Trasplante haploidéntico en anemia aplásica severa

Otro: MSD-HSCT

Este grupo recibió tratamiento de donante hermano compatible: trasplante de células madre hematopoyéticas (MSD-HSCT).

Otro: MSD-HSCT

1. Regímenes de acondicionamiento: (A) Los pacientes tenían SAA y PNH, o transfusión abundante (RBC≥25U), o terapia ATG de conejo fallida, y recibieron 0,8 mg/kg/6 h de busulfán (días -7 a -6), 30 mg/m2/día fludarabina (días -5 a -2), ciclofosfamida 25 mg/kg/día (días -5 a -2) y r-ATG 2,5 mg/kg/día (días -5 a -2). (B) Los otros pacientes con SAA o VSAA recibieron el mismo procedimiento pero sin busulfán;
2. Infusión alogénica de HSC: se recolectaron células Doner BM para lograr un recuento objetivo de células mononucleares (MNC) de 2-4 × 108 por kilogramo de peso del receptor. El MNC objetivo de PB fue 4-6 × 108 por kilogramo de peso del receptor;
3. Profilaxis y tratamiento de la EICH: la profilaxis de la EICH consistió en 2-3 mg/kg/día de CSP por vía intravenosa en dosis divididas a partir del día anterior al trasplante (día -5) y la concentración objetivo se ajustó a 150-250 ng/ml. La dosis oral de MMF fue de 20 mg/kg/día desde el día -1 y se disminuyó gradualmente después de 1 mes si no se observaba aGVHD.

Experimental: HFD-HSCT

Este grupo recibió tratamiento de donante familiar haploide - trasplante de células madre hematopoyéticas (HFD-HSCT).

Otro: HFD-HSCT

1. Regímenes de acondicionamiento: (A) Los pacientes tenían SAA y PNH, o transfusión abundante (RBC≥25U), o terapia ATG de conejo fallida, y recibieron 0,8 mg/kg/6 h de busulfán (días -7 a -6), 35 mg/m2/día fludarabina (días -5 a -2), ciclofosfamida 25 mg/kg/día (días -5 a -2) y r-ATG 2,5 mg/kg/día (días -5 a -2). (B) Los otros pacientes con SAA o VSAA recibieron el mismo procedimiento pero sin busulfán;
2. Infusión alogénica de HSC: se recolectaron células Doner BM para lograr un recuento objetivo de células mononucleares (MNC) de 2-4 × 108 por kilogramo de peso del receptor. El MNC objetivo de PB fue 4-6 × 108 por kilogramo de peso del receptor;
3. Profilaxis y tratamiento de la EICH: la profilaxis de la EICH consistió en 2-3 mg/kg/día de CSP por vía intravenosa en dosis divididas a partir del día anterior al trasplante (día -5) y la concentración objetivo se ajustó a 200-300 ng/ml. La dosis oral de MMF fue de 20 mg/kg/día desde el día -3 y se disminuyó después de 2 meses si no se observaba aGVHD.

Injerto

El injerto de neutrófilos se definió como el primero de tres días consecutivos en los que el recuento de neutrófilos (RAN) superó los 0,50 × 109/l, y el injerto de plaquetas se definió como el primero de cinco días consecutivos en los que el recuento de plaquetas superó los 20 × 109/l sin transfusión. GF se clasificó de la siguiente manera: (1) falta de injerto primario (no se alcanzó un recuento de neutrófilos de 0,5 × 109/L después del trasplante); (2) rechazo (disminución de los recuentos sanguíneos a < 0,5 × 109/L de neutrófilos, después de alcanzar un recuento de neutrófilos de 0,5 × 109/L); (3) fracaso tardío del injerto (disminución de los recuentos sanguíneos después del día 100 a < 1,0 × 109/L de neutrófilos y < 30 × 109/L de plaquetas).

Clasificación de toxicidad

La toxicidad relacionada con el trasplante (TRT) se clasificó utilizando los Criterios comunes de toxicidad para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer, versión 4.0. Se excluyó el daño de órganos debido a GVHD o complicaciones infecciosas.

Análisis de quimerismo +30

El quimerismo se evaluaría en las células de MO del receptor generalmente en los días +30 después del TCMH usando bandas G citogenéticas o hibridación fluorescente in situ. El quimerismo donante-receptor emparejado por sexo se evaluó mediante análisis basados ​​en PCR de regiones polimórficas de minisatélites o microsatélites. La tipificación de HLA se realizó para pacientes con donantes HLA-haploidénticos.

Análisis de quimerismo +100

El quimerismo se evaluaría en las células de MO del receptor generalmente en los días +180 después del TCMH usando bandas G citogenéticas o hibridación fluorescente in situ. El quimerismo donante-receptor emparejado por sexo se evaluó mediante análisis basados ​​en PCR de regiones polimórficas de minisatélites o microsatélites. La tipificación de HLA se realizó para pacientes con donantes HLA-haploidénticos.

Análisis de quimerismo +180

El quimerismo se evaluaría en las células de MO del receptor generalmente en los días +100 después del HSCT usando bandas G citogenéticas o hibridación fluorescente in situ. El quimerismo donante-receptor emparejado por sexo se evaluó mediante análisis basados ​​en PCR de regiones polimórficas de minisatélites o microsatélites. La tipificación de HLA se realizó para pacientes con donantes HLA-haploidénticos.

Análisis de quimerismo +365

El quimerismo se evaluaría en las células de MO del receptor generalmente en los días +365 después del TCMH usando bandas G citogenéticas o hibridación fluorescente in situ. El quimerismo donante-receptor emparejado por sexo se evaluó mediante análisis basados ​​en PCR de regiones polimórficas de minisatélites o microsatélites. La tipificación de HLA se realizó para pacientes con donantes HLA-haploidénticos.

SO 1 año

La SG se definió como el tiempo desde el trasplante hasta la muerte por cualquier causa o el último seguimiento.

SO 2 años

La SG se definió como el tiempo desde el trasplante hasta la muerte por cualquier causa o el último seguimiento.

SO 5 años

La SG se definió como el tiempo desde el trasplante hasta la muerte por cualquier causa o el último seguimiento.

EFS 1 año

La SSC se definió como supervivencia con respuesta a la terapia. La muerte, el FG y la recaída se consideraron como fracaso del tratamiento.

La SSC se definió como supervivencia con respuesta a la terapia. La muerte, el FG y la recaída se consideraron como fracaso del tratamiento.

EFS 2 años

La SSC se definió como supervivencia con respuesta a la terapia. La muerte, el FG y la recaída se consideraron como fracaso del tratamiento.

EFS 5 años

La SSC se definió como supervivencia con respuesta a la terapia. La muerte, el FG y la recaída se consideraron como fracaso del tratamiento.