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Un ensayo de dos dosis fijas de ZX008 (fenfluramina HCl) en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet

20 de septiembre de 2023 actualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo de dos dosis fijas de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en solución oral como terapia adyuvante en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet

El Estudio 1 y el Estudio 3 son los análisis prospectivos combinados de 2 estudios idénticos, doble ciego, controlados con placebo, ZX008-1501 y ZX008-1502, para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de ZX008 cuando se usa como terapia complementaria en pacientes pediátricos y sujetos adultos jóvenes con síndrome de Dravet. El Estudio 1501 y el Estudio 1502 se realizaron en paralelo; El estudio 1501 se realizó en aproximadamente 30 sitios de estudio en América del Norte; El estudio 1502 se realizó en aproximadamente 30 sitios de estudio en Europa, Asia y Australia. Al finalizar el Período de referencia después de la selección inicial y el gráfico de referencia de la frecuencia de las convulsiones, los sujetos que calificaron para los estudios se aleatorizaron (1: 1: 1) de manera doble ciego para recibir 1 de 2 dosis de ZX008 (0.2 mg/ kg/día o 0,8 mg/kg/día; dosis máxima: 30 mg/día) o placebo. La aleatorización se estratificó por grupo de edad (< 6 años, ≥ 6 a 18 años) para lograr el equilibrio entre los brazos de tratamiento, con el objetivo del 25 % de los sujetos en cada grupo de edad. Se tituló a todos los sujetos a su dosis aleatoria durante un período de titulación de 14 días. Después de la titulación, los sujetos continuaron el tratamiento con la dosis asignada al azar durante un período de mantenimiento de 12 semanas. Los sujetos que salieron del estudio se sometieron a una reducción gradual de 2 semanas, a menos que se inscribieran en un estudio de seguimiento. Los sujetos fueron seguidos para el control de seguridad posterior al estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

262

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, Alemania
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Alemania
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, Alemania
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Alemania
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, Alemania
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Alemania
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Alemania
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canadá
      • Montréal, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Danish National Epilepsy Centre
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, España
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, España
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Francia
      • Paris, Francia
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, Italia
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italia, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, Italia, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, Italia
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, Italia, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, Italia, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • Japón
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japón
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japón
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japón
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Hospital
      • London, Reino Unido
        • Evelina Hospital
      • London, Reino Unido
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombre o mujer no embarazada, no lactante, de 2 a 18 años de edad, inclusive a partir del día de la visita de selección.
  • Diagnóstico clínico de síndrome de Dravet, en el que las crisis convulsivas no se controlan por completo con los fármacos antiepilépticos actuales.
  • Debe tener un número mínimo de ataques convulsivos por período de 4 semanas durante las últimas 12 semanas antes de la selección.
  • Todos los medicamentos o intervenciones para la epilepsia deben ser estables durante al menos 4 semanas antes de la selección y se espera que permanezcan estables durante todo el estudio.
  • Sin anormalidad cardiovascular o cardiopulmonar basada en ECHO, ECG o examen físico.
  • El padre/cuidador está dispuesto y es capaz de cumplir con la finalización del diario, el programa de visitas y la responsabilidad del fármaco del estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • Hipertensión arterial pulmonar.
  • Antecedentes actuales o pasados ​​de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, como valvulopatía cardíaca, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular.
  • Antecedentes actuales o pasados ​​de glaucoma.
  • Insuficiencia hepática moderada o grave.
  • Recibir terapia concomitante con: agentes anoréxicos; inhibidores de la monoaminooxidasa; medicamentos que actúan a través de la serotonina, incluidos los inhibidores de la recaptación de serotonina; atomoxetina u otro agonista noradrenérgico de acción central; o ciproheptadina.
  • Actualmente recibe o ha recibido estiripentol en los últimos 21 días antes de la selección.
  • Toma actualmente carbamazepina, oxcarbamazepina, eslicarbazepina, fenobarbital o fenitoína, o ha tomado alguno de estos en los últimos 30 días.
  • Resultado positivo en la prueba de tetrahidrocannabinol (THC) o cannabidiol (CBD) en la visita de selección.
  • Una condición médica clínicamente significativa, que interferiría con la participación en el estudio, la recopilación de datos del estudio o representaría un riesgo para el sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ZX008 - 0,8 mg/kg/día
ZX008 (fenfluramina HCl) se suministra como solución oral en concentraciones de 1,25, 2,5 y 5 mg/ml. ZX008 se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas por igual con alimentos.
Droga: ZX008 (clorhidrato de fenfluramina)
El producto farmacéutico ZX008 es una solución acuosa oral de clorhidrato de fenfluramina tamponada a pH 5. El producto no contiene azúcar y está diseñado para ser compatible con una dieta cetogénica.
Experimental: ZX008 - 0,2 mg/kg/día
ZX008 (fenfluramina HCl) se suministra como solución oral en concentraciones de 1,25, 2,5 y 5 mg/ml. ZX008 se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas por igual con alimentos.
Droga: ZX008 (clorhidrato de fenfluramina)
El producto farmacéutico ZX008 es una solución acuosa oral de clorhidrato de fenfluramina tamponada a pH 5. El producto no contiene azúcar y está diseñado para ser compatible con una dieta cetogénica.
Comparador de placebos: Placebo coincidente
El placebo se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas por igual con la comida.
Droga: Placebo coincidente
Solución de placebo para ZX008. El producto no contiene azúcar y está destinado a ser compatible con una dieta cetogénica.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la frecuencia media de crisis convulsivas (MCSF) hasta los períodos combinados de titulación y mantenimiento (T+M) en participantes que recibieron ZX008 0,8 mg/kg/día en comparación con placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
La frecuencia de ataques convulsivos (CSF) mensual (28 días) se basó en los datos del diario electrónico obtenidos para cada participante. Las convulsiones convulsivas incluyeron hemiclónicas, focales con signos motores claramente observables, tónico-clónicas generalizadas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónicas, clónicas y caídas (tónicas/atónicas). El número de ataques convulsivos informados durante todo el intervalo de tiempo se dividió por el número de días diarios que no faltaron y el resultado se multiplicó por 28 para obtener un LCR de 28 días.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la frecuencia media de crisis convulsivas hasta el período combinado de titulación y mantenimiento (T+M) en participantes que recibieron ZX008 0,2 mg/kg/día en comparación con placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
La frecuencia de ataques convulsivos (CSF) mensual (28 días) se basó en los datos del diario electrónico obtenidos para cada participante. Las convulsiones convulsivas incluyeron hemiclónicas, focales con signos motores claramente observables, tónico-clónicas generalizadas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónicas, clónicas y caídas (tónicas/atónicas). El número de ataques convulsivos informados durante todo el intervalo de tiempo se dividió por el número de días diarios que no faltaron y el resultado se multiplicó por 28 para obtener un LCR de 28 días.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de participantes que lograron una reducción mayor o igual al 25 % (≥25 %) en la frecuencia de las crisis convulsivas en cada brazo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo desde el inicio durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones convulsivas incluyeron hemiclónicas, focales con signos motores claramente observables, tónico-clónicas generalizadas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónicas, clónicas y caídas (tónicas/atónicas). Un respondedor era un participante que experimentó una reducción del 25 % o más en la frecuencia de las crisis convulsivas por 28 días durante el período de titulación y mantenimiento.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥50 % en la frecuencia de ataques convulsivos en cada brazo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo desde el inicio durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones convulsivas incluyeron hemiclónicas, focales con signos motores claramente observables, tónico-clónicas generalizadas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónicas, clónicas y caídas (tónicas/atónicas). Un respondedor era un participante que experimentó una reducción del 50 % o más en la frecuencia de las crisis convulsivas por 28 días durante el período de titulación y mantenimiento.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥75 % en la frecuencia de ataques convulsivos en cada grupo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo desde el inicio durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones convulsivas incluyeron hemiclónicas, focales con signos motores claramente observables, tónico-clónicas generalizadas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónicas, clónicas y caídas (tónicas/atónicas). Un respondedor era un participante que experimentó una reducción del 75 % o más en la frecuencia de las crisis convulsivas por 28 días durante el período de titulación y mantenimiento.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de participantes que lograron una reducción del 100 % en la frecuencia de ataques convulsivos en cada brazo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo desde el inicio durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones convulsivas incluyeron hemiclónicas, focales con signos motores claramente observables, tónico-clónicas generalizadas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónicas, clónicas y caídas (tónicas/atónicas). Un respondedor fue un participante que experimentó una reducción del 100 % en la frecuencia de las crisis convulsivas por 28 días durante el período de titulación y mantenimiento.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Intervalo libre de crisis convulsiva más largo en cada brazo de tratamiento ZX008 en comparación con el placebo durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
El intervalo más largo entre ataques convulsivos se calculó durante todo el período de titulación y mantenimiento y se derivó como el número máximo de días entre ataques convulsivos consecutivos.
Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
Número de días sin ataques convulsivos en cada grupo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
Un día libre de crisis convulsivas se definió como un día para el cual se dispone de datos diarios y no se informaron crisis convulsivas. Los días libres de crisis convulsivas se tomaron de los datos del diario electrónico.
Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
Cambio desde el inicio en la frecuencia de convulsiones no convulsivas hasta el período combinado de titulación y mantenimiento en cada brazo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las crisis no convulsivas incluyeron focales sin signos motores claramente observables, ausencia o ausencia atípica, mioclónicas y atónicas. El número de convulsiones no convulsivas informado durante todo el intervalo de tiempo se dividió por el número de días del diario que no faltaron y el resultado se multiplicó por 28 para obtener una frecuencia de convulsiones no convulsivas de 28 días.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Cambio desde el valor inicial en la frecuencia de convulsiones convulsivas + no convulsivas hasta el período combinado de titulación y mantenimiento en cada brazo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
La frecuencia total de crisis se definió como la combinación de crisis convulsivas y no convulsivas. Las convulsiones convulsivas incluyeron hemiclónicas, focales con signos motores claramente observables, tónico-clónicas generalizadas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónicas, clónicas y caídas (tónicas/atónicas). Las crisis no convulsivas incluyeron focales sin signos motores claramente observables, ausencia o ausencia atípica, mioclónicas y atónicas. La frecuencia de las convulsiones se basó en los datos del diario electrónico obtenidos para cada participante. El número de todas las convulsiones informadas durante todo el intervalo de tiempo se dividió por el número de días del diario que no faltaban y el resultado se multiplicó por 28 para obtener una frecuencia de convulsiones convulsivas o no convulsivas de 28 días.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de participantes con uso de medicación de rescate en cada brazo de tratamiento ZX008 en comparación con placebo durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
La medicación de rescate se administró de acuerdo con el régimen habitual o prescrito de cada participante que constaba de 1 o más medicamentos. El uso de medicación de rescate (número de días y número de medicamentos utilizados por episodio de convulsión) se basó en los datos del diario electrónico obtenidos para cada participante. Se calculó el número de días que se tomó la medicación de rescate (normalizado a 28 días) para cada participante. Los medicamentos múltiples tomados el mismo día se contaron una vez para ese día.
Desde el inicio hasta 14 semanas [Período de titulación (2 semanas) más Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de participantes con hospitalización y utilización de recursos de atención médica para tratar convulsiones en cada grupo de tratamiento con ZX008 en comparación con placebo durante el estudio
Periodo de tiempo: Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
Se informaron los participantes que utilizaron la atención de un centro médico para tratar una convulsión durante el estudio.
Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
Porcentaje de participantes con estado epiléptico (SE) en cada brazo de tratamiento ZX008 en comparación con placebo durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
Los participantes que tuvieron un episodio de EE registrado como un evento adverso (EA) durante el tratamiento o una convulsión de más de 10 minutos se informaron para cada grupo de tratamiento. Además, un solo participante que pudo haber tenido más de un episodio de SE y un episodio de SE registrado como AE y como convulsión de más de 10 minutos se contó como un solo evento.
Durante 14 semanas Titulación (2 semanas) y Período de Mantenimiento (12 semanas) (promedio de 99 días)
Distribución de la duración de las crisis convulsivas (en porcentaje) en cada brazo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo al inicio y durante el período de titulación y mantenimiento
Periodo de tiempo: Al inicio y 14 semanas de titulación (2 semanas) y período de mantenimiento (12 semanas)
La duración de las crisis convulsivas únicas durante la línea de base y la duración durante el período de titulación y mantenimiento se informó por grupo de tratamiento utilizando categorías como <2 minutos, 2 a 10 minutos y > 10 minutos según lo recopilado en el diario de crisis.
Al inicio y 14 semanas de titulación (2 semanas) y período de mantenimiento (12 semanas)
Porcentaje de participantes con puntuación de calificación de impresión clínica global - mejora (CGI-I), evaluada por el investigador principal en cada brazo de tratamiento ZX008 en comparación con placebo
Periodo de tiempo: En la Visita 6 (Día 15), 8 (Día 43), 10 (Día 71) y 12 (Día 99)
La escala CGI-I mide la mejora en el estado clínico del participante desde el inicio. La gravedad de la condición de un participante se calificó en una escala de 7 puntos que va de 1 (mucha mejoría) a 7 (mucho peor), de la siguiente manera: 1-mucha mejoría, 2-mucha mejoría, 3-mínimamente mejoría, 4 - sin cambios, 5-mínimamente peor, 6-mucho peor y 7-mucho peor. El investigador principal calificó su impresión global de la condición del participante durante el estudio.
En la Visita 6 (Día 15), 8 (Día 43), 10 (Día 71) y 12 (Día 99)
Porcentaje de participantes con impresión clínica global: puntuación de calificación de mejora, evaluada por el padre/cuidador en cada grupo de tratamiento con ZX008 en comparación con placebo
Periodo de tiempo: En la Visita 6 (Día 15), 8 (Día 43), 10 (Día 71) y 12 (Día 99)
La escala CGI-I mide la mejora en el estado clínico del participante desde el inicio. La gravedad de la condición de un participante se calificó en una escala de 7 puntos que va de 1 (mucha mejoría) a 7 (mucho peor), de la siguiente manera: 1-mucha mejoría, 2-mucha mejoría, 3-mínimamente mejoría, 4 - sin cambios, 5-mínimamente peor, 6-mucho peor y 7-mucho peor. El padre/cuidador calificó su impresión global de la condición del participante durante el estudio.
En la Visita 6 (Día 15), 8 (Día 43), 10 (Día 71) y 12 (Día 99)
Cambio desde el inicio hasta el día 99 en la puntuación de calidad de vida en la epilepsia infantil (QOLCE) para medir la calidad de vida en cada brazo de tratamiento ZX008 en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 99
QOLCE es una evaluación completada por padres/cuidadores de baja carga que evalúa cómo la epilepsia afecta el funcionamiento diario del participante en varias áreas de la vida, incluidas las actividades físicas, el bienestar, la cognición, las actividades sociales, el comportamiento y la salud en general. QOLCE califica los elementos en 16 subescalas con una posible respuesta de 5 puntos para cada una, donde las puntuaciones de 5 son la mejor respuesta posible y 1 es la peor respuesta posible. Luego, las puntuaciones de los ítems se transformaron a una escala de 0 a 100 de la siguiente manera: 1 a 0, 2 a 25, 3 a 50, 4 a 75, 5 a 100. Se calculó una puntuación para cada participante para cada subescala promediando las respuestas de ese participante a cada elemento de la subescala. Se promediaron las puntuaciones de las subescalas por participante para obtener una puntuación general de calidad de vida para cada participante. Cuanto más altas sean las puntuaciones de la subescala y la calidad de vida general, mejor será la respuesta.
Desde el inicio hasta el día 99
Cambio desde el inicio hasta el día 99 en la puntuación general de la calidad de vida de la puntuación del Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) en cada grupo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 99
El Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) es una medida modular pediátrica de calidad de vida relacionada con la salud (QoL) completada por el padre/cuidador en nombre del participante. Constaba de 23 ítems en 4 escalas básicas que miden el funcionamiento físico (8 ítems), emocional, social y escolar (5 ítems cada uno). Cada una de las respuestas a los 23 ítems se puntúa inicialmente en una escala Likert de 5 puntos de 0 (Nunca) a 4 (Casi siempre). Las puntuaciones se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, donde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0, y las puntuaciones más altas corresponden a una mejor calidad de vida relacionada con la salud. La Calidad de Vida General es el promedio de todos los ítems sobre el número de ítems respondidos en todas las Escalas.
Desde el inicio hasta el día 99
Cambio desde el inicio hasta el día 99 en la puntuación total de la puntuación del módulo de impacto familiar PedsQL en cada brazo de tratamiento ZX008 en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 99
El PedsQL Family Impact midió el impacto de las condiciones de salud crónicas pediátricas en los padres y la familia midiendo el funcionamiento físico, emocional, social y cognitivo informado por los padres, la comunicación, la preocupación y las actividades y relaciones diarias familiares. Hay un total de 36 elementos en el PedsQL: 6 elementos para funcionamiento físico, 5 elementos para funcionamiento emocional, funcionamiento cognitivo y preocupación, 4 para funcionamiento social, 3 para comunicación, 3 preguntas para actividades diarias y 5 para relaciones familiares. Cada una de las respuestas se puntúa inicialmente en una escala Likert de 5 puntos de 0 (nunca) a 4 (casi siempre) y luego se transforma linealmente a una escala de 0 a 100, donde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0, y las puntuaciones más altas significan una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta el día 99
Calidad de vida (QoL) del padre/cuidador utilizando la escala EQ-5D-5L en cada brazo de tratamiento ZX008 en comparación con el placebo al inicio y el día 99
Periodo de tiempo: En la línea de base y el día 99
El cuestionario de salud EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels producido por European QOL Group (EQ-5D-5L) es un instrumento de calidad de vida relacionado con la salud con 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/ depresión. Las 5 dimensiones del cuestionario de salud EQ-5D-5L se evaluaron en una escala de Likert con 5 niveles posibles: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves y problemas extremos. Las categorías "problemas leves", "problemas moderados", "problemas graves" y "problemas extremos" se agrupan en una categoría de respuesta "problemas". Se evaluó la calidad de vida del padre/cuidador y se informó el porcentaje de participantes para cada elemento.
En la línea de base y el día 99
Cambio desde el inicio hasta el día 99 en los síntomas afectivos del padre/cuidador usando la escala de ansiedad y depresión hospitalaria (HADS) en cada grupo de tratamiento con ZX008 en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 99
El HADS es una herramienta que fue validada para evaluar la presencia de ansiedad o depresión en una población ambulatoria no psiquiátrica. La HADS es una escala de 14 ítems que genera datos ordinales para 2 dimensiones: 1) Ansiedad (7 ítems), y 2) Depresión (7 ítems). Cada ítem tiene 4 posibles respuestas calificadas de 0 a 3, de las cuales 0 = Sin angustia y 3 = peor angustia. Todas las respuestas a los ítems de una dimensión con su respectiva calificación se suman dando como resultado un rango para cada dimensión de 0-21, de los cuales 0-7 = normal; 8-10 = límite anormal; 11-21=anormal. Las puntuaciones de toda la escala (angustia emocional) oscilan entre 0 y 42, y las puntuaciones más altas indican más angustia.
Desde el inicio hasta el día 99
Concentración máxima observada de ZX008 determinada directamente a partir del perfil de tiempo de concentración [Cmax] en estado estacionario
Periodo de tiempo: En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Cmax es la concentración máxima observada determinada directamente a partir del perfil de concentración-tiempo.
En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Área bajo la curva de tiempo de concentración de ZX008 desde el tiempo cero hasta el tiempo 24 horas [AUC0-24 horas] en estado estacionario
Periodo de tiempo: En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
AUC0-24 es el área bajo la curva de tiempo de concentración desde el tiempo cero hasta las 24 horas.
En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Tiempo hasta la concentración máxima [Tmax] de ZX008 en estado estacionario
Periodo de tiempo: En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Tmax es el tiempo hasta la concentración máxima en estado estacionario.
En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Vida media de eliminación [t1/2 Beta] de ZX008 en estado estacionario
Periodo de tiempo: En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
t1/2 beta es la vida media de eliminación.
En la Visita 8 (Día 43): antes de la dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

29 de julio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

29 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

17 de febrero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (Otro identificador: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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