La comparación de la eficacia de la dosis de colchicina una y dos veces al día en pacientes pediátricos con FMF

Diseño del estudio Este estudio fue realizado por miembros de FMF Arthritis Vasculitis and Orphan Disease Research in Pediatric Rheumatology (FAVOR, www.favor.org.tr) en 10 centros de Turquía. Este es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, controlado, de no inferioridad de dos grupos paralelos que se siguen en clínicas ambulatorias de reumatología pediátrica. La aleatorización se realizó en la visita inicial y los pacientes fueron evaluados en dos visitas más, con tres meses de diferencia. El estudio cumplió con las Buenas Prácticas Clínicas (GCP) y la declaración de Estándares Consolidados para el Informe de Ensayos (CONSORT).

Participantes Criterios de inclusión Se reclutaron pacientes pediátricos a los que se les había diagnosticado recientemente Fiebre Mediterránea Familiar según los criterios de Yalcinkaya o Tel-Hashomer y que se confirmó con el análisis genético que tenían una mutación compuesta heterocigota u homocigota. Se incluyeron pacientes elegibles entre las edades de 5-16 y un peso de 15-30 kg que no habían recibido ningún tratamiento. A todos los pacientes incluidos se les pidió a los médicos que probaran y registraran que tenían al menos un ataque de FMF antes de inscribirse en el estudio.

Criterios de exclusión Se excluyeron pacientes con malformación congénita mayor, con riesgo de embarazo y con otras enfermedades crónicas como trasplante de órganos, enfermedad hepática, enfermedad renal crónica y amiloidosis AA, enfermedad tiroidea o enfermedades reumatológicas diferentes a la FMF.

Evaluación inicial y medidas de resultado En la visita inicial, se cuestionaron los antecedentes médicos y las quejas sobre la enfermedad y se realizaron un examen físico y pruebas de laboratorio. En las siguientes visitas, se investigó cualquier ataque o hallazgo debido a la colchicina desde la última visita además de la visita inicial.

Intervenciones El grupo de dosificación de una vez al día se prescribió una vez al día a las 08:00 a. m. y el grupo de dos dosis al día recibió el tratamiento dos veces al día a las 08:00 a. m. y a las 08:00 p. m. La gravedad de la enfermedad se evaluó mediante el sistema de puntuación de Mor, modificado para pacientes pediátricos en todas las visitas. Se eligió un médico de cada centro como responsable de la recolección de datos. Después de cada visita, los datos se registraron en un sistema de registro basado en la web en "www.favor.org.tr" sitio web. Para garantizar datos precisos, completos y confiables, se siguieron los siguientes procedimientos: se proporcionó a los centros la recopilación, codificación y almacenamiento de datos; se había realizado una sesión de capacitación para brindar instrucción sobre el protocolo; se habían realizado reuniones periódicas con los coordinadores del estudio; el investigador principal se mantuvo en contacto con los coordinadores del estudio por correo, teléfono y/o fax; y finalmente un administrador de datos revisó y evaluó los datos.

Dosis de colchicina La dosis de colchicina requerida se calculó como un total de 1 mg diario de acuerdo con las recomendaciones aceptadas internacionalmente. A todos los pacientes se les prescribió tabletas de colchicina de 0,5 mg. Los pacientes en el grupo de dosificación una vez al día recibieron 2 comprimidos de colchicina a las 08:00 a.m. El grupo de dosificación dos veces al día recibió 1 tableta de 0,5 mg de colchicina a las 08:00 a. m. y 1 tableta de 0,5 mg de colchicina a las 08:00 p. m.