Estudio de Sirolimus en CTD-TP en China (SSCI)

La trombocitopenia relacionada con la enfermedad del tejido conectivo (CTD-TP) es una de las complicaciones viscerales comunes de las enfermedades del tejido conectivo (CTD) con una respuesta deficiente a la terapia tradicional. Hasta la fecha, se informaron algunos casos exitosos en el tratamiento de CTD-TP refractario con sirolimus como un nuevo método terapéutico. Sin embargo, todavía hay una falta de ensayos clínicos prospectivos. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de sirolimus en el tratamiento de CTD-TP refractario. Para investigar este problema, los investigadores diseñaron un ensayo clínico abierto de un solo brazo de pacientes refractarios con CTD-TP en el Peking Union Medical College Hospital (PUMCH). En este estudio, los investigadores inscribirán a 20 pacientes que tengan una respuesta deficiente al tratamiento tradicional de al menos 6 meses. Los participantes recibirán tratamiento con sirolimus oral durante 12 meses. El criterio principal de valoración es el cambio del recuento de plaquetas en CBC. Los puntos finales secundarios incluyen el cambio de la actividad de CTD, el tiempo hasta la remisión completa de la enfermedad y los eventos adversos graves (SAE) por todas las causas.

Pregunta de investigación:

¿Sirolimus mejora el pronóstico en pacientes con trombocitopenia relacionada con la enfermedad del tejido conjuntivo (CTD-TP) en pacientes chinos?

Objetivos específicos:

1. Determinar la eficacia de sirolimus para el tratamiento de CTD-TP en pacientes chinos
2. Evaluar la seguridad de sirolimus para el tratamiento de CTD-TP en pacientes chinos
3. Analizar las características clínicas de CTD-TP en los pacientes efectivos de sirolimus

Métodos:

Se trata de un ensayo prospectivo abierto en un periodo de 12 meses. La trombocitopenia se define cuando el recuento de plaquetas es inferior a 100×109/L. Los CTD incluyen SLE, pSS, RA, esclerodermia, RA, dermatomiositis y MCTD. Los pacientes con CTD-TP recién diagnosticados que no hayan recibido tratamiento con esteroides o IS serán excluidos del ensayo. Todos los participantes deben cumplir con uno de los criterios de LES, SSp, AR, esclerodermia, AR, dermatomiositis y EMTC y padecer PT refractaria, o ser diagnosticados de PT asociada a ETC por dos reumatólogos experimentales. El tratamiento estándar actual para CTD-TP es glucocorticoide más un tipo de inmunosupresor. Los pacientes que aún tengan PT después de más de 3 meses de tratamiento estándar se incluirán en el ensayo. Luego de firmar los consentimientos informados, los participantes recibirán sirolimus oral a una dosis inicial de 2 mg por día durante 3 días y una dosis secuencial de 1 mg por día, con dosis ajustada según la tolerancia y para mantener un rango terapéutico de 6-15 ng/ ml. Los datos de referencia se recopilarán en el momento de la inscripción. Todos los participantes terminarán sus 5 evaluaciones de seguimiento (1.er mes, 2.° mes, 4.° mes, 6.° mes y 12.° mes) en 12 meses.