Seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de DTX101 (AAVrh10FIX) en adultos con hemofilia B moderada/grave a grave
4 de enero de 2022 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la transferencia génica mediada por el virus adenoasociado (AAV) rh10 del factor IX humano en adultos con hemofilia B moderada/grave
Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de DTX101 en hombres adultos con hemofilia B de moderada/grave a grave.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético recesivo ligado al cromosoma X causado por mutaciones en el gen del factor IX (FIX). FIX se produce en el hígado y es fundamental para la formación de coágulos de fibrina. La hemofilia B se caracteriza por hemorragias internas espontáneas y frecuentes que pueden provocar artropatía crónica (daño en las articulaciones), hemorragia intracraneal e incluso la muerte. En pacientes con hemofilia B de moderada/grave a grave, la mayoría de los episodios hemorrágicos ocurren en las articulaciones y, si no se tratan, provocan daños debilitantes y una disminución de la calidad de vida.
El estudio 101HEMB02 es un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la terapia génica mediada por AAVrh10 de FIX humano en sujetos con hemofilia B de moderada/grave a grave. El objetivo principal del estudio es determinar la seguridad y eficacia a largo plazo de DTX101 luego de una única infusión IV (administrada durante el estudio 101HEMB01) en adultos con hemofilia B de moderada/grave a grave.
Este estudio fue publicado previamente por Dimension Therapeutics, que fue adquirida por Ultragenyx.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
6
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- UF CRC - Clinical Research Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5872
- University of Michigan Hospital and Health Systems
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Haemophilia Comprehensive Care Center
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Hampshire
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Basingstoke, Hampshire, Reino Unido, RG24 9NA
- Haemophilia, Haemostasis & Thrombosis Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Varones adultos con hemofilia B de moderada/grave a grave inscritos previamente en el estudio clínico 101HEMB01
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
- Completó la visita de la Semana 52 en el Estudio 101HEMB01.
- Dispuesto a interrumpir el tratamiento profiláctico con FIX recombinante en momentos específicos durante el estudio si es médicamente aceptable.
- Dispuesto, capaz y comprometido a cumplir con las visitas programadas al lugar del estudio, los procedimientos del estudio y los requisitos.
Criterio de exclusión:
- Participación planificada o actual en otro estudio clínico de intervención que pueda confundir la evaluación de eficacia o seguridad de DTX101 durante la duración de este estudio.
- Cualquier condición médica clínicamente significativa que, en opinión del investigador, represente un riesgo para la seguridad del sujeto o impida el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves por grupo de dosificación
Periodo de tiempo: 208 semanas
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208 semanas
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|
Cambio desde la línea de base en el nivel de actividad FIX
Periodo de tiempo: 208 semanas
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208 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de episodios hemorrágicos que requirieron infusión de FIX recombinante
Periodo de tiempo: 208 semanas
|
208 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2017
Finalización primaria (Actual)
6 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
6 de noviembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de enero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2022
Última verificación
1 de enero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 101HEMB02
- 2016-003430-25 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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