- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03519672
Estudio de evaluación psicométrica prospectiva de un instrumento de resultados informados por el paciente (PRO) para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP, síndrome de Upshaw-Schulman [USS], púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria [hTTP]
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- AutoCruitment
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Research Institute
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-
Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge university hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6HX
- University College London Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante es un adolescente de 12 a 17 años o un adulto de ≥18 años;
- El participante ha sido diagnosticado con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) y actualmente está recibiendo tratamiento profiláctico o a pedido con plasma fresco congelado (FFP), o plasma con detergente solvente (S/D), o factor Von Willebrand/Factor VIII (VWF). /FVIII) concentrados;
- En el caso de que el participante sea identificado y reclutado de forma remota (reclutamiento directo al paciente (DtP)), se requiere acceso a Internet y posesión de un dispositivo de conexión a Internet;
- El participante ha dado su consentimiento informado, y en el caso de que el participante sea un adolescente, un tutor legal ha dado su consentimiento informado y el adolescente ha dado su asentimiento.
Criterio de exclusión:
- El participante no sabe leer ni escribir;
- El participante no habla inglés;
- El participante participa actualmente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes con cTTP - adolescentes
Adolescentes de 12 a 17 años
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Este es un estudio no intervencionista.
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Participantes con cTTP - adultos
Adultos ≥18 años
|
Este es un estudio no intervencionista.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): instrumento PRO específico de cTTP
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El instrumento de resultados informados por el paciente (PRO) específico para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) consta de 26 preguntas diseñadas para evaluar la experiencia del paciente de fatiga, dolor articular, muscular, abdominal y torácico en las últimas 24 horas, manifestaciones neurológicas, hematomas, sentimientos de depresión y alteraciones del estado de ánimo, y limitación de la actividad en los últimos 7 días, y las actitudes del paciente, los efectos secundarios experimentados, las ausencias laborales/escolares y el impacto de los viajes asociados con el tratamiento recibido para la PTT durante las 2 semanas anteriores.
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): PROMIS®-29
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS®)-29 Profile es una colección de formularios breves de 4 elementos que evalúan la ansiedad, la depresión, la fatiga, la interferencia del dolor, la función física, los trastornos del sueño y la capacidad de participar en roles y actividades sociales. , así como un único elemento de intensidad del dolor. En este estudio se utilizarán las escalas individuales para la fatiga, la interferencia del dolor, la ansiedad y la depresión, cada una de las cuales es una escala de Likert de 5 puntos, y el único elemento de intensidad del dolor, una escala de calificación numérica de 0 a 10. Una puntuación más alta en todas estas escalas indica una peor CVRS (peores síntomas). |
Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): subescalas pediátricas PROMIS® para adolescentes
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS®)-29 Profile es una colección de formularios breves de 4 elementos que evalúan la ansiedad, la depresión, la fatiga, la interferencia del dolor, la función física, los trastornos del sueño y la capacidad de participar en roles y actividades sociales. , así como un único elemento de intensidad del dolor. Las subescalas pediátricas PROMIS® se utilizarán para adolescentes. En este estudio se utilizarán las escalas individuales para la fatiga, la interferencia del dolor, la ansiedad y la depresión, cada una de las cuales es una escala de Likert de 5 puntos, y el único elemento de intensidad del dolor, una escala de calificación numérica de 0 a 10. Una puntuación más alta en todas estas escalas indica una peor CVRS (peores síntomas). |
Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): HIT-6
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El Headache Impact Test (HIT)-6 es una escala breve, parcialmente derivada del HIT de 54 ítems, y se usa para medir el impacto de los dolores de cabeza en las últimas 4 semanas sobre la capacidad de funcionar en el trabajo, la escuela, la hogar y en situaciones sociales.
Los ítems se puntúan en una escala tipo Likert de 5 puntos que van desde 6=Nunca, 8=Rara vez, 10=A veces, 11=Muy a menudo, 13=Siempre, con una puntuación global que va de 36 a 78, donde una puntuación más alta indica una peor CVRS .
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): Cuestionario condensado de sangrado MCMDM-1VWD: subescala de hematomas
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El Cuestionario de sangrado MCMDM-1VWD condensado es un cuestionario específico de sangrado que se utiliza para producir una puntuación de sangrado para la enfermedad de von Willebrand, que se desarrolló eliminando todos los detalles que no afectan directamente la puntuación de sangrado del cuestionario validado y extenso MCMDM-1VWD.
Este estudio solo utilizará las 5 preguntas cerradas de la escala de hematomas.
Estas 5 preguntas evalúan la presencia de hematomas (sí/no), ubicación (sitios expuestos/no expuestos) y tamaño promedio (<1 cm, 1 a 5 cm y >5 cm), presencia de trauma mínimo o nulo (sí/no), y si requirió atención médica (sí/no).
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): PDQ-5
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El Cuestionario de Déficits Percibidos de 5 ítems (PDQ-5) es una subescala del Cuestionario de Déficits Percibidos (PDQ) completo, desarrollado específicamente para participantes con Esclerosis Múltiple para evaluar los déficits cognitivos percibidos desde la perspectiva del sujeto.
El PDQ tiene 4 subescalas de 5 ítems: Atención/Concentración, Memoria Retrospectiva, Memoria Prospectiva y Planificación/Organización.
El PDQ-5 consta de los 5 ítems del PDQ que se correlacionan más fuertemente con la puntuación total del PDQ; Se representan elementos de las 4 subescalas.
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): NEI-VFQ-25
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El Cuestionario de Función Visual del Instituto Nacional del Ojo (NEI-VFQ o VFQ)-25 es una versión válida y confiable de 25 ítems del NEI-VFQ de 51 ítems.
El cuestionario mide el impacto de la discapacidad visual en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).
En este estudio se utilizarán las subescalas de visión general (1 ítem), visión de cerca (3 ítems) y actividades de visión lejana (3 ítems).
Cada elemento está asociado con una escala de Likert de 6 puntos que va de 1 (ninguna dificultad en absoluto) a 6 (dejó de hacer esto por otra razón o no está interesado en hacerlo), y las puntuaciones globales van de 0 a 100, una puntuación más alta indica mejor CVRS.
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): WPAI-GH
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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El Work Productivity and Activity Impairment-General Health (WPAI-GH) autoadministrado es una escala de 6 ítems que mide el trabajo (5 ítems) y las actividades diarias (1 ítem).
Las puntuaciones expresan el porcentaje de deterioro, por lo que una puntuación más baja representa una mayor productividad.
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de la calidad de vida (QoL): WPAI-GH más preguntas sobre el deterioro del aula para adolescentes
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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Para los adolescentes se utilizará el Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) más el Classroom Impairment Questionnaire.
El WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire mide la asistencia escolar; niveles de productividad en la escuela; y capacidad para realizar actividades diarias regulares.
El WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire es una escala de 9 ítems que mide la escuela/trabajo (8 ítems) y las actividades diarias (1 ítem).
Las puntuaciones expresan el porcentaje de deterioro, por lo que una puntuación más baja representa una mayor productividad.
Si bien las instrucciones del instrumento no se modificarán, se indicará a los participantes adolescentes que consideren su trabajo y actividades escolares al completar el cuestionario.
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): PGI-S
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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La Impresión global del paciente sobre la gravedad (PGI-S) es un cuestionario de 1 ítem diseñado para evaluar la impresión del participante sobre la gravedad de la enfermedad que se adaptó a la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP).
El elemento PGI-S le pide al encuestado que describa mejor cómo es ahora la gravedad de sus síntomas de cTTP. Las puntuaciones se clasifican en una escala de 4 puntos como: "normal" (1), "leve" (2), "moderada" (3), o "grave" (4).
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Día 1 y Día 14
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Cambio desde el inicio de los resultados de calidad de vida (QoL): PGI-Change
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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La Impresión Global del Cambio del Paciente (PGI-C) es un cuestionario de un solo elemento que compara el estado de salud actual del participante con el momento en que se inició el tratamiento.
Las opciones de respuesta van desde 1 (Muy mejorado) hasta 4 (Sin cambios) y 7 (Muy peor).
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Día 1 y Día 14
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
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- Manifestaciones de la piel
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- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombótica Trombocitopénica
Otros números de identificación del estudio
- 281701
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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