Seguridad, tolerabilidad y eficacia potencial de AVT001 en pacientes con diabetes tipo 1

Criterios clave de inclusión:

1. Diagnóstico de diabetes tipo 1, dentro de los 12 meses posteriores a la primera dosis, confirmado por un resultado de laboratorio positivo para uno o más de los siguientes tipos de autoanticuerpos:

   1. Ácido glutámico descarboxilasa (GAD65)
   2. Proteína 2 asociada al insulinoma (IA-2, también conocida como ICA-512)
   3. Transportador de zinc 8 (ZnT8).
2. 16 años o más y capaz de proporcionar consentimiento/asentimiento informado.
3. Si una participante es mujer con potencial reproductivo, está dispuesta a evitar el embarazo durante la duración del ensayo.
4. Consentimiento/asentimiento informado por escrito firmado y fechado.

Criterios clave de exclusión:

1. Diabetes mal controlada a pesar de la terapia con insulina, que en opinión del investigador no sería un buen candidato para participar en un ensayo clínico.
2. Cribado de hemoglobina <10,0 g/dL; leucocitos <3.000/ul; neutrófilos <1.500/ul; linfocitos <800/uL; plaquetas <100.000/ul
3. Detección de excreción de albúmina en orina > 300 mg/gmCr
4. Cribado eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
5. Detección de ALT o AST > 1,5 veces el límite superior de lo normal (LSN)
6. Bilirrubina de detección > 2,0 mg/dl, o > 3,0 mg/dl para participantes con síndrome de Gilbert
7. Uso actual de terapias inmunosupresoras o inmunomoduladoras, incluidas dosis farmacológicas de esteroides sistémicos. Sin embargo, se permiten cremas tópicas con esteroides y esteroides inhalados sin una gran absorción sistémica.
8. Condición médica coincidente que probablemente requiera terapias inmunosupresoras o inmunomoduladoras.
9. Condición médica coincidente que probablemente limite la expectativa de vida a corto plazo (5 años) (neoplasia maligna, enfermedad arterial coronaria sintomática, accidente cerebrovascular reciente)
10. Radioterapia previa, inmunoterapia (dentro de 1 año de la detección) o quimioterapia
11. Evidencia serológica de infección actual por VIH-1 o VIH-2
12. Evidencia serológica de infección por hepatitis C
13. Evidencia serológica de hepatitis B activa aguda o crónica medida por Core Ab positivo y/o antígeno de superficie positivo
14. Sujetos con otras enfermedades autoinmunes (excepto enfermedades tiroideas, celíacas, alopecia o vitíligo autoinmunes compensadas o tratadas)
15. Mujeres que están embarazadas (pruebas de embarazo durante la selección), amamantando o planeando un embarazo durante el período de estudio
16. Acceso venoso inadecuado para apoyar la leucoféresis
17. Cualquier condición que, en opinión de los investigadores, impediría que el sujeto participara en un ensayo clínico.
18. ECG de detección anormal que, en opinión del investigador o patrocinador, representaría un riesgo para la seguridad.