REGISTRO EARCO. Antecedentes de pacientes con alfa-1 antitripsina (EARCO)

EARCO aprovecha los registros AATD existentes que se han desarrollado a nivel nacional. Varios países han establecido registros en los que se incluye a los pacientes con DAAT y se les da seguimiento con la recopilación de datos clínicos y biológicos. Sin embargo, estos registros difieren en términos de criterios de inclusión, datos recopilados y frecuencia y extensión del seguimiento. Dentro de EARCO, armonizaremos el proceso de recopilación de datos y evaluaremos la calidad de los datos dentro de un breve período de tiempo después de que los datos se generen y se ingresen en la base de datos.

Esperamos recopilar información detallada de alrededor de 1000 pacientes de al menos 10 países durante el primer año, ampliando a 3000 de más de 25 países durante los 5 años del CRC y continuar con un seguimiento a largo plazo. .

Los objetivos del estudio son:

• Generar datos clínicos a largo plazo y de alta calidad que cubran una población paneuropea de individuos con DAAT en todos los grupos de edad y en todas las etapas de gravedad de la enfermedad.
• Comprender mejor la historia natural y el pronóstico de la DAAT con el objetivo de crear y validar herramientas de pronóstico para respaldar la toma de decisiones médicas.
• Investigar el efecto de la terapia de aumento en la progresión del enfisema y examinar su impacto en los resultados clínicos y funcionales, como el FEV1, la calidad de vida y la mortalidad en una población "de la vida real".
• Para saber más sobre el curso de la enfermedad en pacientes que padecen DAAT grave con genotipos diferentes a Pi*ZZ

Diseño del estudio:

El registro EARCO es un estudio de cohortes observacional, multicéntrico, paneuropeo, prospectivo, repetitivo y no intervencionista que recluta pacientes con DAAT (confirmado por nivel sérico y genotipado). Los pacientes serán tratados de acuerdo con sus procedimientos y políticas locales sin interferencia del equipo del estudio. Los pacientes darán su consentimiento informado para participar y los investigadores participantes recopilarán datos de forma prospectiva. Se cubren los siguientes dominios: datos demográficos, genotipo del inhibidor de proteinasa y otros análisis de laboratorio, comorbilidades, función pulmonar, elastografía transitoria del hígado, exacerbaciones, calidad de vida (QoL), TC de tórax (si corresponde) y tratamiento.

El protocolo del estudio fue revisado por el Comité Ético de Investigación del Hospital Universitario Vall d'Hebron de Barcelona, ​​España, y el estudio está patrocinado por el Instituto de Investigación Vall d'Hebron, Barcelona, ​​España. El sitio web del estudio estará ubicado en www.AATD.eu. El registro se desarrolló de acuerdo con las recomendaciones sobre el diseño, la implementación, la gobernanza y la sostenibilidad a largo plazo de los registros de enfermedades en la Unión Europea (UE). Se financia como una colaboración de investigación clínica (CRC) bajo el paraguas de la Sociedad Respiratoria Europea (ERS). Las Colaboraciones de Investigación Clínica (CRC) son redes multicéntricas paneuropeas de investigadores principales que tienen como objetivo hacer avanzar la ciencia y la investigación clínica dentro de un área de enfermedad específica (www.ersnet.org/ers-funding/clinical-research-collaboration.html). La Colaboración Europea de Investigación Clínica Alpha-1 (EARCO) se estableció como un ERS CRC con el objetivo de desarrollar un Registro Europeo de AATD y reunir a los investigadores a nivel internacional para promover la investigación clínica, la atención clínica y la educación.