Ciclofosfamida en el tratamiento del síndrome de lipodistrofia adquirida asociada con diabetes tipo 1
30 de julio de 2023 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University
Ciclofosfamida en el tratamiento del síndrome de lipodistrofia adquirida asociado a paniculitis con diabetes tipo 1
Este estudio evalúa el cambio de la resistencia a la insulina y el metabolismo de la glucosa de pacientes con síndrome de lipodistrofia adquirida asociada a paniculitis y diabetes tipo 1 con el tratamiento de ciclofosfamida.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con síndrome de lipodistrofia adquirida asociado a paniculitis y diabetes tipo 1 tienen dificultad en el control de la glucosa en sangre debido a la presencia tanto de resistencia severa a la insulina como de deficiencia completa de insulina. A menudo es necesario utilizar dosis de insulina varias veces superiores a las de otros niños de la misma edad con diabetes tipo 1.
Dado que la respuesta autoinmune es la causa principal del síndrome de lipodistrofia adquirida asociado con paniculitis, los agentes inmunosupresores pueden suprimir la respuesta inmune, prevenir y aliviar la progresión de la paniculitis y el síndrome de lipodistrofia adquirida, y mejorar la resistencia a la insulina causada por la deficiencia de grasa subcutánea.
La ciclofosfamida es un agente inmunosupresor clásico. Este estudio espera mejorar la resistencia a la insulina de los pacientes con síndrome de lipodistrofia adquirida asociado a paniculitis y diabetes tipo 1 mediante el tratamiento con ciclofosfamida, reduciendo así la dosis de insulina y mejorando el metabolismo de la glucosa.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Feihong Luo
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: luofh@fudan.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Zhenran H Xu
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: xu_zhenran@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Porcelana
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Fudan University
-
Contacto:
- Feihong Luo
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: luofh@fudan.edu.cn
-
Contacto:
- Zhenran Xu
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: xu_zhenran@163.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplir con los criterios de diagnóstico de la diabetes mellitus tipo 1: las manifestaciones clínicas de la diabetes mellitus típica incluyen polifagia, poliuria, pérdida de peso o cetoacidosis diabética, confirmadas por el nivel de azúcar en la sangre, la función de los islotes y los anticuerpos autoinmunes.
- Cumple los criterios diagnósticos de paniculitis: la biopsia de grasa sugiere infiltración inflamatoria.
- Cumplir con los criterios de diagnóstico para el síndrome de lipodistrofia adquirida: inicio en la niñez, clínicamente sin deficiencia nutricional o catabolismo, reducción de grasa subcutánea sistémica o parcial, pruebas genéticas para excluir el síndrome de lipodistrofia congénita; el nivel bajo de leptina y los autoanticuerpos pueden ayudar en el diagnóstico.
Criterio de exclusión:
- Hay métodos de tratamiento maduros y efectivos disponibles.
- VIH, VHB y VHC fueron positivos.
- A el período activo de la infección.
- En la etapa activa de tumores malignos.
- Combinación de otras enfermedades mortales.
- Existencia de enfermedades mentales y psicológicas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Intervencionista
Fármaco: Ciclofosfamida Forma farmacéutica: infusión intravenosa Dosis: 500 mg/m2 de BSA Frecuencia: cada 4 semanas Duración: 24 semanas
|
Ingreso al hospital cada 4 semanas.
Se instiló ciclofosfamida por vía intravenosa (500 mg mg/m2 de BSA) después de descartar las contraindicaciones.
El monitoreo de ECG se tomará durante la medicación.
Se realizarán un total de 6 tratamientos.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: semana 21
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina del primer, segundo y tercer día después del último tratamiento con ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la guía ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
semana 21
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: semana 1
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina del primer, segundo y tercer día después de la primera ciclofosfamida), la glucosa en sangre cumple con la guía ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
semana 1
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: semana 5
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina del 1.°, 2.° y 3.° día después de la 2.° ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la pauta ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
semana 5
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: semana 9
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina del 1.°, 2.° y 3.° día después de la 3.° ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la pauta ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
semana 9
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: semana 13
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina del 1.°, 2.° y 3.° día después de la 4.° ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la pauta ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
semana 13
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: semana 17
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina del 1.°, 2.° y 3.° día después de la 5.° ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la pauta ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
semana 17
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina de 3 días 3 meses después del último tratamiento con ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la guía ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina de 3 días 6 meses después del último tratamiento con ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la guía ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina de 3 días 9 meses después del último tratamiento con ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la guía ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Dosis media diaria de insulina
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Dosis diaria promedio de insulina de tres días continuos (el promedio de los requisitos de insulina de 3 días 12 meses después del último tratamiento con ciclofosfamida, la glucosa en sangre cumple con la guía ISPAD como preprandial 4.0-7.0
mmol/L, posprandial 5,0-10,0
mmol/L, prelecho 4,4-7,8
mmol/L)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: semana 1
|
Nivel de HbA1c
|
semana 1
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: semana 5
|
Nivel de HbA1c
|
semana 5
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: semana 9
|
Nivel de HbA1c
|
semana 9
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: semana 13
|
Nivel de HbA1c
|
semana 13
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: semana 17
|
Nivel de HbA1c
|
semana 17
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: semana 21
|
Nivel de HbA1c
|
semana 21
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Lebastchi J, Ajluni N, Neidert A, Oral EA. A Report of Three Cases With Acquired Generalized Lipodystrophy With Distinct Autoimmune Conditions Treated With Metreleptin. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Nov;100(11):3967-70. doi: 10.1210/jc.2015-2589. Epub 2015 Sep 21.
- Kumar R, Pilania RK, Bhatia A, Dayal D. Acquired generalised lipodystrophy and type 1 diabetes mellitus in a child: a rare and implacable association. BMJ Case Rep. 2018 Aug 3;2018:bcr2018225553. doi: 10.1136/bcr-2018-225553.
- Gupta N, Asi N, Farah W, Almasri J, Barrionuevo P, Alsawas M, Wang Z, Haymond MW, Brown RJ, Murad MH. Clinical Features and Management of Non-HIV-Related Lipodystrophy in Children: A Systematic Review. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Feb 1;102(2):363-374. doi: 10.1210/jc.2016-2271.
- Carroll M, Mellick N, Wagner G. Dermatomyositis panniculitis: a case report. Australas J Dermatol. 2015 Aug;56(3):224-6. doi: 10.1111/ajd.12172. Epub 2014 Apr 1.
- Li S, Yang H, Guo P, Ao X, Wan J, Li Q, Tan L. Efficacy and safety of immunosuppressive medications for steroid-resistant nephrotic syndrome in children: a systematic review and network meta-analysis. Oncotarget. 2017 Aug 21;8(42):73050-73062. doi: 10.18632/oncotarget.20377. eCollection 2017 Sep 22.
- Brown RJ, Meehan CA, Cochran E, Rother KI, Kleiner DE, Walter M, Gorden P. Effects of Metreleptin in Pediatric Patients With Lipodystrophy. J Clin Endocrinol Metab. 2017 May 1;102(5):1511-1519. doi: 10.1210/jc.2016-3628.
- Chong AY, Lupsa BC, Cochran EK, Gorden P. Efficacy of leptin therapy in the different forms of human lipodystrophy. Diabetologia. 2010 Jan;53(1):27-35. doi: 10.1007/s00125-009-1502-9. Epub 2009 Sep 2.
- Joffe BI, Panz VR, Raal FJ. From lipodystrophy syndromes to diabetes mellitus. Lancet. 2001 May 5;357(9266):1379-81. doi: 10.1016/S0140-6736(00)04616-X. No abstract available.
- Hussain I, Patni N, Garg A. Lipodystrophies, dyslipidaemias and atherosclerotic cardiovascular disease. Pathology. 2019 Feb;51(2):202-212. doi: 10.1016/j.pathol.2018.11.004. Epub 2018 Dec 27.
- Weingartner JS, Zedek DC, Burkhart CN, Morrell DS. Lupus erythematosus panniculitis in children: report of three cases and review of previously reported cases. Pediatr Dermatol. 2012 Mar-Apr;29(2):169-76. doi: 10.1111/j.1525-1470.2011.01544.x. Epub 2011 Nov 8.
- Diker-Cohen T, Cochran E, Gorden P, Brown RJ. Partial and generalized lipodystrophy: comparison of baseline characteristics and response to metreleptin. J Clin Endocrinol Metab. 2015 May;100(5):1802-10. doi: 10.1210/jc.2014-4491. Epub 2015 Mar 3.
- Ale'ed A, Alsonbul A, Al-Mayouf SM. Safety and efficacy of combined cyclophosphamide and rituximab treatment in recalcitrant childhood lupus. Rheumatol Int. 2014 Apr;34(4):529-33. doi: 10.1007/s00296-013-2896-8. Epub 2013 Nov 12.
- Park JY, Chong AY, Cochran EK, Kleiner DE, Haller MJ, Schatz DA, Gorden P. Type 1 diabetes associated with acquired generalized lipodystrophy and insulin resistance: the effect of long-term leptin therapy. J Clin Endocrinol Metab. 2008 Jan;93(1):26-31. doi: 10.1210/jc.2007-1856. Epub 2007 Oct 16.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de abril de 2019
Finalización primaria (Estimado)
31 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
3 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades De La Piel Metabólicas
- Diabetes mellitus
- Diabetes Mellitus, Tipo 1
- Lipodistrofia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
Otros números de identificación del estudio
- C-PAALS&T1D
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .