Terapia basada en la fisiopatología de las encefalopatías epilépticas de aparición temprana (EE)
5 de febrero de 2020 actualizado por: University Hospital Tuebingen
Patofisiología Basierte Therapie Von früh Beginnenden Epileptischen Enzephalopathien
Las encefalopatías epilépticas (EE) genéticas son un grupo de formas de epilepsia farmacorresistentes muy raras y graves que se caracterizan por un inicio temprano, p.
primeros años de vida y, a menudo, un retraso grave en el desarrollo.
Se encontraron defectos genéticos en diferentes canales iónicos, como los canales de potasio o sodio, lo que explica bien la hiperexcitabilidad neuronal patológica que conduce a las convulsiones.
También se encontraron mutaciones adicionales en proteínas relevantes para la estructura celular, el procesamiento de ADN/ARN o el metabolismo vesicular sináptico.
No se han establecido terapias específicas e individualizadas ni en la rutina clínica ni en estudios controlados.
El objetivo de este estudio de fase IIb, monocéntrico, no ciego, no controlado con placebo, es la evaluación de la eficacia de los fármacos anticonvulsivos que actúan específicamente sobre los canales iónicos defectuosos en algunos subtipos de EE con el fin de establecer una terapia estándar e individualizada para estas enfermedades raras basada en en el defecto genético específico.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Durante el estudio, los bloqueadores de los canales de sodio fenitoína y lacosamida y el bloqueador de los canales de potasio kinidinsulfato se administrarán en condiciones estandarizadas a pacientes con epilepsia genética farmacorresistente de aparición temprana con y sin mutaciones en los canales de potasio KCNT1 y KCNQ2 y el canal de sodio gen SCN2A.
El criterio principal de valoración será una reducción significativa de las convulsiones con la medicación del ensayo en comparación con el valor inicial.
Los criterios de valoración secundarios serán la mejora de las características electroencefalográficas de los respectivos EE.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Tübingen, Alemania, 72076
- Universtiy Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- epilepsia muy activa (≥ 1 convulsión por día)
- epilepsia con inicio 0-3 meses de edad
- epilepsia farmacorresistente (2 o más medicamentos anticonvulsivos estándar probados antes)
- recientemente máx. dos fármacos anticonvulsivos estables durante un mínimo de 4 días antes del inicio del estudio
- pacientes bajo control de monitorización continua
- pacientes menores de 1 año de edad
Criterio de exclusión:
- trastornos del ritmo cardíaco de alto grado
- cambios severos en los parámetros hepáticos, renales y de electrolitos en sangre
- origen metabólico o lesional de la epilepsia (resultados de cribado metabólico y resonancia magnética craneal disponibles)
- participación paralela en otros estudios (debe estar terminado dos meses antes del inicio del estudio)
- falta consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Régimen de terapia
Se administrarán dos medicamentos en un orden predefinido (1.
Phenhydan® (Fenitoína), 2. Lacosamida (Vimpat®) para investigar si esto permite una reducción eficaz de las convulsiones en las encefalopatías epilépticas de aparición temprana.
|
El paciente recibirá fenitoína, si no se obtiene éxito, se administra Vimpat.
En caso de éxito después de uno de los tratamientos, se alcanza el punto final.
El éxito se define como la reducción de las convulsiones al 50 % en comparación con el valor inicial.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Reducción de las convulsiones
Periodo de tiempo: una semana
|
Reducción de las crisis epilépticas en una fase de tratamiento al 50 % en comparación con el valor inicial
|
una semana
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Reducción de las convulsiones estratificadas por antecedentes genéticos
Periodo de tiempo: una semana
|
Reducción de las crisis epilépticas en una fase de tratamiento al 50 % en comparación con el valor inicial estratificado para tres mutaciones genéticas
|
una semana
|
|
Reducción de las actividades epilépticas o fases de supresión
Periodo de tiempo: una semana
|
Reducción de actividades epilépticas o fases de supresión en EEG
|
una semana
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Markus Wolff, Dr., University Children's Hospital Tübingen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2018
Finalización primaria (Anticipado)
1 de mayo de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de agosto de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de febrero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2020
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AKF 357-0-0
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Datos del estudio/Documentos
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Régimen de terapia
-
NeuroTronik Inc.DesconocidoInsuficiencia cardiaca | Insuficiencia cardíaca agudaParaguay
-
University of Roma La SapienzaTerminadoImplante dental fallido | Mucositis BucalItalia
-
NeuroTronik Inc.DesconocidoTerapia de estimulación autónoma del gasto cardíaco para la insuficiencia cardíaca aguda (COAST-AHF)Insuficiencia cardíaca agudaPanamá
-
Vyaire MedicalAún no reclutandoSíndrome de insuficiencia respiratoria del recién nacidoItalia
-
Boston Children's HospitalTerminadoEstrés Psicológico | Problema de aculturaciónEstados Unidos
-
Abbott Medical DevicesTerminadoFlutter auricular típicoEstados Unidos, Canadá
-
Abbott Medical DevicesTerminadoFibrilación auricular paroxísticaAustralia, Alemania, Francia, Italia, Portugal, Reino Unido
-
Abbott Medical DevicesTerminado
-
Northwestern UniversityNeuroneticsTerminadoDepresión | Ansiedad | Cáncer en remisión (cualquier tipo o etapa)Estados Unidos