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El registro alemán de tratamiento con tolvaptán para la PQRAD (AD(H)PKD)

4 de agosto de 2023 actualizado por: Roman Müller, University of Cologne

El registro alemán de tratamiento con tolvaptán para la PQRAD es un estudio prospectivo, observacional y multicéntrico de pacientes que padecen PQRAD que se consideran para el tratamiento con tolvaptán.

El registro alemán de tratamiento con tolvaptán para la PQRAD es un estudio prospectivo, observacional y multicéntrico de pacientes que padecen PQRAD que se consideran para el tratamiento con tolvaptán. Son elegibles todos los pacientes con ADPKD que se evalúen para la indicación de tratamiento, o que se planee tratar con tolvaptán, o que ya estén tratados con tolvaptán. Este registro está diseñado para proporcionar datos del "mundo real" sobre el manejo del tratamiento de pacientes con ADPKD.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Un número considerable de pacientes con ADPKD tratados en nuestro centro o remitidos a nuestro centro para asesoramiento se consideran elegibles para el tratamiento con tolvaptán y, por lo tanto, se les invitará a ingresar al registro. Además, muchos pacientes con ADPKD son tratados por nefrólogos en las prácticas. Operamos una red con muchas de estas prácticas y ampliaremos esta red. Los pacientes pueden inscribirse, después de haber obtenido la aprobación del comité de ética local, en sitios externos (número esperado: alrededor de 500 pacientes por año). También mantenemos un estrecho contacto con el grupo de autoayuda alemán PKDCure (PKD Familiaere Zystennieren e.V.), que se dedica a la investigación relacionada con la PQRAD. El reclutamiento de pacientes se verá facilitado al intensificar la interacción con estos grupos. Usualmente, los pacientes que son referidos a nuestra institución para evaluación o consejería son vistos regularmente una vez al año. No se requerirán visitas adicionales relacionadas con el ensayo en nuestra institución, lo cual está en línea con la naturaleza de observación del ensayo. Sin embargo, el registro de datos no se limita a los parámetros evaluados en nuestro centro, sino que incluye también los parámetros evaluados por el médico tratante.

Los SOP (Procedimientos operativos estándar) que incluyen más pruebas de diagnóstico como la resonancia magnética se aplican de forma rutinaria en el manejo de pacientes con PQRAD en nuestra institución. Los datos obtenidos de estas pruebas se incluirán en el registro.

En el momento de la inscripción, los datos clínicos, de laboratorio y los resultados de los estudios de imágenes se recopilan después de obtener el consentimiento informado. Los parámetros enumerados a continuación constituyen el conjunto de datos básicos; se pueden incluir parámetros adicionales si se consideran esenciales.

Datos clinicos:

  • datos demográficos (sexo, edad, altura, peso)
  • historia familiar
  • genotipo (si está disponible)
  • manifestaciones extrarrenales de la PQRAD
  • comorbilidades
  • medicamento
  • examen físico
  • presión arterial
  • No. de complicaciones extrarrenales y renales en los últimos 12 meses (infecciones del tracto urinario, episodios de dolor, macrohematuria, cálculos renales, ingresos hospitalarios,...)

Los parámetros de laboratorio incluyen principalmente (pero no exclusivamente):

  • sodio sérico
  • potasio sérico
  • osmolalidad sérica
  • suero de creatinina
  • tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
  • urea sérica
  • ácido úrico sérico
  • conteo de sangre total
  • enzimas hepáticas, bilirrubina
  • sodio urinario (spot y orina de 24h)
  • potasio urinario
  • osmolaridad urinaria
  • creatinina urinaria
  • urea urinaria
  • ácido úrico urinario
  • proteína urinaria

Parámetros del estudio de imagen:

  • MRI - TKV (Volumen renal total)
  • ultrasonido
  • (Tomografía computarizada si está disponible)

Los pacientes registrados recibirán diarios para documentar la dosis de tolvaptán, los efectos secundarios adversos, etc. Estos diarios se recogen anualmente y los datos se incluyen en el registro. Además, se les pedirá a los pacientes que completen un cuestionario sobre la medicación actual, las complicaciones de la ADPKD, etc. una vez al año, así como un formulario SF-12 (evaluación de la calidad de vida) disponible en el mercado.

La captura de datos se realizará a intervalos anuales a partir de los 12 meses posteriores a la inscripción. Incluye los parámetros bioquímicos y los resultados del estudio de imágenes que se han obtenido durante los 12 meses precedentes.

Se obtendrán los siguientes datos adicionales:

  • dosis prescrita de tolvaptán en los últimos 12 meses
  • dosis máxima de tolvaptán administrada en los 12 meses anteriores
  • peso, presión arterial
  • producción de orina
  • efectos adversos
  • Admisiones de hospital
  • aparición de dolor renal, hematuria o infección del tracto urinario
  • complicaciones asociadas con manifestaciones extrarrenales de ADPKD
  • datos de diarios y cuestionarios como se mencionó anteriormente

De acuerdo con el carácter observacional de este estudio, no se requieren muestras de sangre, exámenes o estudios de imágenes adicionales por protocolo.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

2000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

      • Berlin, Alemania, 10117
        • Activo, no reclutando
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
      • Stuttgart, Alemania, 70376
        • Reclutamiento
        • Robert-Bosch-Krankenhaus
        • Contacto:
          • Dominik Alscher, MD
        • Contacto:
          • David Callau Monje, MD
        • Investigador principal:
          • Dominik Alscher, MD
        • Sub-Investigador:
          • David Callau Monje, MD
    • Baden-Wuerttemberg
      • Müllheim, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 79379
        • Reclutamiento
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgraeferland
        • Contacto:
          • Markus Cybulla, MD
        • Contacto:
          • Gudrun Tech
        • Investigador principal:
          • Markus Cybulla, MD
    • Bayern
      • Wuerzburg, Bayern, Alemania, 97080
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Wuerzburg, ZIM
        • Contacto:
          • Daniel Kraus, MD
        • Contacto:
          • Kirsten Hofmann
        • Investigador principal:
          • Christoph Wanner, MD
        • Sub-Investigador:
          • Daniel Kraus, MD
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contacto:
          • Roland Schmitt, MD
        • Contacto:
          • Hermann Haller, MD
        • Investigador principal:
          • Roland Schmitt, MD
        • Sub-Investigador:
          • Hermann Haller, MD
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Cologne
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Roman-Ulrich Mueller, MD
        • Sub-Investigador:
          • Franziska Grundmann, MD
        • Sub-Investigador:
          • Katharina Burkert, MD
        • Sub-Investigador:
          • Polina Todorova
        • Sub-Investigador:
          • Victor Suarez, MD
        • Investigador principal:
          • Thomas Benzing, MD
      • Nettetal, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 41334
        • Activo, no reclutando
        • Nieren- und Diabeteszentrum Nettetal-Lobberich
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Alemania, 04103
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Leipzig, Nephrologische Ambulanz
        • Contacto:
          • Jan Halbritter, MD
        • Investigador principal:
          • Jan Halbritter, MD
      • Leipzig, Sachsen, Alemania, 04107
        • Reclutamiento
        • Praxisgemeinschaft Dr. Peschel
        • Contacto:
          • Katrin Peschel, MD
        • Investigador principal:
          • Katrin Peschel, MD
    • Schleswig-Holstein
      • Lubeck, Schleswig-Holstein, Alemania, 23538
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Schleswig-Holstein
        • Contacto:
          • Figen Cakiroglu, MD
        • Contacto:
          • Alexandra Tiedtke
        • Investigador principal:
          • Figen Cakiroglu, MD
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Alemania, 23562
        • Reclutamiento
        • Nierenzentrum Lübeck
        • Contacto:
          • Peter Gerke, MD
        • Contacto:
          • Lutz Hennings
        • Investigador principal:
          • Peter Gerke, MD
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemania, 07747
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Jena
        • Contacto:
          • Martin Busch, MD
        • Investigador principal:
          • Martin Busch, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes con diagnóstico de PQRAD y en tratamiento con tolvaptán

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad > 18 años
  • ADPKD comprobada por antecedentes familiares positivos y evidencia de quistes renales o diagnosticada por el médico tratante
  • Presentación en nuestro centro por indicación de tratamiento con tolvaptán, o tratamiento con tolvaptán planificado, o tolvaptán ya iniciado

Criterio de exclusión:

  • Pacientes incapaces de dar su consentimiento informado
  • Enfermedad renal en etapa terminal que requiere terapia de reemplazo renal
  • Pacientes que reciben tolvaptán como "uso fuera de etiqueta"

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
ADPKD
Pacientes con diagnóstico de ADPKD, que están evaluados para la indicación de tratamiento con tolvaptán, planificados para el tratamiento con tolvaptán o que ya están tratados con tolvaptán

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosificación y titulación de fármacos como medida de los cambios en el entorno de la vida real
Periodo de tiempo: 10 años
Dosificación y titulación de fármacos como medida de la dosis máxima y la dosis final y qué tan rápido se alcanza
10 años
La osmolaridad de la orina como medida de la dosificación adecuada
Periodo de tiempo: 10 años
Se recopilarán datos sobre la osmolaridad de la orina para medir la dosis adecuada para proporcionar el efecto protector deseado
10 años
Evaluación de la tasa de interrupción del fármaco y duración media de la terapia
Periodo de tiempo: 10 años
Evaluación de la tasa de interrupción del fármaco y duración media de la terapia
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Demografía
Periodo de tiempo: 10 años
Se recopilarán datos demográficos.
10 años
Características clínicas y bioquímicas al enrolamiento e inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Características clínicas y bioquímicas durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Producción urinaria
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Evolución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) durante el período de observación
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Evolución de TKV
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Efectos secundarios
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Enzimas del hígado
Periodo de tiempo: 10 años
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Benzing, MD, Prof., University Hospital of Cologne
  • Investigador principal: Roman-Ulrich Müller, MD, Prof., University Hospital Cologne

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2015

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

14 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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