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El Proyecto Parkinson Personalizado (PPP) (PPP)

2 de abril de 2023 actualizado por: Radboud University Medical Center

El Proyecto Parkinson Personalizado (De Parkinson Op Maat Study)

Antecedentes Nuestra comprensión de la EP se ha estancado, en parte debido a la limitada diversidad de pacientes y al breve seguimiento capturado en la mayoría de las cohortes de estudio. Además, los biomarcadores potencialmente valiosos derivados de diferentes tipos de mediciones rara vez se analizan de manera integrada.

Objetivo Este estudio tiene como objetivo crear un conjunto de datos longitudinales de datos clínicos, moleculares, de imágenes y basados ​​en sensores portátiles continuos de una cohorte representativa de la enfermedad de Parkinson (EP). Los datos se pondrán a disposición de los investigadores de todo el mundo para acelerar el descubrimiento de nuevos conocimientos etiológicos, el desarrollo de nuevos enfoques terapéuticos y el manejo personalizado de enfermedades. Para este propósito, se desarrollará una norma extensible para compartir datos de investigación, cumpliendo con los últimos estándares de seguridad y privacidad de datos.

Métodos Con el apoyo de una asociación público-privada multinacional, se diseñó un estudio de cohorte prospectivo para incluir a 650 pacientes con EP representativos (duración de la enfermedad <5 años). El seguimiento integral durante al menos 2 años incluye: (1) evaluación anual en el centro de estudio para la adquisición de datos clinimétricos detallados, resonancia magnética y muestras biológicas (plasma, suero, líquido cefalorraquídeo (LCR), heces) y (2) recopilación de datos del entorno del hogar, utilizando autoevaluaciones y un dispositivo portátil de pulsera avanzado para medir continuamente las señales biológicas y ambientales. La recopilación, el almacenamiento y el intercambio de estos datos de investigación se verán facilitados por un nuevo método para proteger la privacidad y mejorar la seguridad mediante el cifrado polimórfico y la seudonimización (PEP), una metodología que combina el cifrado avanzado con la seudonimización distribuida y la gestión del acceso a los datos.

Conclusión Este estudio es único, ya que incluye una cohorte de sujetos imparciales con EP recientemente diagnosticada, creando un conjunto de datos sin precedentes que combina datos clínicos, moleculares, de imágenes y de sensores portátiles recopilados longitudinalmente utilizando tecnología de punta. El diseño del estudio de centro único minimiza la variabilidad de la medición. Finalmente, la metodología innovadora para la privacidad y protección de datos podría servir como un nuevo estándar internacional para compartir datos de investigación.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Descripción detallada

El Proyecto de Parkinson personalizado propone un enfoque imparcial para el desarrollo de biomarcadores con múltiples biomarcadores clínicos, genómicos y otros biomarcadores moleculares y de imágenes medidos en una gran población, medidos en 3 puntos temporales (visita inicial, seguimiento de un año y seguimiento de dos años). arriba). Además, el protocolo del estudio incluye la monitorización diaria del paciente con un dispositivo portátil multisensor, Verily Study Watch, que recopila datos de forma continua (movimiento, pulso, temperatura de la piel, información ambiental) y permite la recopilación de datos en tiempo real entre estudios. visitas El objetivo del dispositivo es recopilar señales biológicas continuas de alta resolución del cuerpo. Estas medidas de fisiología, actividad y condiciones ambientales en el transcurso de un estudio de 2 años se utilizarán para crear una evaluación funcional cuantificada de pacientes con EP. El mapeo de estas señales con los resultados clínicos, como la progresión de la enfermedad, permitirá a los investigadores evaluar la relación entre los datos del biosensor y las variables clínicas, los biomarcadores genotípicos y de imágenes recopilados en el estudio.

Este estudio pretende crear un recurso único de datos genotípicos, funcionales y fenotípicos recopilados longitudinalmente en una cohorte de sujetos holandeses con EP (n=650), lo que permite a los colaboradores de investigación abordar una serie de preguntas de investigación basadas en hipótesis. El objetivo es desarrollar nuevos conocimientos etiológicos, identificar biomarcadores que puedan ayudar a predecir las diferencias en el pronóstico y la respuesta al tratamiento entre pacientes, mejorar los tratamientos existentes, desarrollar nuevos enfoques terapéuticos y desarrollar un enfoque de manejo de enfermedades más preciso y personalizado.

Además, la cohorte servirá como una fuente de datos a la que podrán acceder investigadores calificados en todo el mundo, lo que les permitirá agregar su capacidad de investigación para abordar aún más los objetivos principales de este estudio. Por esta razón, la gobernanza de datos será administrada por juntas asesoras y comités de revisión de datos dedicados, como se especifica en el protocolo del estudio. La participación en este estudio y los resultados de este estudio no se utilizarán para tomar decisiones sobre el tratamiento del paciente.

El objetivo de este estudio es triple:

  1. El objetivo principal del estudio es realizar un conjunto de análisis basados ​​en hipótesis sobre el conjunto de datos del estudio, con el objetivo de correlacionar los biomarcadores establecidos (obtenidos clínicamente, a partir de imágenes de resonancia magnética (IRM) cerebrales, del líquido cefalorraquídeo (LCR), de genes conocidos y desde el control de las señales de los biosensores) hasta la tasa de progresión de la enfermedad y las respuestas al tratamiento (tanto farmacológico como conductual, como la participación en el ejercicio). Además, los investigadores pretenden identificar biomarcadores que puedan ayudar a predecir diferencias en el pronóstico y la respuesta al tratamiento entre pacientes. Finalmente, al desarrollar nuevos conocimientos etiológicos y fisiopatológicos, el estudio tiene como objetivo mejorar los tratamientos existentes y desarrollar nuevos enfoques terapéuticos, como base para el desarrollo de un enfoque de manejo de enfermedades más preciso y personalizado.
  2. El objetivo secundario del estudio es evaluar el Verily Study Watch, para evaluar cómo estos dispositivos podrían proporcionar información sobre la función de los pacientes con EP.
  3. El objetivo terciario de este estudio es crear un extenso conjunto de datos longitudinales que describan las características genéticas, clínicas, funcionales y fenotípicas de una cohorte representativa de sujetos con enfermedad de Parkinson (EP) (n = 650) para permitir a los investigadores investigar importantes preguntas sin respuesta en la EP.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

520

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Nijmegen, Países Bajos, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Cualquier persona con enfermedad de Parkinson que cumpla los criterios de inclusión y no cumpla los criterios de exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto tiene enfermedad de Parkinson de ≤5 años de duración, definida como el tiempo transcurrido desde el diagnóstico realizado por un neurólogo.
  • El sujeto es un adulto, de al menos 18 años de edad.
  • El sujeto puede leer y entender holandés.
  • El sujeto ha completado el formulario de consentimiento informado, aprobado por el Comité de Ética.
  • El sujeto está dispuesto, es competente y es capaz de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el cronograma de seguimiento y la recolección de muestras biológicas.
  • El sujeto no es un empleado actual o un miembro de la familia de los empleados de las instituciones involucradas en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto está embarazada o amamantando.
  • El sujeto es alérgico al níquel.
  • El sujeto tiene comorbilidades que dificultarían la interpretación de la discapacidad parkinsoniana, como anomalías musculoesqueléticas coincidentes, en opinión del investigador.
  • Contraindicado para resonancia magnética, p. claustrofobia, presencia de un implante activo, marcapasos, bomba de insulina, neuroestimulador, prótesis de huesecillos y/u otro dispositivo médico u otra parte metálica no removible incompatible con la resonancia magnética.
  • Para punción lumbar:

    • Alergia a los agentes anestésicos locales
    • Antecedentes médicos de compresión de la médula espinal, infección local actual de la piel en el sitio de la punción lumbar, anomalías en el desarrollo de la parte inferior de la columna, coagulopatía sanguínea, medicación anticoagulante (acenocumarol, warfarina, dabigatrán).
    • Evidencia clínica (o resonancia magnética previa) de anomalías cerebrales estructurales que no son compatibles con la realización de una punción lumbar, como neoplasias malignas, abscesos o hidrocefalia obstructiva.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Progresión de la enfermedad a corto plazo en términos de síntomas motores
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año de seguimiento
Cambio en la revisión patrocinada por la Sociedad de Trastornos del Movimiento de la puntuación de la parte III de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS), medida en estado apagado. Esta escala evalúa 18 síntomas motores (33 ítems) específicos de la enfermedad de Parkinson. Las puntuaciones de los ítems varían de 0 a 4 y se suman, lo que da como resultado una puntuación total que varía de 0 a 132, donde las puntuaciones más altas representan peores resultados.
Desde el inicio hasta 1 año de seguimiento
Progresión de la enfermedad a corto plazo en términos de funcionamiento cognitivo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año de seguimiento
Cambio en la puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA). El MoCa evalúa en 30 ítems diferentes tipos de habilidades cognitivas (escala 0-1), incluyendo orientación, memoria a corto plazo y atención. Todos los elementos se suman, lo que da como resultado una puntuación total que va de 0 a 30, donde las puntuaciones más altas representan mejores resultados.
Desde el inicio hasta 1 año de seguimiento
Progresión de la enfermedad a mediano plazo en términos de síntomas motores
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 2 años de seguimiento
Cambio en la puntuación de la parte III de la MDS-UPDRS, medida en estado apagado.
Desde el inicio hasta los 2 años de seguimiento
Progresión de la enfermedad a mediano plazo en términos de funcionamiento cognitivo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 2 años de seguimiento
Cambio en la puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)
Desde el inicio hasta los 2 años de seguimiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

7 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

El conjunto de datos generado en este estudio estará disponible para investigadores calificados en todo el mundo, siempre que las preguntas de investigación sean aprobadas por el Comité de Revisión de Investigación e Intercambio de Datos (RDSRC). El RDSRC protegerá la privacidad de los sujetos limitando la disponibilidad de los datos del estudio y controlando el acceso a las fuentes de información que podrían usarse para identificar a los sujetos individuales asociados con el análisis de muestras biológicas.

El RDSRC evaluará la relevancia y la calidad científica de las propuestas de investigación para las cuales se solicitan datos o material de estudio. Estas responsabilidades incluyen la consideración de solicitudes para:

  • acceso a los recursos obtenidos en este estudio, incluyendo datos o biomateriales
  • solicitudes de aval de un proyecto científico con materiales de estudio;
  • solicitudes de aprobación de un estudio clínico utilizando materiales de estudio.

Marco de tiempo para compartir IPD

Aún no decidido.

Criterios de acceso compartido de IPD

Actualmente no hay una lista de criterios disponible.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Parkinson

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