- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02497521
El registro alemán de tratamiento con tolvaptán para la PQRAD (AD(H)PKD)
El registro alemán de tratamiento con tolvaptán para la PQRAD es un estudio prospectivo, observacional y multicéntrico de pacientes que padecen PQRAD que se consideran para el tratamiento con tolvaptán.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Un número considerable de pacientes con ADPKD tratados en nuestro centro o remitidos a nuestro centro para asesoramiento se consideran elegibles para el tratamiento con tolvaptán y, por lo tanto, se les invitará a ingresar al registro. Además, muchos pacientes con ADPKD son tratados por nefrólogos en las prácticas. Operamos una red con muchas de estas prácticas y ampliaremos esta red. Los pacientes pueden inscribirse, después de haber obtenido la aprobación del comité de ética local, en sitios externos (número esperado: alrededor de 500 pacientes por año). También mantenemos un estrecho contacto con el grupo de autoayuda alemán PKDCure (PKD Familiaere Zystennieren e.V.), que se dedica a la investigación relacionada con la PQRAD. El reclutamiento de pacientes se verá facilitado al intensificar la interacción con estos grupos. Usualmente, los pacientes que son referidos a nuestra institución para evaluación o consejería son vistos regularmente una vez al año. No se requerirán visitas adicionales relacionadas con el ensayo en nuestra institución, lo cual está en línea con la naturaleza de observación del ensayo. Sin embargo, el registro de datos no se limita a los parámetros evaluados en nuestro centro, sino que incluye también los parámetros evaluados por el médico tratante.
Los SOP (Procedimientos operativos estándar) que incluyen más pruebas de diagnóstico como la resonancia magnética se aplican de forma rutinaria en el manejo de pacientes con PQRAD en nuestra institución. Los datos obtenidos de estas pruebas se incluirán en el registro.
En el momento de la inscripción, los datos clínicos, de laboratorio y los resultados de los estudios de imágenes se recopilan después de obtener el consentimiento informado. Los parámetros enumerados a continuación constituyen el conjunto de datos básicos; se pueden incluir parámetros adicionales si se consideran esenciales.
Datos clinicos:
- datos demográficos (sexo, edad, altura, peso)
- historia familiar
- genotipo (si está disponible)
- manifestaciones extrarrenales de la PQRAD
- comorbilidades
- medicamento
- examen físico
- presión arterial
- No. de complicaciones extrarrenales y renales en los últimos 12 meses (infecciones del tracto urinario, episodios de dolor, macrohematuria, cálculos renales, ingresos hospitalarios,...)
Los parámetros de laboratorio incluyen principalmente (pero no exclusivamente):
- sodio sérico
- potasio sérico
- osmolalidad sérica
- suero de creatinina
- tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
- urea sérica
- ácido úrico sérico
- conteo de sangre total
- enzimas hepáticas, bilirrubina
- sodio urinario (spot y orina de 24h)
- potasio urinario
- osmolaridad urinaria
- creatinina urinaria
- urea urinaria
- ácido úrico urinario
- proteína urinaria
Parámetros del estudio de imagen:
- MRI - TKV (Volumen renal total)
- ultrasonido
- (Tomografía computarizada si está disponible)
Los pacientes registrados recibirán diarios para documentar la dosis de tolvaptán, los efectos secundarios adversos, etc. Estos diarios se recogen anualmente y los datos se incluyen en el registro. Además, se les pedirá a los pacientes que completen un cuestionario sobre la medicación actual, las complicaciones de la ADPKD, etc. una vez al año, así como un formulario SF-12 (evaluación de la calidad de vida) disponible en el mercado.
La captura de datos se realizará a intervalos anuales a partir de los 12 meses posteriores a la inscripción. Incluye los parámetros bioquímicos y los resultados del estudio de imágenes que se han obtenido durante los 12 meses precedentes.
Se obtendrán los siguientes datos adicionales:
- dosis prescrita de tolvaptán en los últimos 12 meses
- dosis máxima de tolvaptán administrada en los 12 meses anteriores
- peso, presión arterial
- producción de orina
- efectos adversos
- Admisiones de hospital
- aparición de dolor renal, hematuria o infección del tracto urinario
- complicaciones asociadas con manifestaciones extrarrenales de ADPKD
- datos de diarios y cuestionarios como se mencionó anteriormente
De acuerdo con el carácter observacional de este estudio, no se requieren muestras de sangre, exámenes o estudios de imágenes adicionales por protocolo.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Roman-Ulrich Mueller, MD
- Número de teléfono: +49(0)22147897222
- Correo electrónico: roman-ulrich.mueller@uk-koeln.de
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Cornelia Boehme
- Número de teléfono: +49(0)22147897222
- Correo electrónico: studienzentrum-medII@uk-koeln.de
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Activo, no reclutando
- Charite Universitatsmedizin Berlin
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Stuttgart, Alemania, 70376
- Reclutamiento
- Robert-Bosch-Krankenhaus
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Contacto:
- Dominik Alscher, MD
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Contacto:
- David Callau Monje, MD
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Investigador principal:
- Dominik Alscher, MD
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Sub-Investigador:
- David Callau Monje, MD
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Baden-Wuerttemberg
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Müllheim, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 79379
- Reclutamiento
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgraeferland
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Contacto:
- Markus Cybulla, MD
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Contacto:
- Gudrun Tech
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Investigador principal:
- Markus Cybulla, MD
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Bayern
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Wuerzburg, Bayern, Alemania, 97080
- Reclutamiento
- University Hospital of Wuerzburg, ZIM
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Contacto:
- Daniel Kraus, MD
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Contacto:
- Kirsten Hofmann
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Investigador principal:
- Christoph Wanner, MD
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Sub-Investigador:
- Daniel Kraus, MD
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30625
- Reclutamiento
- Medizinische Hochschule Hannover
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Contacto:
- Roland Schmitt, MD
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Contacto:
- Hermann Haller, MD
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Investigador principal:
- Roland Schmitt, MD
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Sub-Investigador:
- Hermann Haller, MD
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Nordrhein-Westfalen
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Cologne, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 50937
- Reclutamiento
- University Hospital of Cologne
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Contacto:
- Thomas Benzing, MD
- Número de teléfono: +49 221 478 97222
- Correo electrónico: thomas.benzing@uk-koeln.de
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Contacto:
- Roman-Ulrich Mueller, MD
- Número de teléfono: +49 221 478 97222
- Correo electrónico: roman-ulrich.mueller@uk-koeln.de
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Sub-Investigador:
- Roman-Ulrich Mueller, MD
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Sub-Investigador:
- Franziska Grundmann, MD
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Sub-Investigador:
- Katharina Burkert, MD
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Sub-Investigador:
- Polina Todorova
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Sub-Investigador:
- Victor Suarez, MD
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Investigador principal:
- Thomas Benzing, MD
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Nettetal, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 41334
- Activo, no reclutando
- Nieren- und Diabeteszentrum Nettetal-Lobberich
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Sachsen
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Leipzig, Sachsen, Alemania, 04103
- Reclutamiento
- University Hospital of Leipzig, Nephrologische Ambulanz
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Contacto:
- Jan Halbritter, MD
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Investigador principal:
- Jan Halbritter, MD
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Leipzig, Sachsen, Alemania, 04107
- Reclutamiento
- Praxisgemeinschaft Dr. Peschel
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Contacto:
- Katrin Peschel, MD
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Investigador principal:
- Katrin Peschel, MD
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Schleswig-Holstein
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Lubeck, Schleswig-Holstein, Alemania, 23538
- Reclutamiento
- University Hospital of Schleswig-Holstein
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Contacto:
- Figen Cakiroglu, MD
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Contacto:
- Alexandra Tiedtke
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Investigador principal:
- Figen Cakiroglu, MD
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Lübeck, Schleswig-Holstein, Alemania, 23562
- Reclutamiento
- Nierenzentrum Lübeck
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Contacto:
- Peter Gerke, MD
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Contacto:
- Lutz Hennings
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Investigador principal:
- Peter Gerke, MD
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Thueringen
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Jena, Thueringen, Alemania, 07747
- Reclutamiento
- University Hospital of Jena
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Contacto:
- Martin Busch, MD
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Investigador principal:
- Martin Busch, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > 18 años
- ADPKD comprobada por antecedentes familiares positivos y evidencia de quistes renales o diagnosticada por el médico tratante
- Presentación en nuestro centro por indicación de tratamiento con tolvaptán, o tratamiento con tolvaptán planificado, o tolvaptán ya iniciado
Criterio de exclusión:
- Pacientes incapaces de dar su consentimiento informado
- Enfermedad renal en etapa terminal que requiere terapia de reemplazo renal
- Pacientes que reciben tolvaptán como "uso fuera de etiqueta"
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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ADPKD
Pacientes con diagnóstico de ADPKD, que están evaluados para la indicación de tratamiento con tolvaptán, planificados para el tratamiento con tolvaptán o que ya están tratados con tolvaptán
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosificación y titulación de fármacos como medida de los cambios en el entorno de la vida real
Periodo de tiempo: 10 años
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Dosificación y titulación de fármacos como medida de la dosis máxima y la dosis final y qué tan rápido se alcanza
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10 años
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La osmolaridad de la orina como medida de la dosificación adecuada
Periodo de tiempo: 10 años
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Se recopilarán datos sobre la osmolaridad de la orina para medir la dosis adecuada para proporcionar el efecto protector deseado
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10 años
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Evaluación de la tasa de interrupción del fármaco y duración media de la terapia
Periodo de tiempo: 10 años
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Evaluación de la tasa de interrupción del fármaco y duración media de la terapia
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10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Demografía
Periodo de tiempo: 10 años
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Se recopilarán datos demográficos.
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10 años
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Características clínicas y bioquímicas al enrolamiento e inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Características clínicas y bioquímicas durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Producción urinaria
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Evolución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) durante el período de observación
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Evolución de TKV
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Efectos secundarios
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Enzimas del hígado
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Thomas Benzing, MD, Prof., University Hospital of Cologne
- Investigador principal: Roman-Ulrich Müller, MD, Prof., University Hospital Cologne
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Ciliopatías
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Riñón Poliquístico, Autosómico Dominante
Otros números de identificación del estudio
- 003 (NuSkin International)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .