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Estudio de extensión de AG-348 en participantes adultos con deficiencia de piruvato quinasa previamente inscritos en AG-348-006 o AG348-C-007

10 de abril de 2024 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto, multicéntrico y de extensión de AG-348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato quinasa inscritos previamente en estudios de AG-348

Este es un estudio de extensión abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del tratamiento con AG-348 en participantes que se inscribieron previamente en el Estudio AG348-C-006 o el Estudio AG348-C-007.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

90

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Dinamarca
      • Herlev, Dinamarca, 2730
        • Herlev University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, España, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Francia, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Irlanda
      • Dublin 8, Irlanda
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Italia, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italia, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italia, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japón
      • Kyoto, Japón, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japón, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japón, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japón, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Reino Unido, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Suiza
      • Vaud (Lausanne), Suiza, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con las visitas y los procedimientos del estudio;
  • Haber firmado un consentimiento informado por escrito antes de participar en este estudio de extensión;
  • Haber completado el estudio de antecedentes AG348-C-006 o AG348-C-007 hasta la Visita de la semana 24 de la Parte 2;
  • Cohortes 2 y 3: han demostrado un beneficio clínico del tratamiento con AG-348 en el estudio de antecedentes, en opinión del investigador;
  • Para mujeres con potencial reproductivo, tener una prueba de embarazo negativa durante la selección;
  • Para las mujeres con potencial reproductivo, así como los hombres con parejas que sean mujeres con potencial reproductivo, mantener la abstinencia como parte de su estilo de vida habitual o aceptar usar 2 formas de anticoncepción, 1 de las cuales debe considerarse altamente eficaz, desde el momento de la administración. consentimiento informado, durante el estudio y durante los 28 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio para las mujeres y los 90 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio para los hombres.

Criterio de exclusión:

  • Tener una afección médica significativa (incluida una anomalía de laboratorio clínicamente significativa) que se desarrolló durante su estudio anterior AG-348 que confiere un riesgo inaceptable para participar en este estudio de extensión, que podría confundir la interpretación de los datos del estudio y/o que compromete la capacidad del participante para completar las visitas y los procedimientos del estudio.
  • Está actualmente embarazada o amamantando.
  • Tener una esplenectomía programada durante el período de tratamiento del estudio.
  • Cumplir con los criterios de retiro de su estudio anterior AG-348 durante la selección de este estudio de extensión.
  • Están recibiendo actualmente medicamentos que son inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP)3A4 que no se han interrumpido durante al menos 5 días o un período de tiempo equivalente a 5 semividas (lo que sea más largo) antes del inicio del fármaco del estudio; o inductores potentes de CYP3A4 que no se hayan interrumpido durante al menos 28 días o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes del inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.
  • Haber recibido esteroides anabólicos, incluidas las preparaciones de testosterona, dentro de los 28 días anteriores al inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.
  • Haber recibido agentes estimulantes hematopoyéticos (p. ej., eritropoyetinas, factores estimulantes de colonias de granulocitos, trombopoyetinas) dentro de los 28 días anteriores al inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.
  • Haber estado expuesto a cualquier fármaco en investigación que no sea AG-348, dispositivo o procedimiento dentro de los 3 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio en este estudio de extensión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1

Los participantes que recibieron placebo en el Estudio AG348-C-006 se inscribirán en la Cohorte 1.

Parte 1 (Período de optimización de dosis, 12 semanas): los participantes comenzarán recibiendo 5 miligramos (mg) por vía oral, dos veces al día. La dosis de AG-348 de cada participante puede aumentarse a 20 mg dos veces al día y luego a 50 mg dos veces al día según su respuesta al AG-348 y su tolerabilidad.

Parte 2 (Período de dosis fija, 12 semanas): Última dosis recibida en la Parte 1, dos veces al día.

Después de completar la Parte 2, los participantes que, en opinión del investigador, hayan demostrado un beneficio clínico del tratamiento con AG-348 continuarán con el tratamiento con AG-348 en el Período de tratamiento continuo.
Droga: AG-348
Los participantes recibirán 5, 20 o 50 mg dos veces al día durante un máximo de 192 semanas (sin incluir la reducción gradual de la dosis), a menos que la dosis se modifique por razones relacionadas con la seguridad.
Experimental: Cohorte 2

Los participantes que recibieron AG-348 en el Estudio AG348-C-006 se inscribirán en la Cohorte 2.

Los participantes continuarán con el régimen de dosis de AG-348 que estaban recibiendo en la última visita del estudio AG348-C-006.
Droga: AG-348
Los participantes recibirán 5, 20 o 50 mg dos veces al día durante un máximo de 192 semanas (sin incluir la reducción gradual de la dosis), a menos que la dosis se modifique por razones relacionadas con la seguridad.
Experimental: Cohorte 3

Los participantes que recibieron AG-348 en el Estudio AG348-C-007 se inscribirán en la Cohorte 3.

Los participantes continuarán con el régimen de dosis de AG-348 que estaban recibiendo en la última visita del Estudio AG348-C-007.
Droga: AG-348
Los participantes recibirán 5, 20 o 50 mg dos veces al día durante un máximo de 192 semanas (sin incluir la reducción gradual de la dosis), a menos que la dosis se modifique por razones relacionadas con la seguridad.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de seguridad (hasta 198 semanas)
Desde el inicio hasta el seguimiento de seguridad (hasta 198 semanas)
Número de participantes con eventos adversos que conducen a la reducción de la dosis, la interrupción del tratamiento y la suspensión del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de seguridad (hasta 198 semanas)
Desde el inicio hasta el seguimiento de seguridad (hasta 198 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta de hemoglobina (Hb) en participantes que recibieron previamente placebo en el estudio AG348-C-006
Periodo de tiempo: Semanas 16, 20, 24
Semanas 16, 20, 24
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de AG-348 en participantes que recibieron previamente placebo en el estudio AG348-C-006
Periodo de tiempo: Semana 12: predosis, postdosis a los 30 minutos, 1 hora (h), 2 h, 4 h, 8 h
Semana 12: predosis, postdosis a los 30 minutos, 1 hora (h), 2 h, 4 h, 8 h
Concentración máxima observada de AG-348 en participantes que recibieron previamente placebo en el estudio AG348-C-006
Periodo de tiempo: Semana 12: predosis, postdosis a los 30 minutos, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Semana 12: predosis, postdosis a los 30 minutos, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Cambio desde el inicio en la concentración de Hb
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en la bilirrubina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en los niveles de haptoglobina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en los porcentajes de reticulocitos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en el número de eventos de transfusión
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en el número de unidades de glóbulos rojos (RBC) transfundidas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) Puntajes de resultados informados por el paciente (PRO): Diario de deficiencia de piruvato quinasa (PKDD)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de HRQoL PRO: Evaluación del impacto de la deficiencia de piruvato quinasa (PKDIA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)
Desde el inicio hasta la semana 193 (día 1)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de marzo de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

26 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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