Estudio de rADAMTS-13 (SHP655) en el tratamiento de participantes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP) (SOAR-HI)
11 de noviembre de 2022 actualizado por: Shire
Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP) para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado además de la atención estándar (SoC) ) Tratamiento
El propósito de este estudio es evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado además del tratamiento estándar de atención (SoC) de los participantes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
28
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Frankfurt, Alemania, D-60590
- Hamatologie, Onkologie, Hämostaseologie
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Alicante, España, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Madrid, España, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Valencia, España, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-4948
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Stephenson Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
-
-
-
Marseille, Francia, 13005
- Hôpital Conception
-
Paris, Francia, 75012
- CHU Saint-Antoine
-
Seine Maritime, Francia, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Marne
-
Reims, Marne, Francia, 51092
- CHU de Reims - Hôpital Maison Blanche
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia, 137
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
-
-
-
-
-
Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, Reino Unido, WC1E 6HX
- 1st Floor, UCLH-Haematology
-
-
West Glamorgan
-
Cardiff, West Glamorgan, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante o representante legalmente autorizado firma voluntariamente el consentimiento informado. Para los participantes que no puedan dar su consentimiento, se puede utilizar un poder médico totalmente reconocido de acuerdo con las leyes locales.
- El participante tiene entre 18 y 75 años en el momento de la selección.
El participante ha sido diagnosticado con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida autoinmune primaria o secundaria (aTTP) según los siguientes criterios:
a) Trombocitopenia [caída en el recuento de plaquetas >=50 % o recuento de plaquetas <100 000/microlitro (μL)] i) No se pueden inscribir más de 3 participantes por brazo con un recuento de plaquetas de detección >= 50 000/μL.
b) Anemia hemolítica microangiopática [elevación de lactato deshidrogenasa (LDH) >2 veces o por presencia o aumento de esquistocitos en frotis de sangre periférica].
- Voluntad de cumplir plenamente con los procedimientos y requisitos del estudio, e intención de iniciar el intercambio de plasma (PEX). Los participantes pueden ingresar provisionalmente en el ensayo y someterse a la aleatorización en espera de los resultados de la actividad de ADAMTS-13, el anticuerpo anti-ADAMTS-13 y las pruebas genéticas para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP).
- Si es una mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio. Los varones sexualmente activos deben utilizar un método anticonceptivo aceptado y eficaz durante el tratamiento y hasta un mínimo de 16 días después de la última dosis administrada.
Criterio de exclusión:
- El participante ha sido diagnosticado con PTT congénita.
- El participante tiene actividad de ADAMTS-13 en plasma > 10 % de lo normal en el laboratorio central; si las muestras de detección no se toman hasta después de la primera PEX, se permite la actividad de ADAMTS-13 del laboratorio local para determinar la elegibilidad.
- El participante ha sido diagnosticado con otra causa de microangiopatía trombótica (MAT), que incluye: CID, malignidad diseminada, hipertensión maligna, trasplante de células madre hematopoyéticas, SHU atípico y relacionado con la toxina shiga, toxicidad por fármacos (p. gemcitabina, mitomicina C, clopidogrel) y síndromes de trombocitopenia relacionados con el embarazo (p. HELLP, eclampsia).
- El participante ha estado expuesto a otro IP dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucre IP o dispositivo de investigación durante el curso del estudio.
- El participante ha recibido caplacizumab en el plazo de 1 mes antes de la inscripción en el estudio.
- El participante es positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH+) con enfermedad inestable o recuento de CD4+ <=200 células/mm^3 dentro de los 3 meses de selección.
- Participantes con condiciones de inmunodeficiencia severa.
- El participante ha tenido un evento anterior de attp en los últimos 30 días.
- El participante tiene otra enfermedad fatal progresiva subyacente y/o una expectativa de vida de menos de 3 meses.
- El investigador identifica al participante como incapaz o no dispuesto a cooperar con los procedimientos del estudio.
- El participante sufre de una condición mental que le impide comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y/o la evidencia de una actitud de falta de cooperación. Sin embargo, se permitirá que un apoderado médico totalmente reconocido brinde su consentimiento.
- Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando.
- El participante es un familiar o empleado del Patrocinador o investigador.
- Cualquier contraindicación para PEX, metilprednisolona y/o rituximab según la información de prescripción.
- Reacción conocida de hipersensibilidad potencialmente mortal, incluida la anafilaxia, a la molécula original ADAMTS-13, proteína de hámster u otros componentes de SHP655.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Atención estándar (SoC) + Placebo
Los participantes recibieron SoC PEX diario seguido de placebo inmediatamente y 12 +/- 1 horas después de completar PEX hasta que se logró la remisión (hasta aproximadamente 6 meses).
|
Los participantes recibirán una inyección de placebo equivalente a SHP655.
Los participantes recibirán PEX como estándar de atención (SOC).
Otros nombres:
|
|
Experimental: SoC + SHP655 + Placebo
Los participantes recibieron SoC PEX diario y SHP655 40 +/- 4 unidades internacionales por kilogramo (UI/kg), inyección IV, QD, inmediatamente después de PEX y placebo 12 +/- 1 horas después de completar PEX hasta que se logró la remisión (hasta aproximadamente 6 meses).
|
Los participantes recibirán una inyección de placebo equivalente a SHP655.
Los participantes recibirán PEX como estándar de atención (SOC).
Otros nombres:
Los participantes recibirán una inyección de SHP655.
Otros nombres:
|
|
Experimental: SoC + SHP655
Los participantes recibieron SoC diariamente PEX y SHP655 40 +/- 4 UI/kg, inyección IV, BID, inmediatamente después de PEX y 12 +/- 1 horas después de completar PEX hasta que se logró la remisión (hasta aproximadamente 6 meses).
|
Los participantes recibirán PEX como estándar de atención (SOC).
Otros nombres:
Los participantes recibirán una inyección de SHP655.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
ADAMTS-13 Niveles de actividad
Periodo de tiempo: Hasta los días 11 o 12
|
Los niveles de actividad de ADAMTS-13 se evaluaron mediante la actividad ADAMTS13 de transferencia de energía por resonancia de fluorescencia (FRETS), con o sin suplementación con SHP655.
Programa A (Días 1, 2, 3, 4, 6, 8, 11 y cada 3 días a partir de entonces) o Programa B (Días 1, 2, 3, 5, 7, 9, 12 y cada 3 días a partir de entonces).
Los datos se informan para múltiples puntos de tiempo como dentro de los 15 minutos anteriores a la PEX y posteriores a la PEX; Dentro de los 15 minutos, 0,5-3 horas, 4-6 horas después del final de la infusión del producto en investigación (IP) 1; Dentro de los 15 minutos, 0,5-3 horas posteriores al final de la infusión IP 2; 30 minutos de infusión pre-IP 2 del Programa A y Programa B (hasta el día 11 o 12).
|
Hasta los días 11 o 12
|
|
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base y final del estudio (EOS) (hasta aproximadamente 15 meses)
|
Los recuentos de plaquetas se informan en unidades de 10^9 por litro de sangre.
|
Línea de base y final del estudio (EOS) (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Niveles de lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base y EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
Se informan los niveles de lactato deshidrogenasa.
|
Línea de base y EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Dosis de SHP655 necesarias para lograr y mantener niveles plasmáticos adecuados de rADAMTS-13
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 13 semanas (después de la remisión hasta 6 meses)
|
Se evaluaron las dosis de SHP655 necesarias para lograr y mantener niveles plasmáticos adecuados de rADAMTS-13 para apoyar la inducción de la remisión y reducir la cantidad de procedimientos PEX necesarios para el tratamiento de episodios agudos de aTTP.
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 13 semanas (después de la remisión hasta 6 meses)
|
|
PK/PD Relación temporal del parámetro de seguridad y eficacia en función de la actividad de ADAMTS-13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
|
Los parámetros incluyeron recuentos de plaquetas y LDH.
|
Hasta 6 meses
|
|
Número de participantes con anticuerpos de unión a ADAMTS-13 por título
Periodo de tiempo: Línea de base y EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
El título de anticuerpos indica el nivel de los anticuerpos en una muestra de sangre, definido como la mayor dilución (o la concentración más baja) de la muestra de sangre en la que un ensayo de anticuerpos (como ELISA, por ejemplo), todavía produce un resultado positivo detectable.
Los datos se presentan por título solo para los participantes positivos para ADA.
|
Línea de base y EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Niveles de títulos de autoanticuerpos inhibitorios (Nab)
Periodo de tiempo: Línea de base y EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
Los títulos de NAb se resumieron (mediana, mínima y máxima) al inicio y en la EOS por brazos de tratamiento, en aquellos sujetos con resultados positivos para NAb (NAb positivo se define como valor de título >=0,6 BU/mL).
|
Línea de base y EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
ADAMTS-13 Niveles de actividad en participantes que reciben SHP655 adicional hasta 30 días después de la resolución mediante el uso de FRETS
Periodo de tiempo: En los Días 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 y 84
|
Se evaluaron los niveles de actividad de ADAMTS-13 en participantes que recibieron SHP655 adicional hasta 30 días después de la resolución del episodio de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT).
La resolución se definió como un recuento de plaquetas normal y LDH <2 LSN durante al menos 48 horas después de la normalización inicial del recuento de plaquetas (período de episodio agudo).
|
En los Días 3, 7, 10, 21, 28, 42, 56 y 84
|
|
Relación entre la actividad de ADAMTS-13 y el estado de la enfermedad del órgano terminal
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
|
Se evaluó el estado de la enfermedad de órganos diana para enfermedades renales, cardíacas y neurológicas.
|
Hasta 6 meses
|
|
Relación entre la concentración previa a la dosis (Cpre) y la concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Pre-PEX y post-PEX en múltiples puntos de tiempo en los días 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 y 11 o 12
|
Pre-PEX y post-PEX en múltiples puntos de tiempo en los días 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 y 11 o 12
|
|
|
AUC general: área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática Actividad de ADAMTS13 mediante el uso de FRETS
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la PEX y en múltiples puntos de tiempo Posterior a la PEX en los días 1, 2, 3, 4 o 5 y 6 o 7
|
Dentro de los 15 minutos previos a la PEX y en múltiples puntos de tiempo Posterior a la PEX en los días 1, 2, 3, 4 o 5 y 6 o 7
|
|
|
Depuración sistémica e inducida por anticuerpos
Periodo de tiempo: 15 minutos antes de la PEX, 15 minutos después de la PEX, 15 minutos, 0,5-3 horas, 4-6 horas después del final de la infusión IP 1,30 minutos antes de la infusión IP 2,15 minutos, 0,5-3 horas después de la infusión IP 2 del Anejo A o Anejo B (hasta 6 meses)
|
15 minutos antes de la PEX, 15 minutos después de la PEX, 15 minutos, 0,5-3 horas, 4-6 horas después del final de la infusión IP 1,30 minutos antes de la infusión IP 2,15 minutos, 0,5-3 horas después de la infusión IP 2 del Anejo A o Anejo B (hasta 6 meses)
|
|
|
Cmax: actividad máxima de ADAMTS-13 entre infusiones de PEX o SHP655 mediante el uso de FRETS
Periodo de tiempo: Pre-PEX y post-PEX en múltiples puntos de tiempo en los días 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 y 11 o 12
|
Pre-PEX y post-PEX en múltiples puntos de tiempo en los días 1, 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 y 11 o 12
|
|
|
Niveles mínimos de ADAMTS-13 Actividad previa de PEX ADAMTS13 mediante el uso de FRETS
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la PEX y en múltiples puntos de tiempo Posterior a la PEX en los días 2, 3, 4 o 5 y 6 o 7
|
Dentro de los 15 minutos previos a la PEX y en múltiples puntos de tiempo Posterior a la PEX en los días 2, 3, 4 o 5 y 6 o 7
|
|
|
Porcentaje de participantes con niveles mínimos de actividad de ADAMTS-13 >10 %
Periodo de tiempo: Dosis previa en los días 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 y 11 o 12
|
Dosis previa en los días 2, 3, 4 o 5, 6 o 7, 8 o 9 y 11 o 12
|
|
|
Número de participantes que lograron la remisión luego de la normalización del recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 6 meses después de la remisión
|
La remisión se definió como el tiempo necesario para lograr un recuento de plaquetas ≥150 000/μL, que se confirmó mediante un segundo recuento normal de plaquetas ≥150 000/μL y LDH <2 LSN 48 horas después de la normalización inicial.
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 6 meses después de la remisión
|
|
Porcentaje de participantes que lograron la remisión
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 6 meses después de la remisión
|
La remisión se definió como un recuento de plaquetas normal y LDH <2 del límite superior normal (LSN) durante al menos 48 horas después de la normalización inicial del recuento de plaquetas (período de episodio agudo).
La normalización del recuento de plaquetas se definió como ≥150 000/μL, lo que se confirmó mediante un segundo recuento normal de plaquetas ≥150 000/μL y LDH <2 ULN.
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 6 meses después de la remisión
|
|
Tiempo hasta la primera exacerbación
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La exacerbación se definió como trombocitopenia recurrente después de una respuesta y que requiere un reinicio del tratamiento de recambio plasmático diario después de ≥1 día pero ≤30 días sin tratamiento de recambio plasmático.
Los datos se informan en base a las estimaciones de Kaplan-Meier.
Los datos se informaron para el tiempo transcurrido hasta la primera exacerbación en categorías para los participantes inscritos antes de la enmienda 4 del protocolo (desde el inicio del estudio hasta los 11 meses) y después de la enmienda 4 del protocolo (desde los 11 meses hasta la EOS).
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Tiempo de recaída
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La recaída se determinó por el recuento de plaquetas o la aparición después de la remisión de un evento clínico importante (p. ej., infarto de miocardio [IM], accidente cerebrovascular, muerte) que el investigador consideró que estaba relacionado con la aTTP.
Se informaron los datos del tiempo hasta la recaída en categorías para los participantes inscritos antes de la enmienda 4 del protocolo (desde el inicio del estudio hasta los 11 meses) y después de la enmienda 4 del protocolo (desde los 11 meses hasta la EOS).
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Porcentaje de participantes con exacerbación
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La exacerbación se determinó mediante el recuento de plaquetas o la aparición después de la remisión de un evento clínico importante (p. ej., infarto de miocardio [IM], accidente cerebrovascular, muerte) que el investigador consideró que estaba relacionado con la aTTP.
Los datos se informaron para el porcentaje de participantes con exacerbación en las categorías de participantes inscritos antes de la enmienda 4 del protocolo (desde el inicio del estudio hasta los 11 meses) y después de la enmienda 4 del protocolo (desde los 11 meses hasta la EOS).
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Porcentaje de participantes con recaída
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La recaída se determinó por el recuento de plaquetas o la aparición después de la remisión de un evento clínico importante (p. ej., infarto de miocardio [IM], accidente cerebrovascular, muerte) que el investigador consideró que estaba relacionado con la aTTP.
Los datos se informaron para el porcentaje de participantes con exacerbación en las categorías de participantes inscritos antes de la enmienda 4 del protocolo (desde el inicio del estudio hasta los 11 meses) y después de la enmienda 4 del protocolo (desde los 11 meses hasta la EOS).
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Porcentaje de participantes con eventos clínicos importantes relacionados con la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
Los principales eventos clínicos relacionados con la TTP incluyeron muerte, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio y disfunción orgánica no normalizada dentro del período de observación de 90 días que consistió en insuficiencia renal crónica, deterioro neurológico y déficits neurocognitivos.
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Número de participantes con eventos clínicos importantes relacionados con PEX
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
|
Los principales eventos clínicos incluyeron sangrado clínicamente relevante (puntuación ITP modificada) o trombosis en el sitio de inserción de la línea, reacciones adversas al plasma, incluidas reacciones al citrato, reacciones alérgicas y lesión pulmonar aguda relacionada con la transfusión (TRALI).
Los datos se informan resumiendo los datos de todos los parámetros.
|
Hasta 6 meses
|
|
Número de participantes con título de unión de anticuerpos antidrogas (ADA) en relación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base y EOS (aproximadamente en el mes 15)
|
Línea de base y EOS (aproximadamente en el mes 15)
|
|
|
Número de participantes con anticuerpos inhibidores en relación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base y EOS (aproximadamente en el mes 15)
|
Línea de base y EOS (aproximadamente en el mes 15)
|
|
|
Porcentaje de participantes con al menos una identificación positiva de anticuerpos contra SHP655
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
|
Los porcentajes se basan en el número total de participantes por grupo de tratamiento que tienen al menos una muestra ADA analizada.
|
Hasta 6 meses
|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), específicamente TEAE relacionados con el producto y TEAE graves
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
AE = cualquier evento médico adverso en un PI administrado a los participantes que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento.
TEAE = un evento adverso con un inicio que ocurre después de recibir el fármaco del estudio.
SAE = un EA con cualquier manifestación clínica adversa de signos, síntomas o resultados que resultan en la muerte, requieren hospitalización o prolongación de la hospitalización, resultan en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resultan en una anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante, broncoespasmo asociado con anafilaxia, seroconversión revisada y confirmada para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis A (VHA), el virus de la hepatitis B (VHB), el virus de la hepatitis C (VHC), el virus de la hepatitis E (VHE) o el parvovirus B19 (B19V) ).
Un EA relacionado con un producto es cualquier evento que surja o se manifieste durante o después del inicio del tratamiento con un producto en investigación o un medicamento o cualquier evento existente que empeore.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Número de participantes con cambios clínicamente relevantes en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
Los signos vitales se evaluaron en función de la presión arterial, la frecuencia del pulso, la frecuencia respiratoria y la temperatura corporal.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Número de participantes con cambios clínicamente relevantes en la química clínica
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La química clínica evaluó alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), bilirrubina total, fosfatasa alcalina, nitrógeno ureico en sangre, creatinina y glucosa.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Número de participantes con cambios clínicamente relevantes en hematología
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La hematología consistió en hemograma completo y leucocitos con diferencial (basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos, neutrófilos), volumen corpuscular medio (MCV), concentración de hemoglobina corpuscular media (MCHC) y recuento de plaquetas.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Porcentaje de participantes que reciben terapia de rescate
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La terapia de rescate se definió como cualquier producto con una interrupción conocida de la relación farmacocinética/farmacodinámica (PK/PD) entre la actividad de ADAMTS-13, la actividad del factor de von Willebrand (VWF) y el recuento de plaquetas.
Si se iniciaba terapia de rescate, se suspendía la administración de IP (SHP655 o placebo) durante la duración del estudio.
Se evaluó el número de participantes que experimentaron la ocurrencia de recibir terapia de rescate.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
|
Porcentaje de participantes que cumplen los criterios de rescate
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
La terapia de rescate se definió como cualquier producto con una interrupción conocida en la relación PK/PD entre la actividad de ADAMTS-13, la actividad del VWF y el recuento de plaquetas.
Si se iniciaba terapia de rescate, se suspendía la administración de IP (SHP655 o placebo) durante la duración del estudio.
Se evaluó el número de participantes que experimentaron ocurrencia en el cumplimiento de los criterios de terapia de rescate.
El porcentaje de participantes con terapia de rescate iniciada se basa en criterios de laboratorio y eventos adversos.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la EOS (hasta aproximadamente 15 meses)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
5 de agosto de 2021
Finalización del estudio (Actual)
5 de agosto de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombótica Trombocitopénica
Otros números de identificación del estudio
- SHP655-201
- 2018-003775-35 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Plan de Análisis Estadístico (SAP)
- Formulario de consentimiento informado (ICF)
- Informe de estudio clínico (CSR)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .