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Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia del fosfato de amifampridina en el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS)

20 de diciembre de 2018 actualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 3, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad del fosfato de amifampridina en pacientes con síndrome miasténico de Lambert-Eaton

Este estudio evalúa el efecto de retirar el tratamiento con fosfato de amifampridina en pacientes con LEMS. La mitad de los pacientes continuarán recibiendo fosfato de amifampridina y la otra mitad recibirá placebo durante este estudio doble ciego.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio de retiro aleatorizado (1:1), doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad del fosfato de amifampridina en pacientes diagnosticados con LEMS. Se planeó que el estudio incluyera aproximadamente 28 pacientes masculinos y femeninos.

Antes del estudio, los pacientes recibían tratamiento no ciego en el programa de acceso ampliado (EAP-001). Los pacientes debían recibir una dosis y frecuencia estables de fosfato de amifampridina durante al menos 1 semana antes de la aleatorización en LMS-003. La selección y la aleatorización (Día 0) pueden haber sido en una sola visita.

Los pacientes que cumplieron con los criterios de elegibilidad fueron aleatorizados 1:1 para recibir fosfato de amifampridina (a la dosis óptima del paciente) o placebo el día 0.

Las evaluaciones iniciales se obtuvieron el día 0 del estudio, mientras el paciente había estado en tratamiento abierto con fosfato de amifampridina y en relación con el programa de dosificación habitual. Los pacientes tomaron la medicación del estudio a ciegas desde el día 1 hasta el día 3. El día 4, el personal del estudio administró una dosis de la medicación del estudio a ciegas. Este fue el mismo medicamento que el paciente tomó del Día 1 al Día 3. Las evaluaciones que se enumeran a continuación se realizaron después de la segunda, tercera o cuarta dosis del medicamento que tomó el Día 4, y esta debe ser la misma dosis después de la cual el Día 0 se realizaron valoraciones. Por ejemplo, si el paciente tomó su segunda dosis de amifampridina en la clínica el Día 0 y las evaluaciones comenzaron 40 minutos más tarde, luego el Día 4, ese paciente debe ser evaluado después de tomar su segunda dosis del producto en investigación (IP).

Comenzando con la siguiente dosis después de que se completaron todas las evaluaciones iniciales del Día 0, el paciente recibió IP hasta el Día 4, con una visita a la clínica el último día (Día 4) para evaluaciones.

La duración planificada de la participación de cada paciente fue de hasta 12 días, incluidos los exámenes de detección (hasta 7 días), las evaluaciones y la aleatorización del Día 0 y la administración de IP (Día 1 a Día 4).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

26

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer ≥18 años de edad y actualmente recibiendo fosfato de amifampridina para LEMS.
  2. Diagnóstico de LEMS mediante pruebas de anticuerpos o electromiografía (EMG).
  3. Finalización del tratamiento contra el cáncer al menos 3 meses (90 días) antes de la selección.
  4. Si recibe inhibidores de la colinesterasa de acción periférica (p. piridostigmina), se requiere una dosis estable de inhibidores de la colinesterasa durante al menos 7 días antes de la aleatorización y durante todo el estudio.
  5. Si recibe inmunosupresores orales permitidos (prednisona u otro corticosteroide), se requiere una dosis estable durante al menos 30 días antes de la aleatorización y durante todo el estudio.
  6. Las pacientes en edad fértil deben practicar un régimen anticonceptivo eficaz y fiable durante el estudio.
  7. Capaz de realizar todos los procedimientos y evaluaciones del estudio.
  8. Dispuesto y capaz de viajar al sitio del estudio y asistir a todas las visitas clínicas del estudio.
  9. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Intervalo QT largo corregido (QTc) clínicamente significativo en el ECG en los 12 meses anteriores.
  2. Trastorno convulsivo.
  3. Metástasis cerebrales activas.
  4. Incapaz de deambular.
  5. Hembras gestantes o lactantes.
  6. Cualquier otra condición que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la participación del paciente en el estudio o confundir la evaluación del paciente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: fosfato de amifampridina
fosfato de amifampridina 10 mg (equivalente de amifampridina) por vía oral, dosis diaria total de 30 a 80 mg, 3 a 4 veces al día durante 4 días
Droga: Fosfato de amifampridina
Comparador de placebos: placebo (para el fosfato de amifampridina)
placebo por vía oral 3 a 4 veces al día durante 4 días
Droga: Tableta oral de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio en la puntuación QMG al final del día 4
El QMG es una prueba calificada por médicos que incluye 13 evaluaciones, como la fuerza facial, la deglución, la fuerza de agarre y la duración del tiempo en que las extremidades se pueden mantener en posiciones extendidas. Cada evaluación se califica como 0 (ninguna), 1 (leve), 2 (moderada) o 3 (grave), para un rango total de 0-39. Una puntuación total más alta indica un peor resultado.
cambio desde el inicio en la puntuación QMG al final del día 4
Puntuación de impresión global del sujeto (SGI)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio en la puntuación SGI al final del día 4
El SGI es una escala de 7 puntos en la que el paciente califica su impresión global de los efectos de un tratamiento de estudio (1=terrible a 7=encantado). El SGI fue evaluado por el paciente o el padre/tutor/cuidador del paciente si el paciente no pudo completar el SGI. El SGI ha demostrado concordancia con la evaluación de mejoría del médico.
cambio desde el inicio en la puntuación SGI al final del día 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la impresión global de mejora del médico (CGI-I) en el día 4 en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio en la puntuación CGI-I al final del día 4
El CGI-I captura la impresión global del investigador sobre la mejora o el empeoramiento del paciente desde el estado inicial. El investigador califica la escala de 7 puntos en función de los cambios en los síntomas, el comportamiento y las capacidades funcionales. Cada síntoma se califica como 1 (muy mejorado), 2 (mucho mejorado), 3 (mínimamente mejorado), 4 (sin cambios), 5 (mínimamente peor), 6 (mucho peor) o 7 (mucho peor). La puntuación total puede oscilar entre 0 y 49. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
cambio desde el inicio en la puntuación CGI-I al final del día 4

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba triple de tiempo arriba y andar (3TUG)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio en 3TUG al final del día 4
El 3TUG es una prueba de movilidad funcional que requiere que el paciente se levante de un sillón de respaldo recto, camine 3 metros, gire, camine hacia atrás y se siente en la silla. Una modificación de esto es donde el individuo realiza la prueba 3 veces sin pausa, y la medida es el tiempo promedio requerido para completar cada una de las 3 repeticiones. Basado en informes de la literatura de que un cambio significativo en la marcha para una prueba de caminata similar es un aumento en el tiempo de más del 20%, esto se incorporó al criterio de valoración.
cambio desde el inicio en 3TUG al final del día 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de noviembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de diciembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2018

Última verificación

1 de diciembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LMS-003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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