Hidroxiurea y Transfusión (HAT)
19 de octubre de 2021 actualizado por: Robert Nickel, Children's National Research Institute
Hidroxiurea y transfusión: estudio piloto de terapia combinada para pacientes con anemia de células falciformes
Este estudio investigará prospectivamente la viabilidad, la seguridad y los requisitos de transfusión de agregar hidroxiurea a transfusiones crónicas simples para pacientes con anemia de células falciformes que ya reciben transfusiones crónicas.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo de un solo grupo de hidroxiurea añadida a transfusiones crónicas simples, tratamiento combinado denominado hidroxiurea y transfusión (HAT).
El objetivo principal del estudio es determinar la viabilidad de HAT para pacientes con anemia de células falciformes (SCA) que actualmente se tratan solo con transfusiones simples para la prevención de accidentes cerebrovasculares.
Los objetivos secundarios incluyen: evaluar la seguridad de HAT y determinar si HAT disminuye los requisitos de transfusión en esta población de pacientes.
Los objetivos exploratorios incluyen: evaluar con HAT cambios en laboratorios previos a la transfusión y biomarcadores de progresión de enfermedad cerebrovascular, y describir cambios en imágenes cerebrales.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Health System
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 24 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de SCA (Hb SS o Sβ0 talasemia).
- En terapia de transfusión crónica simple para la prevención de accidentes cerebrovasculares (prevención primaria o secundaria) durante ≥1 año sin planes para detener la transfusión crónica simple en el próximo año.
Criterio de exclusión:
- Cumplimiento deficiente del régimen de transfusión simple definido por tener una HbS > 45 % en cualquier momento en el último año Y un intervalo de transfusión > 5 semanas.
- Tratamiento con hidroxiurea en los 12 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
Valores de laboratorio iniciales anormales (exclusiones temporales):
- Recuento absoluto de neutrófilos <1,5 x 10^9/L
- Recuento de plaquetas <100 x 10^9/L
- Creatinina sérica más del doble del límite superior para la edad
- Embarazo o falta de voluntad para usar una forma médicamente aceptable de anticoncepción si es sexualmente activa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Hidroxiurea y Transfusión (HAT)
Combinación de hidroxiurea y terapia de transfusión crónica simple
|
Los participantes comenzarán con 20 ± 2,5 mg/kg/día de hidroxiurea además de continuar con la transfusión crónica simple cada 4 semanas ± 1 semana.
Se aumentará la dosis de hidroxiurea para lograr una dosis objetivo HAT (HAT-TD).
La hidroxiurea se incrementará en 5 mg/kg/día después de 8 semanas de una dosis si no se logra HAT-TD (dosis diaria máxima de 2000 mg).
Después de lograr HAT-TD, pueden ocurrir aumentos menores de la dosis si el sujeto crece una cantidad significativa para mantener la misma dosis de mg/kg.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ratio de contratación
Periodo de tiempo: 1 año
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número de participantes que se inscriben en el estudio / número total de sujetos elegibles
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1 año
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Relación de retención
Periodo de tiempo: 1 año
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número de participantes que permanecen en el estudio 1 año después de la dosis objetivo de HAT/número total de participantes inscritos
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1 año
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Tasa de adherencia a la hidroxiurea
Periodo de tiempo: 1 año
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(cantidad de hidroxiurea dispensada - cantidad devuelta) / cantidad prescrita entre visitas
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de sujetos que desarrollan una hemoglobina (Hb) S >45 % Y una Hb >11,0 g/dL
Periodo de tiempo: 1 año
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la incidencia del evento de seguridad anterior se controlará de cerca durante todo el ensayo
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1 año
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Volumen de glóbulos rojos transfundidos por peso del paciente
Periodo de tiempo: 1 año
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medida para evaluar el requerimiento transfusional de HAT
|
1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de octubre de 2018
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
23 de agosto de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de octubre de 2021
Última verificación
1 de octubre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- Pro00010541
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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