Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo
29 de febrero de 2024 actualizado por: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pacientes con síndrome mielodisplásico bajo o intermedio-1: un estudio multicéntrico prospectivo de fase II basado en la disponibilidad de donantes en nombre de GFM y SFGM-TC
Comparación de supervivencia en pacientes con o sin donante compatible a los 36 meses
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los pacientes con un donante compatible (8/8 a nivel molecular donante no emparentado o hermano compatible) recibieron un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.
Los pacientes sin un donante compatible recibieron el mejor tratamiento disponible. Todos los pacientes serán seguidos al menos durante 36 meses o hasta el final del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
79
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Amiens, Francia, 80054
- CHU d'Amiens
-
Angers, Francia, 49933
- CHU d'Angers
-
Argenteuil, Francia, 95100
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
-
Besançon, Francia, 25030
- CHU Jean Minjoz
-
Bobigny, Francia, 93009
- Hôpital Avicenne
-
Bordeaux, Francia, 33604
- CHU de Haut Leveque
-
Caen, Francia, 14033
- CHRU Côte de Nacre
-
Clermont Ferrand, Francia, 63000
- CHU Estaing
-
Corbeil-Essonnes, Francia, 91106
- CHSF Gilles de Corbeil
-
Créteil, Francia, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
Grenoble, Francia, 38043
- CHU de Grenoble
-
Le Mans, Francia, 72037
- CH Le Mans
-
Lille, Francia, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
-
Lille, Francia, 59037
- Hopital Huriez
-
Limoges, Francia, 87042
- Hôpital Dupuytren
-
Lyon, Francia, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Meaux, Francia, 77100
- GHEF, site de Meaux
-
Montpellier, Francia, 34295
- CHRU de Montpellier
-
Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Francia, 06202
- CHU de Nice
-
Nîmes, Francia, 30029
- CHU de NIMES
-
Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint Louis
-
Paris, Francia, 75014
- Hopital Cochin
-
Paris, Francia, 75013
- Hopital Pitie Salpetriere
-
Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker
-
Perpignan, Francia, 66046
- CH Joffre
-
Poitiers, Francia, 86021
- CHU de Poitiers
-
Pontoise, Francia, 95300
- CH René Dubos
-
Reims, Francia, 51092
- CHU de Reims
-
Rennes, Francia, 35033
- Hopital Pontchaillou
-
Rouen, Francia, 76038
- Centre Henri Becquerel
-
Saint-Cloud, Francia, 92210
- Institut Curie
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42271
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
-
Strasbourg, Francia, 67091
- Hôpital CIVIL
-
Toulouse, Francia, 31059
- IUCT-Oncopole
-
Tours, Francia, 37000
- Hôpital Bretonneau
-
Vandoeuvre les nancy, Francia, 54550
- Hôpital de Brabois
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 69 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado
IPSS clásico intermedio 1 o síndrome mielodisplásico bajo asociado con al menos una característica de mal pronóstico:
- IPSS revisado de riesgo intermedio o alto
- Anemia dependiente de transfusión de glóbulos rojos y falla a 2 o más líneas o terapia (incluyendo EPO, lenalidomida o agente desmetilante…)
- trombocitopenia < 20 G/L que requiere transfusión
- neutropenia < 0,5 G/L asociada con infección grave (definida como que requiere hospitalización)
- Paciente ≥ 18 años y < 70 años Para pacientes jóvenes, 18-45 años, se debe descartar la enfermedad de Fanconi y la disqueratosis
- Paciente para quien se considera un trasplante de un donante compatible (8/8 (HLA A, B, C, DRB1) idéntico a nivel molecular) donante no emparentado o hermano compatible), independientemente de la disponibilidad de donantes
- Estado funcional 0-2 en la escala del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) (en el momento de la selección)
- Embarazo negativo y anticoncepción adecuada (incluso en pacientes varones que deseen ser padres), si procede.
- Lavado de al menos 30 días desde un tratamiento previo con Vidaza, Lenalidomida, EPO o cualquier otro tratamiento inductor de citopenias.
Criterio de exclusión:
- SMD clasificado según el IPSS clásico como riesgo intermedio 2 o alto
- Transformación en la leucemia mieloide aguda (LMA)
- Infección activa severa o cualquier otra condición severa no controlada.
Disfunciones de órganos, incluidas las siguientes
- Hepático: bilirrubina total > 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) (excepto hiperbilirrubinemia no conjugada moderada debida a hemólisis intramedular o síndrome de Gilbert), alanina transaminasa (ALT) y aspartato transaminasa (AST) > 3xLSN
- Insuficiencia respiratoria crónica sintomática
- Insuficiencia cardíaca sintomática
- Aclaramiento renal < 60ml/min
- Neoplasia maligna previa (excepto carcinoma de cuello uterino in situ, carcinoma de células basales limitado u otros tumores si no están activos durante los últimos 3 años)
- MDS con la siguiente enfermedad germinal causal: anemia de Fanconi, síndromes relacionados con GATA2 y trastornos de los telómeros
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Pacientes con donante
Pacientes con un donante compatible (8/8 a nivel molecular donante no emparentado o hermano compatible)
|
trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos en pacientes con donante
|
|
Sin intervención: Pacientes sin donante
Pacientes sin donante compatible
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 36 meses
|
comparación de la supervivencia general en pacientes con o sin un donante compatible (8/8 donante no emparentado o hermano compatible) a los 36 meses
|
36 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
calidad de vida
Periodo de tiempo: 12, 24 y 36 meses
|
comparación de la calidad de vida en pacientes con o sin donante compatible, calidad de vida evaluada por cuestionario (EORTC versión 3) en la inclusión, 12, 24 y 36 meses
|
12, 24 y 36 meses
|
|
número de pacientes con respuesta completa a los 36 meses
Periodo de tiempo: 36 meses
|
comparación entre pacientes con o sin donante para la incidencia acumulada de respuesta completa a los 36 meses
|
36 meses
|
|
número de pacientes con transformación en LMA a los 36 meses
Periodo de tiempo: 36 meses
|
comparación entre pacientes con o sin donante para la incidencia acumulada de transformación en LMA a los 36 meses
|
36 meses
|
|
proporción de pacientes con sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: 16 meses
|
proporción de pacientes con sobrecarga de hierro (ferritina sérica (SF)>1000 ng/mL o transfusión de glóbulos rojos>20) en el momento de la inclusión y a los 16 meses después de la inclusión para pacientes no trasplantados y 12 meses después del trasplante para pacientes trasplantados
|
16 meses
|
|
evolución de marcadores de hierro innovadores, incluidos el hierro que no se une a la transferrina (NTBI), el hierro plasmático lábil (LPI) y la hepcidina
Periodo de tiempo: 3 y 16 meses
|
evolución de marcadores de hierro innovadores, incluidos el hierro que no se une a la transferrina (NTBI), el hierro plasmático lábil (LPI) y la hepcidina medidos en el momento de la inclusión, a los 3 meses y 16 meses después de la inclusión para todos los pacientes; En pacientes trasplantados estos marcadores se medirán justo antes del régimen de acondicionamiento (J-5), justo antes del trasplante (J0), a los D7, 30, 100 y 12 meses después del trasplante.
|
3 y 16 meses
|
|
eficacia de la quelación
Periodo de tiempo: 3 y 16 meses
|
el efecto de la quelación se evaluará 3 meses después de la inclusión para todos los pacientes y después del trasplante midiendo el nivel de ferritina sérica
|
3 y 16 meses
|
|
número de pacientes con eventos adversos grado III y IV evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 36 meses
|
comparación entre pacientes con o sin donante para el número de toxicidades Grado III y IV (hematológicas y no hematológicas) registradas según los criterios NCI CTCAE versiones 4.0 durante los 36 meses
|
36 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marie Robin, MD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de mayo de 2016
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de abril de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
2 de mayo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MDS-ALLO-RISK
- 2015-A00292-47 (Otro identificador: IDRCB Number)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre SMD
-
Singapore Eye Research InstituteDesconocidoLeucemia (tanto ALL como AML) | MDS-EB-1Singapur
-
University Of PerugiaReclutamientoMDS y trasplante alogénico de células madreItalia
-
GWT-TUD GmbHTerminadoMDS y AML antes de SCT alogénicoAlemania
-
Peking Union Medical College HospitalDesconocidoRiesgo bajo/intermedio-1 MDSPorcelana
-
Benjamin TomlinsonReclutamientoSíndromes mielodisplásicos | Síndromes cruzados MDS/MPNEstados Unidos
-
Merck Sharp & Dohme LLCTerminadoDLBCL | AML Incluyendo AML de Novo y AML Secundaria a MDS
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Beijing Health Alliance Charitable FoundationReclutamientoMDS de menor riesgo según IPSS-RPorcelana
-
Jacqueline Garcia, MDNational Institutes of Health (NIH)ReclutamientoLeucemia mieloide aguda (LMA) | Leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) | Síndrome mielodisplásico (SMD) | Trasplante de células madre hematopoyéticas | MDS/Neoplasia mieloproliferativa-inclasificable (MDS/MPN-inclasificable)Estados Unidos
-
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...Celgene CorporationTerminadoSíndrome mielodisplásico | SMD | MDS bajo a intermedio-1 | No deleción 5qEstados Unidos
-
Forma Therapeutics, Inc.ReclutamientoMDS de riesgo muy bajo, riesgo bajo o riesgo intermedio según IPSS-REstados Unidos, Francia, Canadá, Alemania