se registraron en los siguientes niveles: ningún problema (puntuación de 0 en cualquier atributo); un problema leve (puntuación 1 en una escala de 0 a 3, o 1 a 2 en una escala de 0 a 5 para cualquier atributo); problema moderado/grave (puntuación > 1 en una escala de 0 a 3, o > 2 en una escala una escala de 0 a 5 para cualquier atributo). Los números más altos indican un mejor estado de salud del niño.
A los 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Estado de salud medido por el índice de servicios públicos de salud (HUI) Mark 2 y 3
Periodo de tiempo: A los 5 años CA
El HUI es una familia de perfiles de salud genéricos y sistemas basados ​​en preferencias que se utilizan para medir el estado de salud, informar sobre la CVRS y producir puntajes de utilidad. El puntaje HUI2 incluye 6 atributos: Sensación, Movilidad, Cognición, Autocuidado, Emoción y Dolor con hasta 5 niveles de severidad (los números más altos indican un peor nivel de severidad). La puntuación HUI3 incluye 8 atributos: Visión, Audición, Habla, Cognición, Deambulación, Destreza, Emoción y Dolor con hasta 6 niveles para indicar la gravedad (los números más altos indican peores niveles). Las puntuaciones de morbilidad de atributo único HUI2/3 se definen en una escala tal que el peor nivel tiene una puntuación de 0,00 y el mejor nivel tiene una puntuación de 1,00. HUI marca 2 y 3 Se informó la puntuación general de utilidad.
A los 5 años CA
Uso de recursos de atención médica (HCRU)
Periodo de tiempo: A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Se informó el número total de consultas ambulatorias en consultorios/hospitales privados de recursos de atención médica a los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA.
A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Utilización de recursos de atención médica (HCRU): número de visitas al departamento de emergencias
Periodo de tiempo: A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Se informó el número de visitas al departamento de emergencias a los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA.
A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Utilización de recursos de atención médica (HCRU): Duración de la hospitalización
Periodo de tiempo: A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Se informó la duración de las hospitalizaciones del participante a los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA.
A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Utilización de recursos de atención médica (HCRU): número de participantes que requirieron anteojos recetados y apoyo educativo
Periodo de tiempo: A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA
Se informó el número de participantes que requirieron anteojos recetados y apoyo educativo a los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA.
A los 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 años CA, 4 años CA y 5 años CA

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

28 de septiembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Los datos de participantes individuales desidentificados de este estudio en particular no se compartirán, ya que existe una probabilidad razonable de que los pacientes individuales puedan volver a identificarse (debido al número limitado de participantes del estudio/sitios de estudio)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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