Estudio para evaluar la autoadministración de AOP2014 utilizando una pluma, desarrollado para el tratamiento de pacientes con policitemia vera (PEN-PV)
Un estudio abierto, de un solo brazo, de fase III para evaluar la autoadministración de AOP2014 usando una pluma precargada, desarrollado para el tratamiento de pacientes con policitemia vera
La policitemia vera (PV) es una enfermedad de las células madre de la médula ósea que se manifiesta en un aumento drástico de glóbulos rojos y frecuentemente también de glóbulos blancos. El "espesamiento" de la sangre en relación con una función modificada de las células tiene varias consecuencias como aumento de la presión arterial, prurito de la piel, fatiga, alteración de la circulación sanguínea en el cerebro, así como en los dedos de las manos y los pies y un mayor riesgo de lesiones arteriales y trombosis venosa (la trombosis es la formación de un coágulo de sangre en un vaso); como accidente cerebrovascular, infarto cardíaco, trombosis venosa profunda en las piernas. En caso de un fuerte aumento de plaquetas existe un riesgo adicional de hemorragias. A medida que la enfermedad avanza, el tamaño del bazo y el hígado aumentan en la mayoría de los casos y la médula ósea muestra signos de fibrosis. En algunos casos de PV puede ocurrir una progresión en un momento posterior a una leucemia (aumento de la formación de glóbulos blancos).
El objetivo de este estudio es evaluar la facilidad de la autoadministración de AOP2014 utilizando cuestionarios específicos.
- Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad: eventos adversos (AA), parámetros de laboratorio, electrocardiograma (ECG) a lo largo del estudio.
- Evaluar el mantenimiento de los parámetros de eficacia sanguínea Hct (Hematocrito), WBC (glóbulos blancos) y PLT (plaquetas) y tamaño del bazo (comparando valores en la Visita P7 vs. valores en la Visita P1).
- Evaluar la viabilidad de la autoadministración AOP2014: definida como la capacidad de los pacientes para utilizar la pluma como herramienta de autoadministración (facilidad de manejo, seguridad, tolerabilidad y eficacia).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Graz, Austria
- LKH Graz
-
Innsbruck, Austria
- University Hospital Innsbruck
-
Linz, Austria
- Elisabethinen Hospital Linz
-
Salzburg, Austria
- Salzburg Regional Hospital
-
Vienna, Austria
- Medical University Vienna
-
Vienna, Austria
- Hanusch Hospital
-
Wels, Austria
- Hospital Wels-Grieskirchen
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
-
Vratsa, Bulgaria
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Eslovaquia
- University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
-
Bratislava, Eslovaquia
- Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
-
-
-
-
-
Marseilles, Francia
- Institute Paoli-Calmettes
-
Paris, Francia
- Hôspital Saint-Louis
-
Poitiers, Francia
- Clinical Research Center CIC
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría
- St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
-
Debrecen, Hungría
- University of Debrecen
-
Gyula, Hungría
- Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
-
Kaposvar, Hungría
- Kaposi Mór County Teaching Hospital
-
Szeged, Hungría
- University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
-
-
-
-
-
Katowice, Polonia
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
-
Krakow, Polonia
- University Hospital in Cracow
-
Lublin, Polonia
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
-
Rzeszow, Polonia
- Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
-
Torun, Polonia
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
-
Warsaw, Polonia
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Brno, República Checa
- University Hospital Brno
-
Hradec Kralove, República Checa
- University Hospital Hradec Kralove
-
Prague, República Checa
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Prague, República Checa
- University Hospital Kralovske Vinohrady
-
Prague, República Checa
- University Hospital Motol
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ucrania
- Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
-
Dnipropetrovsk, Ucrania
- Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
-
Kiev, Ucrania
- National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
-
Lviv, Ucrania
- Institute of blood pathology and transfusion medicine
-
Zhytomyr, Ucrania
- O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes que completaron el grupo de tratamiento de 12 meses AOP2014 del estudio PROUD-PV, o que actualmente participan en CONTINUATION-PV, y en la "visita EoT" (visita de fin de tratamiento) del estudio PROUD-PV o dos semanas después la última visita de evaluación del estudio CONTINUATION-PV, cumplir al menos uno de los siguientes criterios:
- Normalización de al menos dos de los tres parámetros sanguíneos principales (Hct (hematocrito), PLT (plaquetas) y WBC (glóbulos blancos) si estos parámetros aumentaron moderadamente (Hct
- Disminución >35 % de al menos dos de los tres parámetros sanguíneos principales (Hct, PLT y WBC) si estos parámetros aumentaron masivamente (Hct > 50 %, WBC > 20 x 109/L, PLT > 600 x 109/L), en la visita inicial del estudio PROUD-PV, O
- Normalización del tamaño del bazo, si el bazo estaba agrandado en la visita inicial del estudio PROUD-PV, O
- De lo contrario, un beneficio claro y verificado médicamente del tratamiento con AOP2014 (p. normalización de los síntomas microvasculares relacionados con la enfermedad, disminución sustancial de la carga alélica de JAK2 (Janusquinasa 2).
- Firmado por escrito ICF.
Criterio de exclusión:
Criterios de retirada, tal y como se especifica en los estudios PROUD-PV y CONTINUATION-PV, que obligan a la suspensión del tratamiento.
- No recuperación de las toxicidades relacionadas con AOP2014 al grado (generalmente, Grado I) que permite la continuación del tratamiento.
- Puntuación HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) de 11 o más en una o ambas subescalas, y/o desarrollo o empeoramiento de depresión clínicamente significativa o pensamientos suicidas.
- Aumento progresivo y clínicamente significativo de los niveles de enzimas hepáticas a pesar de la reducción de la dosis, o si dicho aumento se acompaña de un aumento del nivel de bilirrubina, cualquier signo o síntoma de una enfermedad autoinmune clínicamente significativa.
- Desarrollo clínicamente significativo de un nuevo trastorno oftalmológico, o empeoramiento de uno preexistente, durante el estudio.
- Pérdida de eficacia de AOP2014 o cualquier situación comparable en la que el investigador no espere más beneficios de la continuación del tratamiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Pegilado-prolina-interferón alfa-2b
Pegylated-Proline-Interferon alpha-2b en una pluma precargada de un solo brazo
|
Los sujetos continuarán recibiendo la dosis que proporcione la respuesta óptima a la enfermedad (hematocrito [Hct]
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la facilidad de autoadministración de AOP2014
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Evaluar la facilidad de autoadministración de AOP2014 evaluada por el personal y los pacientes mediante cuestionarios específicos, utilizando tasas de éxito total y tasas de fracaso (definidas en la sección de estadísticas de la sinopsis).
|
3 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Acontecimiento adverso
Periodo de tiempo: 3 meses
|
quincenalmente, utilizando cuestionarios dedicados
|
3 meses
|
|
número de flebotomías
Periodo de tiempo: 3 meses
|
quincenal
|
3 meses
|
|
Respuesta a la enfermedad
Periodo de tiempo: 3 meses
|
El principal criterio de evaluación de la eficacia será la respuesta a la enfermedad definida como: • Hct (Hematocrito) < 45% sin flebotomía (al menos 3 meses desde la última flebotomía). Los parámetros hematológicos serán medidos por los laboratorios locales en los sitios clínicos. |
3 meses
|
|
Respuesta a la enfermedad
Periodo de tiempo: 3 meses
|
El principal criterio de evaluación de la eficacia será la respuesta a la enfermedad definida como: • PLTs (Plaquetas)< 400 x 109/L. Los parámetros hematológicos serán medidos por los laboratorios locales en los sitios clínicos. |
3 meses
|
|
Respuesta a la enfermedad
Periodo de tiempo: 3 meses
|
El principal criterio de evaluación de la eficacia será la respuesta a la enfermedad definida como: • WBC (glóbulos blancos) < 10 x 109/L. Los parámetros hematológicos serán medidos por los laboratorios locales en los sitios clínicos. |
3 meses
|
|
parámetros sanguíneos
Periodo de tiempo: 3 meses
|
primero quincenal que mensual El principal criterio de evaluación de la eficacia será la respuesta a la enfermedad definida como: • Hct< 45% sin flebotomía (al menos 3 meses desde la última flebotomía). Los parámetros hematológicos serán medidos por los laboratorios locales en los sitios clínicos. |
3 meses
|
|
parámetros sanguíneos
Periodo de tiempo: 3 meses
|
primero quincenal que mensual El principal criterio de evaluación de la eficacia será la respuesta a la enfermedad definida como: • Leucocitos < 10 x 109/L. Los parámetros hematológicos serán medidos por los laboratorios locales en los sitios clínicos. |
3 meses
|
|
parámetros sanguíneos
Periodo de tiempo: 3 meses
|
primero quincenal que mensual El principal criterio de evaluación de la eficacia será la respuesta a la enfermedad definida como: • PLTs< 400 x 109/L. Los parámetros hematológicos serán medidos por los laboratorios locales en los sitios clínicos. |
3 meses
|
|
tamaño del bazo
Periodo de tiempo: 3 meses
|
localmente, la ecografía se utilizará para medir el tamaño del bazo (longitud).
en la Visita 1 y al Final del estudio (semana 12)
|
3 meses
|
|
síntomas relacionados con la enfermedad
Periodo de tiempo: 3 meses
|
quincenalmente, utilizando cuestionarios dedicados
|
3 meses
|
|
eventos adversos específicos del protocolo de especial interés
Periodo de tiempo: 3 meses
|
quincenalmente, utilizando cuestionarios dedicados
|
3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Neoplasias por sitio
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos mieloproliferativos
- Neoplasias de la Médula Ósea
- Neoplasias Hematológicas
- Policitemia vera
- Policitemia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Interferones
- Interferón-alfa
- Interferón alfa-2
Otros números de identificación del estudio
- PEN-PV
- 2014-001356-31 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Policitemia vera
-
PharmaEssentia Japan K.K.Reclutamiento
-
Novartis PharmaceuticalsTerminadoPolicitemia Vera (PV)Estados Unidos
-
PharmaEssentia Japan K.K.Reclutamiento
-
PharmaEssentia Japan K.K.Terminado
-
Islamabad Medical and Dental CollegeReclutamientoEfecto del gel de aloe vera como medicamento intracanal en lesiones periapicales asintomáticasPakistán
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterEli Lilly and Company; Incyte CorporationReclutamientoMielofibrosis debida y posterior a policitemia veraEstados Unidos
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamientoPolicitemia vera dependiente de flebotomíaEstados Unidos, Canadá, Hungría, Reino Unido, Australia, Polonia
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); Celgene; The Leukemia and Lymphoma SocietyRetiradoMielofibrosis primaria | Policitemia Vera, Fase Post-Mielofibrosis PolicitemicaEstados Unidos
-
Novartis PharmaceuticalsTerminadoMielofibrosis primaria | Post-Policitemia Vera | Trombocitopenia Post-EsencialEstados Unidos
-
CelgeneReclutamientoMielofibrosis primaria | Trastornos mieloproliferativos | Anemia | Mielofibrosis | Mielofibrosis posterior a la policitemia veraFrancia, Bélgica, Austria, España, Australia, Canadá, Japón, Estados Unidos, Corea, república de, Rumania, Israel, Italia, Porcelana, Chequia, Alemania, Grecia, Irlanda, Polonia, Reino Unido, Hong Kong, Hungría, Líbano, Colombia, Argentina, Chi... y más