Células T BPX-501 infundidas después del trasplante de células madre en pediatría con trastornos no malignos no elegibles para el estudio BPU004

Criterios de inclusión:

1. machos o hembras
2. Edad < 21 años y > 3 meses
3. Esperanza de vida > 10 semanas
4. Pacientes considerados elegibles para un alotrasplante de células madre.

5. Trastornos no malignos que incluyen:

   1. trastornos metabólicos hereditarios como la leucodistrofia suprarrenal;
   2. trastornos de almacenamiento lisosomal como el síndrome de Hurler o la leucodistrofia metacromática
   3. otros errores congénitos del metabolismo
6. Ausencia de donante convencional adecuado (hermano idéntico HLA o pariente fenotípicamente idéntico HLA evaluado mediante tipificación molecular de alta resolución).
7. Se requiere una coincidencia genotípica idéntica mínima de 5/10.
8. El donante y el receptor deben ser idénticos, según lo determine la tipificación de alta resolución, al menos un alelo de cada uno de los siguientes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw y HLA-DRB1.
9. Puntuación de Lansky/Karnofsky > 50
10. Consentimiento informado por escrito firmado

3.2 Criterios de exclusión de sujetos

1. Edad < 3 meses o > 21 años

2. Pacientes con trastornos no malignos elegibles para tratamiento en el estudio BP-U-004:

   1. inmunodeficiencias primarias,
   2. anemia aplásica severa que no responde a la terapia inmunosupresora,
   3. osteopetrosis,
   4. casos seleccionados de hemoglobinopatías y
   5. citopenia congénita/hereditaria, incluida la anemia de Fanconi antes de cualquier evolución maligna clonal (MDS, AML)
3. EICH aguda superior al grado II o EICH extensa crónica debido a un aloinjerto anterior en el momento de la inclusión
4. Paciente en tratamiento inmunosupresor para tratamiento de EICH por aloinjerto previo en el momento de la inclusión
5. Disfunción del hígado (ALT/AST > 5 veces el valor normal, o bilirrubina > 3 veces el valor normal), o de la función renal (aclaramiento de creatinina < 30 ml/min)
6. Enfermedad cardiovascular grave (arritmias que requieren tratamiento crónico, insuficiencia cardíaca congestiva o fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40 %)
7. Enfermedad infecciosa activa actual (incluyendo serología VIH positiva o ARN viral)
8. Trastorno médico no controlado concurrente grave
9. Paciente mujer embarazada o en periodo de lactancia

10. Falta de consentimiento informado de los padres/tutores.

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