- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03912987
PRUEBA LISTO (Preparación para ensayos clínicos)
18 de marzo de 2024 actualizado por: Michael Benatar, University of Miami
Este estudio, que se lleva a cabo bajo el auspicio del Consorcio CReATe, inscribirá a pacientes con ELA y trastornos relacionados, así como a controles sanos, con el objetivo de facilitar la validación clínica de los principales candidatos a biomarcadores basados en fluidos biológicos que pueden ayudar al desarrollo de terapias para pacientes con ELA y trastornos relacionados.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Descripción detallada
Este estudio multicéntrico tiene como objetivo validar clínicamente a los principales candidatos a biomarcadores biológicos basados en fluidos como posibles biomarcadores de pronóstico y farmacodinámicos que tienen el potencial de facilitar el desarrollo de terapias para pacientes con ELA y trastornos relacionados.
Los candidatos a biomarcadores que se considerarán incluyen: dominio extracelular del receptor de neurotrofina p75 urinario (p75ECD), neurofilamento fosforilado pesado (pNfH) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR), neurofilamento ligero (NfL) en sangre y LCR y, en la población con una repetición de hexanucleótido C9orf72 expansión, células mononucleares de sangre periférica (PBMC) y niveles en LCR de la proteína de repetición dipeptídica poli(GP).
En la búsqueda de estos objetivos, el Consorcio CReATe ya está recolectando muestras biológicas longitudinales de pacientes con ELA y trastornos relacionados a través del estudio en curso Phenotype-Genotype-Biomarker (PGB).
TRIAL READY tiene como objetivo identificar pacientes adicionales con la mutación de expansión repetida de hexanucleótidos C9orf72 (HREM), la causa genética más común de ELA, que pueden ser objeto de un seguimiento adicional a través del estudio PGB.
Este estudio también inscribirá y evaluará longitudinalmente una cohorte de controles sanos de edad y género coincidentes.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
610
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- University of Pennsylvania
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con ELA o un trastorno neurodegenerativo relacionado, incluidos FTD, ALS-FTD, PLS y PMA.
Individuos nunca diagnosticados y sin riesgo particular de desarrollar ELA o un trastorno relacionado.
Descripción
Criterios de inclusión:
Miembro de al menos una de las siguientes categorías:
- Individuos con un diagnóstico clínico de ALS o un trastorno relacionado, incluidos FTD, ALS-FTD, PLS y PMA.
- Individuos nunca diagnosticados y sin riesgo particular de desarrollar ELA o un trastorno relacionado.
- Capaz y dispuesto a cumplir con los procedimientos pertinentes.
Criterio de exclusión:
- Una condición o situación que, en opinión del PI, podría confundir los hallazgos del estudio o interferir significativamente con la participación del individuo y el cumplimiento del protocolo del estudio. Esto incluye (pero no se limita a) condiciones neurológicas, psicológicas y/o médicas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Afectado
Afectado con ALS o un trastorno relacionado, incluidos ALS-FTD, FTD, PLS y PMA.
|
Controles saludables
Aquellos que nunca fueron diagnosticados y que no corren un riesgo particular de desarrollar ELA o un trastorno relacionado.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Trayectorias longitudinales (y variabilidad) de los principales candidatos a biomarcadores de fluidos biológicos.
Periodo de tiempo: 12 meses
|
En una población de pacientes con ELA y trastornos relacionados que cumplirían la elegibilidad típica de un ensayo clínico, este estudio tiene como objetivo definir la historia natural (y la variabilidad) del dominio extracelular del receptor de neurotrofina urinario (p75ECD); neurofilamentos ligeros (NfL) y pesados de neurofilamentos fosforilados (pNfH) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR); y entre los pacientes con la mutación de expansión repetida del hexanucleótido C9orf72 (HREM), LCR y poli (GP) de células mononucleares de sangre periférica (PBMC).
|
12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Utilidad pronóstica de los principales candidatos a biomarcadores de fluidos biológicos.
Periodo de tiempo: 12 meses
|
En una población de pacientes con ELA y trastornos relacionados que cumplirían la elegibilidad típica de un ensayo clínico, cuantifique el valor pronóstico que los niveles de biomarcadores iniciales agregan a los factores clínicos fácilmente disponibles que se sabe que predicen el pronóstico.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michael Benatar, University of Miami
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de enero de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
12 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Atrofia
- Trastornos del lenguaje
- Desordenes comunicacionales
- Trastornos del habla
- Degeneración del lóbulo frontotemporal
- Afasia
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Demencia
- Atrofia Muscular
- Demencia frontotemporal
- Afasia Primaria Progresiva
- Elija la enfermedad del cerebro
- Atrofia Muscular Espinal
Otros números de identificación del estudio
- 20180908
- U01NS107027 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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