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Un estudio de icatibant para ataques agudos de angioedema hereditario en participantes japoneses

13 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio abierto de icatibant en sujetos japoneses con ataques agudos de angioedema hereditario.

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia, la farmacocinética (PK) y la seguridad de icatibant para el tratamiento de ataques agudos en participantes japoneses con angioedema hereditario (AEH) tipo I o tipo II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Fukushima, Japón
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hiroshima, Japón
        • Hiroshima University Hospital
      • Kobe, Japón
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japón
        • Saiseikai Kumamoto Hospital
      • Niigata, Japón
        • Niigata City General Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Tomakomai, Japón
        • Tomakomai City Hospital
      • Yokohama, Japón
        • Yokohama City University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante está en Japón y es japonés; definido como nacido en Japón y tener padres japoneses y abuelos maternos y paternos japoneses.
  2. El participante es hombre o mujer y mayor o igual a (>=) 18 años de edad al momento del consentimiento informado.

  3. El participante tiene un diagnóstico confirmado de angioedema hereditario (AEH) tipo I o II. El diagnóstico puede basarse en datos históricos utilizando los siguientes criterios:

    1. Antecedentes familiares de angioedema
    2. Manifestaciones características de los ataques, ataques recurrentes
    3. Deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH)
    4. En ausencia de antecedentes familiares de angioedema, exclusión de otras formas de angioedema (ejemplo: angioedema adquirido)

  4. Si el participante no tiene un diagnóstico confirmado de AEH tipo I o II basado en datos históricos, incluida la deficiencia de C1-INH, el diagnóstico del participante debe determinarse antes del tratamiento mediante los resultados de la prueba de C1-NH que demuestren un C1 cuantitativo y/o funcional. -Deficiencia de INH.

    1. HAE tipo I: Baja cantidad de proteína C1-INH y bajo nivel de actividad C1-INH; tipo AEH; II: Cantidad normal o aumentada de proteína C1-INH y bajo nivel de actividad de C1-INH
    2. En ausencia de antecedentes familiares de angioedema, la exclusión de otras formas de angioedema en función de un nivel normal de C1q.
  5. El ataque actual de AEH debe estar en las áreas cutánea, abdominal y/o laríngea (incluidas las áreas laríngea y faríngea).
  6. El ataque debe ser de moderado a grave para los no laríngeos y de leve a moderado para los laríngeos según lo determine la evaluación global del investigador en el pretratamiento (línea de base).
  7. El participante comienza el tratamiento dentro de las 6 horas posteriores al ataque que se vuelve al menos leve (laríngeo) o moderado (no laríngeo) en gravedad, pero no más de 12 horas (h) después del inicio del ataque. Nota: para los participantes que se presentan en el hospital/clínica con síntomas que ya han progresado a una gravedad al menos moderada (no laríngea) o leve (laríngea), el investigador puede estimar su duración mediante preguntas al participante.

  8. El participante (o el padre/tutor legal del participante, si corresponde) ha proporcionado un consentimiento informado por escrito que ha sido aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente (IRB/IEC).

    1. Si el participante es un adulto, ser informado de la naturaleza del estudio y proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio. O
    2. Si el participante es menor de edad (es decir, [es decir] < 20 años de edad), pídale a un padre/tutor legal que esté informado de la naturaleza del estudio que proporcione su consentimiento informado por escrito (es decir, permiso) para que el menor participe en el estudio. estudio antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio; Se obtendrá el consentimiento de los participantes menores de edad.
  9. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa y deben usar métodos médicamente aceptables para prevenir el embarazo durante su participación activa en el estudio (tiempo desde el tratamiento con icatibant del ataque agudo hasta la visita de seguimiento en el día 7 [+3 días ]), con la excepción de aquellas mujeres que hayan tenido una histerectomía total u ovariectomía bilateral, o que tengan 2 años después de la menopausia.

Criterio de exclusión:

  1. El participante requerirá una intervención para apoyar la vía aérea (ejemplo: intubación, traqueotomía, cricotirotomía) debido al ataque actual de angioedema.
  2. El participante presenta un ataque de AEH con síntomas laríngeos/de las vías respiratorias superiores que se consideran graves según el criterio clínico del investigador y junto con la evaluación global del investigador y que pueden requerir atención urgente o impedir la realización de evaluaciones de eficacia del estudio.
  3. El participante tiene un diagnóstico de angioedema que no sea AEH (angioedema no hereditario, ejemplo: angioedema adquirido).
  4. El participante ha recibido tratamiento previo con icatibant.
  5. El participante está inscrito en otro estudio clínico que implica la investigación o el uso de cualquier producto en investigación (medicamento o dispositivo) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o en cualquier momento durante el estudio.
  6. El participante ha recibido tratamiento con algún medicamento para el dolor desde el inicio del ataque de angioedema actual.
  7. El participante ha recibido terapia de reemplazo (productos C1-INH, plasma fresco congelado [FFP]) < 5 días (120 horas) desde el inicio del ataque de angioedema actual.
  8. El participante está recibiendo tratamiento con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA).
  9. El participante tiene evidencia de enfermedad de las arterias coronarias según el historial médico en el examen de detección o en el pretratamiento; ejemplo: angina de pecho inestable o enfermedad coronaria grave e insuficiencia cardíaca congestiva, que a juicio del investigador sería una contraindicación para participar en el ensayo (clase 3 y 4 de la New York Heart Association [NYHA]).
  10. El participante tiene una condición preexistente grave o condición que, en opinión del investigador, sería una contraindicación para participar en el ensayo.
  11. La participante está embarazada o amamantando.
  12. El participante no puede comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del protocolo, o es poco probable que cumpla con las evaluaciones del protocolo, no puede regresar para las visitas de seguimiento o es poco probable que complete el estudio por cualquier motivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Icatibant
Los participantes con 1 ataque agudo no laríngeo o laríngeo recibirán una única inyección subcutánea (SC) de 30 miligramos (mg) de icatibant en el área abdominal. Se puede administrar un máximo de 3 inyecciones SC (o 90 mg) de icatibant con al menos 6 horas de diferencia para el tratamiento de un ataque si, dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento inicial, los síntomas no se alivian o empeoran.
Droga: Icatibant
Los participantes recibirán una inyección SC de 30 mg de icatibant en el área abdominal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas (TOSR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
El TOSR se definió como una reducción del 50 por ciento (%) de la puntuación previa al tratamiento en la puntuación VAS compuesta de 3 síntomas para ataques no laríngeos y la puntuación VAS compuesta de 5 síntomas para ataques laríngeos. Un VAS utiliza una escala que consta de una línea horizontal de 100 milímetros (mm) con valores extremos al principio (0 mm = ningún síntoma) y al final (100 mm = el peor síntoma posible) de la línea. El participante debe dibujar una línea vertical en el punto a lo largo de la escala que representa el estado actual del síntoma medido. Las puntuaciones VAS compuestas se calcularon como el promedio de las mediciones VAS para hinchazón de la piel, dolor de piel y dolor abdominal (compuesto de 3 síntomas) para ataques no laríngeos y para hinchazón de la piel, dolor de piel, dolor abdominal, dificultad para tragar y cambio de voz ( Compuesto de 5 síntomas) para ataques laríngeos.
Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas primarios (TOSR-P)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
El alivio de los síntomas primarios se basó en la puntuación VAS evaluada por el participante para un solo síntoma primario (determinado por la ubicación del edema) y corresponde a una reducción de 31 mm en un VAS previo al tratamiento de 100 mm y de 21 mm en un VAS previo al tratamiento de 30 mm. Si el pretratamiento de los síntomas primarios era inferior a (<) 30 mm, el alivio de los síntomas primarios se definió como una reducción del 68 % con respecto al pretratamiento. Un VAS utiliza una escala que consta de una línea horizontal de 100 milímetros (mm) con valores extremos al principio (0 mm = ningún síntoma) y al final (100 mm = el peor síntoma posible) de la línea. El TOSR-P se calculó desde el momento de la administración de icatibant hasta el inicio del alivio de los síntomas primarios.
Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala analógica visual compuesta (VAS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 2, 4 y 8 horas después del tratamiento
Un VAS utiliza una escala que consta de una línea horizontal de 100 mm con valores extremos al principio (0 mm = ningún síntoma) y al final (100 mm = el peor síntoma posible) de la línea. El participante debe dibujar una línea vertical en el punto a lo largo de la escala que representa el estado actual del síntoma medido. Las puntuaciones VAS compuestas se calcularon como el promedio de las mediciones VAS para hinchazón de la piel, dolor en la piel, dolor abdominal, dificultad para tragar y cambio de voz (compuesto de 5 síntomas) para ataques laríngeos y como el promedio de las mediciones VAS para hinchazón de la piel, dolor en la piel y dolor abdominal (compuesto de 3 síntomas) para ataques no laríngeos. Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación VAS compuesta.
Línea de base, 2, 4 y 8 horas después del tratamiento
Puntuación compuesta de síntomas (SS) evaluada por el investigador
Periodo de tiempo: 8 horas después de la dosis
La puntuación compuesta de síntomas evaluada por el investigador se calculó como un promedio de sensibilidad abdominal, náuseas, vómitos, diarrea, dolor en la piel, eritema, irritación de la piel e hinchazón de la piel (8 síntomas) para ataques no laríngeos y el promedio de sensibilidad abdominal, náuseas , vómitos, diarrea, dolor de piel, eritema, irritación de la piel, hinchazón de la piel, disfagia, cambio de voz, dificultad para respirar, estridor y asfixia (13 síntomas) para ataques laríngeos utilizando la siguiente escala de 5 puntos 0 = ninguno (ausencia de síntomas) ; 1 = leve (ninguna o leve interferencia con las actividades diarias); 2 = moderada (interferencia moderada con las actividades diarias); 3 = severo (interferencia severa con las actividades diarias); 4 = muy grave (interferencia muy grave con las actividades diarias). Aquí se informó el SS compuesto evaluado por el investigador.
8 horas después de la dosis
Puntaje compuesto de síntomas (SS) evaluado por el participante
Periodo de tiempo: 8 horas después de la dosis
La puntuación compuesta de síntomas evaluada por los participantes se calculó como un promedio de dolor abdominal, náuseas, vómitos, diarrea, dolor de piel, eritema, irritación de la piel e hinchazón de la piel (8 síntomas) para ataques no laríngeos y el promedio de dolor abdominal, náuseas , vómitos, diarrea, dolor de piel, eritema, irritación de la piel, hinchazón de la piel, disfagia y cambio de voz (10 síntomas) para ataques laríngeos utilizando la siguiente escala de 5 puntos 0 = ninguno (ausencia de síntomas); 1 = leve (ninguna o leve interferencia con las actividades diarias); 2 = moderada (interferencia moderada con las actividades diarias); 3 = severo (interferencia severa con las actividades diarias); 4 = muy grave (interferencia muy grave con las actividades diarias). Aquí se informó el SS compuesto evaluado por el participante.
8 horas después de la dosis
Evaluación global del investigador
Periodo de tiempo: 2, 4 y 8 horas post dosis
Al investigador se le hizo una evaluación global (es decir, [es decir] la consideración de todos los síntomas abdominales combinados, todos los síntomas cutáneos combinados y/o todos los síntomas laríngeos combinados) usando la siguiente escala de 5 puntos, donde los síntomas se calificaron desde 0 para "ausencia de síntomas" a 4 para "muy grave": 0 = ninguno (ausencia de síntomas); 1 = leve (ninguna o leve interferencia con las actividades diarias); 2 = moderada (interferencia moderada con las actividades diarias); 3 = severo (interferencia severa con las actividades diarias); 4 = muy grave (interferencia muy grave con las actividades diarias).
2, 4 y 8 horas post dosis
Tiempo hasta la mejora inicial de los síntomas por parte del investigador
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
El investigador evaluó el tiempo hasta la mejoría inicial de los síntomas; a cada uno se le pidió que registrara el momento en que percibió la mejoría inicial de los síntomas. El tiempo hasta la mejoría inicial de los síntomas se calculó desde el momento de la administración de icatibant hasta el momento informado por el investigador de la mejoría inicial de los síntomas.
Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
Tiempo hasta la mejora inicial de los síntomas por parte de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
Los participantes evaluaron el tiempo hasta la mejoría inicial de los síntomas; a cada uno se le pidió que registrara el momento en que percibió la mejoría inicial de los síntomas. El tiempo hasta la mejoría inicial de los síntomas se calculó desde el momento de la administración de icatibant hasta el momento informado por el participante de la mejoría inicial de los síntomas.
Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
Tiempo para el alivio casi completo de los síntomas según lo evaluado por la puntuación de la escala analógica visual (VAS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
El tiempo hasta el alivio casi completo de los síntomas se calculó desde el momento de la administración de icatibant hasta el alivio casi completo de los síntomas. El alivio casi completo de los síntomas se determinó retrospectivamente como la primera de tres mediciones consecutivas sin errores para las cuales todas las puntuaciones VAS < 10 mm. Un VAS utiliza una escala que consta de una línea horizontal de 100 milímetros (mm) con valores extremos al principio (0 mm = ningún síntoma) y al final (100 mm = el peor síntoma posible) de la línea. El participante debe dibujar una línea vertical en el punto a lo largo de la escala que representa el estado actual del síntoma medido.
Línea de base hasta 120 horas después del tratamiento
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de icatibant después de una única administración subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
La Cmax se estimó mediante un enfoque de modelado farmacocinético poblacional. Se informó la Cmax de icatibant.
Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
Área bajo la curva de concentración-tiempo de 0 a 2 horas (AUC0-2) después de una sola administración subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
El AUC0-2 se estimó mediante un enfoque de modelado farmacocinético poblacional. Se informó el AUC0-2 de Icatibant.
Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
Área bajo la curva de concentración-tiempo de 0 a 4 horas (AUC0-4) después de una sola administración subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
El AUC0-4 se estimó mediante un enfoque de modelado farmacocinético poblacional. Se informó el AUC0-4 de Icatibant.
Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
Área bajo la curva de concentración-tiempo de 0 a 6 horas (AUC0-6) después de una sola administración subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
El AUC0-6 se estimó mediante un enfoque de modelado farmacocinético poblacional. Se informó el AUC0-6 de Icatibant.
Línea de base, 0,75, 2 horas después del tratamiento
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Un AA era cualquier cambio nocivo, patológico o no intencionado en la función anatómica, fisiológica o metabólica según lo indicado por signos físicos, síntomas o cambios de laboratorio ocurridos en cualquier fase de un estudio clínico, ya sea que se considere o no relacionado con el producto en investigación. Los EAET se definieron como todos los EA ocurridos en el momento de la administración del fármaco del estudio o después.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Número de participantes con reacciones en el lugar de la inyección notificadas como evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Se informó el número de participantes con reacciones en el lugar de la inyección (eritema, hinchazón, dolor cutáneo, sensación de ardor, picazón/prurito y sensación de calor).
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en las pruebas de laboratorio clínico notificados como evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Se evaluaron las pruebas de laboratorio clínico que incluyeron química sérica, hematología, análisis de orina y coagulación. Se informó el número de participantes con cambios clínicamente significativos en las pruebas de laboratorio clínico.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales informados como evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Los signos vitales incluían la frecuencia del pulso, la presión arterial, la frecuencia respiratoria y la temperatura. Se informó el número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en el electrocardiograma (ECG) informados como evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)
Se realizó un ECG estándar de 12 derivaciones. Se informó el número de participantes que informaron cambios clínicamente significativos en los ECG.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (hasta 10 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

18 de marzo de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

12 de febrero de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

12 de febrero de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (ACTUAL)

25 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

3 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP-FIR-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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