- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02938156
Reino Unido - Registro de resultados de EHL
Evaluación de resultados en el mundo real con concentrados de vida media extendida para uso clínico de rutina en hemofilia A y B: Reino Unido - Registro de resultados de EHL
La hemofilia A y B grave (SHA, SHB) son trastornos hemorrágicos hereditarios que afectan a pacientes varones y se caracterizan por niveles bajos de factores de coagulación VIII y IX circulantes, respectivamente. Los niveles clínicamente bajos se presentan con múltiples hemorragias recurrentes en las articulaciones y los músculos desde los primeros años de vida. Además, los pacientes pueden presentar hemorragia espontánea y potencialmente mortal en cualquier órgano. El pilar del tratamiento es el reemplazo con el factor faltante en forma de inyecciones intravenosas de factor VIII y IX. Los factores de coagulación se pueden administrar para tratar una hemorragia o se pueden administrar para prevenir una hemorragia, lo último se denomina profilaxis. La profilaxis regular es el estándar de atención actual y tiene como objetivo disminuir los eventos de sangrado espontáneo y el daño articular resultante, y esto requiere que los pacientes se autoinfundan factor en sus venas de dos a cuatro veces por semana. El cumplimiento del paciente con el régimen prescrito y las recomendaciones tiene una influencia significativa en los resultados.
Los avances en ingeniería biomolecular y de proteínas han extendido la duración del efecto de los factores de coagulación VIII y IX a través de múltiples mecanismos. Esta extensión de la duración del efecto brinda al médico ya los pacientes la oportunidad de adaptar el tratamiento a sus necesidades, circunstancias y otras características corporales particulares. Se ha sugerido que disminuir la frecuencia de las infusiones mejorará la adherencia y, por lo tanto, contribuirá a mejores resultados.
En los trastornos raros, es un hecho aceptado que los estudios posteriores a la comercialización son cruciales para comprender la generalización de los resultados de eficacia y seguridad e identificar cualquier problema nuevo de seguridad y eficacia en relación con un grupo de población específico. Los investigadores proponen el desarrollo de un registro para la recopilación sistemática de información con el doble objetivo de analizar la relación entre el paciente y las características del tratamiento y los resultados, y al mismo tiempo identificar áreas para el desarrollo de prácticas que pueden mejorar la calidad de vida general experimentada por el paciente con hemofilia. comunidad.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Emal Waqif
- Correo electrónico: emal.waqif@nhs.net
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Mark Phillips
- Correo electrónico: mark.phillips@ucl.ac.uk
Ubicaciones de estudio
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Basingstoke, Reino Unido
- Reclutamiento
- Basingstoke and North Hampshire Hospital
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Contacto:
- Chelsie Williams
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Investigador principal:
- Sarah Mangles
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Birmingham, Reino Unido
- Reclutamiento
- Queen Elizabeth Hospital
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Contacto:
- Elizabeth Dwenger
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Investigador principal:
- Charles Percy
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Birmingham, Reino Unido
- Reclutamiento
- Birmingham Women and Childrens
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Investigador principal:
- Jayashree Motwani
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Contacto:
- Davina Patel
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Bristol, Reino Unido
- Reclutamiento
- University Hospital Bristol
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Contacto:
- Emma Phillips
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Investigador principal:
- Emma Phillips
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Canterbury, Reino Unido
- Reclutamiento
- Kent & Canterbury Hospital
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Contacto:
- Sylvia Westrup
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Investigador principal:
- Gillian Evans
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Cardiff, Reino Unido
- Reclutamiento
- University Hospital of Wales
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Contacto:
- Stuart Cunningham
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Investigador principal:
- Peter Collins
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Coventry, Reino Unido
- Reclutamiento
- University of Coventry & Warwickshire
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Contacto:
- Lauren Homer
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Investigador principal:
- Benjamin Bailiff
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Glasgow, Reino Unido
- Reclutamiento
- Glasgow Royal Hospital for Children
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Contacto:
- Alison Spence
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Investigador principal:
- Elizabeth Chalmers
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Glasgow, Reino Unido
- Reclutamiento
- Royal Infirmary
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Contacto:
- Nancy Brodie
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Investigador principal:
- Campbell Tate
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Lincoln, Reino Unido
- Reclutamiento
- Lincoln County Hospital
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Contacto:
- Sandra Lee
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Investigador principal:
- Bethan Myers
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Liverpool, Reino Unido
- Reclutamiento
- Liverpool University Hospital
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Contacto:
- Joanne Bell
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Investigador principal:
- Cheng Toh
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Great Ormond Street Hospital
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Contacto:
- Anja Griffoen
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Investigador principal:
- Mary Mathias, MBBS
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Reclutamiento
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
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Investigador principal:
- Pratima Chowdary
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Contacto:
- Emal Waqif
- Correo electrónico: emal.waqif@nhs.net
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Contacto:
- Mark Phillips
- Correo electrónico: mark.phillips@ucl.ac.uk
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- St George's Hospital
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Contacto:
- Pearl Quartey
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Investigador principal:
- Steve Austin
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Hammersmith Hospital
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Contacto:
- Zainab Alashe
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Investigador principal:
- Michael Laffan
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido
- Reclutamiento
- Royal Victoria Hospital
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Contacto:
- Jane Ashby
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Investigador principal:
- John Hanley
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Nottingham, Reino Unido
- Reclutamiento
- Nottingham University Hospital
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Contacto:
- Charlotte Grimley
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Investigador principal:
- Charlotte Grimley
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Oxford, Reino Unido
- Reclutamiento
- Churchill Hospital Oxford
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Contacto:
- Simon Fletcher
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Investigador principal:
- Nicola Curry
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Sheffield, Reino Unido
- Reclutamiento
- Royal Hallamshire Hospital
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Contacto:
- Branwen Ellison-Handley
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Investigador principal:
- Mike Makris
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Sheffield, Reino Unido
- Reclutamiento
- Sheffield Children's Hospital
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Contacto:
- Shaun Emmitt
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Investigador principal:
- Jeanette Payne
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Truro, Reino Unido
- Reclutamiento
- Royal Cornwall Hospital
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Contacto:
- Sarah Johns
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Investigador principal:
- Darren Beech
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con hemofilia A o B que requieren terapia de reemplazo
- Pacientes o padres capaces de dar su consentimiento informado
- Pacientes considerados para el uso de EHL - CFC.
Criterio de exclusión:
1. Pacientes actualmente inscritos en un ensayo clínico de un medicamento en investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Control de sangrado
Periodo de tiempo: 2 años posteriores a la inscripción
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Investigue los cambios en el control de hemorragias mediante el cuestionario y Haemtrack (paquete de software para registrar el tratamiento recibido)
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2 años posteriores a la inscripción
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Salud de las articulaciones
Periodo de tiempo: 2 años posteriores a la inscripción
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Objetivo evaluación conjunta y cuestionario
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2 años posteriores a la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: 2 años posteriores a la inscripción
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Cuestionario del paciente
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2 años posteriores a la inscripción
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HAEM-A-QoL
Periodo de tiempo: 2 años posteriores a la inscripción
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Cuestionario del paciente
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2 años posteriores a la inscripción
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Hemo-QoL
Periodo de tiempo: 2 años posteriores a la inscripción
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Cuestionario del paciente
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2 años posteriores a la inscripción
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CdV de actividad física
Periodo de tiempo: 2 años posteriores a la inscripción
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Cuestionario del paciente
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2 años posteriores a la inscripción
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Hemopreferir
Periodo de tiempo: 2 años posteriores a la inscripción
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Cuestionario del paciente
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2 años posteriores a la inscripción
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Identificar el valor de la profilaxis individualizada
Periodo de tiempo: 5 años
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Cuestionario del paciente
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RFH/9782
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