Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Efectividad retrospectiva de la seguridad observacional con Kuvan en hpA (ROSEKA)

5 de marzo de 2019 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Una investigación de estudio observacional para recopilar los datos de eficacia y seguridad de KUVAN® retrospectivamente en sujetos chinos con hiperfenilalaninemia (HPA) causada por deficiencia de tetrahidrobiopterina (BH4)

Un estudio retrospectivo para recopilar datos de eficacia y seguridad del tratamiento anterior con KUVAN en pacientes chinos con HPA causado por deficiencia de BH4. Los datos se recopilaron a partir de antecedentes médicos relevantes y evaluaciones clínicas y de seguridad anteriores.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

26

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos chinos con HPA causado por deficiencia de BH4

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado (a menos que se obtenga la exención de obtener el consentimiento según la regulación local). También se debe obtener el consentimiento (si así lo definen las normas y los requisitos locales) del sujeto y del representante legal autorizado.
  • Diagnosticado con deficiencia de BH4 según la práctica local.
  • Se tomó al menos 1 dosis de KUVAN® para tratar el HPA causado por la deficiencia de BH4 durante el período de observación.
  • Concentración basal de Phe ≥ 450 µmol/L

Criterio de exclusión:

  • Sujeto diagnosticado de fenilcetonuria (PKU)
  • Tiene alguna condición de que, a juicio del Investigador, el historial médico del sujeto en el período de observación no sea confiable o no sea accesible.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Diagnóstico de deficiencia de BH4 basado en el historial médico: resultados de pruebas de laboratorio que indican el subtipo (% en cada subtipo) • Incidentes y gravedad de los EA notificados (% de incidentes / % de cada gravedad)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Historia retrospectiva del tratamiento con KUVAN - dosis (mg/kg/día),
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Historia retrospectiva del tratamiento con KUVAN: duración de la exposición (días)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Concentración retrospectiva de referencia de Phe ≥ 450 μmol/L - resultados de pruebas de laboratorio (μmol/L)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Número de participantes con EA informados (% de pacientes con EA informados)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Incidentes y severidad de EA reportados (% de incidente / % de cada severidad)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Nivel retrospectivo de Phe en sangre según lo indicado en los resultados de las pruebas de laboratorio (μmol/L)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Altura del cuerpo retrospectiva como se indica en la nota médica (cm)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Peso corporal retrospectivo según lo indicado en la nota médica (kg)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Circunferencias retrospectivas occipital/frontal como se indica en la nota médica (cm)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015
Estado de desarrollo de inteligencia retrospectivo a través del método de evaluación de desarrollo estándar local de China (puntuación)
Periodo de tiempo: 2010-2015
2010-2015

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Colaboradores

Quintiles, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Medical Director

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

9 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

25 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

6 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BMN 162-504

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre KUVAN

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in El Salvador

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir