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Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de emapalumab en pacientes adultos con HLH

14 de septiembre de 2023 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Un estudio de fase 2/3, abierto, de un solo grupo, multicéntrico para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de emapalumab en pacientes adultos con linfohistiocitosis hemofagocítica

La linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH, por sus siglas en inglés) es una afección rara y potencialmente mortal que se caracteriza por una hiperinflamación descontrolada que puede desarrollarse en el contexto de varias afecciones clínicas (p. enfermedad autoinmune, infección, malignidad). Emapalumab (anteriormente conocido como NI-0501) es un anticuerpo monoclonal que neutraliza el interferón-gamma (IFN-gamma), una citoquina clave que impulsa la inflamación y el daño tisular que se observa en la HLH. El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de emapalumab en pacientes adultos con HLH.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio NI-0501-10 es un estudio de intervención de Fase 2/3, multicéntrico, de un solo grupo y de etiqueta abierta.

El estudio incluye a pacientes adultos con linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH), específicamente pacientes recién diagnosticados con HLH asociada a neoplasias malignas (M-HLH) y pacientes recién diagnosticados o tratados previamente con HLH no asociada a neoplasias malignas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos de 18 años o más en el momento del diagnóstico de HLH
  • Cumplimiento de 5 de los 8 criterios clínicos HLH-2004
  • Los pacientes diagnosticados con HLH asociado a malignidad deben ser vírgenes al tratamiento; los pacientes diagnosticados con HLH motivados por cualquier otra etiología o idiopáticos pueden no haber recibido tratamiento previo o haber recibido tratamiento
  • Los pacientes con HLH idiopática o no asociada a neoplasias malignas que ya hayan recibido terapia convencional para HLH deben haber fracasado en el tratamiento previo según el criterio del médico tratante.
  • Consentimiento informado firmado por el paciente o por los representantes legalmente autorizados del paciente (según lo exija la ley local)
  • Dispuesta a usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el inicio del fármaco del estudio hasta 6 meses después de la última dosis del fármaco del estudio, si es mujer y está en edad fértil.

Criterio de exclusión:

  • LHH primaria
  • La administración actual o programada de terapias que se sabe que desencadenan el síndrome de liberación de citocinas (p. linfocitos T modificados con receptor de antígeno quimérico (CAR), anticuerpos biespecíficos contra linfocitos T)
  • Administración actual o programada de inhibidores de PD-1/PD-L1/CTLA-4
  • Esperanza de vida asociada a la enfermedad de base (desencadenante de HLH) < 3 meses
  • Participación continua en un ensayo de investigación o administración de cualquier tratamiento de investigación dentro de los 30 días
  • Antecedentes de hipersensibilidad o alergia a cualquiera de los componentes de emapalumab
  • Infecciones activas por micobacterias, Histoplasma capsulatum o Leishmania
  • Evidencia de tuberculosis latente
  • Recibir una vacuna del bacilo Calmette-Guerin (BCG) dentro de las 12 semanas anteriores a la selección
  • Recibir una vacuna viva o atenuada viva (que no sea BCG) dentro de las 6 semanas anteriores a la Selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Emapalumab
A los pacientes se les administró Emapalumab-Lzsg mediante infusión intravenosa (i.v.) durante un período de 1 a 2 horas, a una dosis inicial de 6 mg/kg y continuó a 3 mg/kg, cada 3 días durante las primeras 2 semanas (Día del estudio [ SD] 15), y luego dos veces por semana. Si el médico tratante lo considerara apropiado, se podría aumentar la dosis de emapalumab (hasta 10 mg/kg), guiado por la respuesta clínica y de laboratorio.
Droga: Emapalumab-Lzsg
A los pacientes se les administró Emapalumab-Lzsg mediante infusión intravenosa (i.v.) durante un período de 1 a 2 horas, a una dosis inicial de 6 mg/kg y continuó a 3 mg/kg, cada 3 días durante las primeras 2 semanas (Día del estudio [ SD] 15), y luego dos veces por semana. Si el médico tratante lo considerara apropiado, se podría aumentar la dosis de emapalumab (hasta 10 mg/kg), guiado por la respuesta clínica y de laboratorio.
Otros nombres:
  • NI-0501

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta general
Periodo de tiempo: Semana 4

Logro de una respuesta completa o parcial

La respuesta completa se adjudica si se observa lo siguiente:

  • Sin fiebre = temperatura corporal <37,5°C
  • Tamaño normal del bazo
  • Sin citopenia = Recuento absoluto de neutrófilos >=1,0x10^9/L y recuento de plaquetas >=100x10^9/L [la ausencia de G-CSF y soporte transfusional debe documentarse durante al menos 4 días para informar que no hay citopenia]
  • Sin hiperferritinemia = el nivel sérico es <2000 µg/L
  • No hay evidencia de coagulopatía, es decir, niveles normales de dímero D y/o niveles normales de fibrinógeno (>150 mg/dl).
  • No hay anomalías neurológicas ni del LCR atribuidas a HLH
  • Sin empeoramiento sostenido de sCD25 (como lo indican al menos dos mediciones consecutivas que son >2 veces mayores que el valor inicial)

Se adjudica una respuesta parcial si hay una mejora (cambio >50 % desde el inicio o la normalización) de al menos 3 criterios clínicos y de laboratorio de HLH (incluidas las anomalías del sistema nervioso central).
Semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejor respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 4; Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Semana 4; Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Respuesta general
Periodo de tiempo: Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Tiempo para completar la respuesta o respuesta parcial
Periodo de tiempo: Semana 4; Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Semana 4; Visita de fin de tratamiento (en promedio 12 semanas)
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Recaída de linfohistiocitosis hemofagocítica
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Incidencia, gravedad, causalidad y resultados de eventos adversos graves y eventos adversos no graves
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Concentraciones séricas de emapalumab
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Niveles de biomarcadores séricos
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Niveles de interferón gamma, ligando de quimiocina 9 C-X-C, CD25 soluble, interleucina-6.
Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Incidencia de anticuerpos antifármaco contra emapalumab
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab
Como no se informan datos para esta medida de resultado, no se aplica ningún método adicional en la descripción de la medida de resultado.
Hasta 1 año después de la última administración de emapalumab

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

Light Chain Bioscience - Novimmune SA

Investigadores

  • Director de estudio: Radmila Kanceva, Swedish Orphan Biovitrum

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de junio de 2020

Finalización primaria (Actual)

29 de junio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

29 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

13 de junio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NI-0501-10

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Emapalumab-Lzsg

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