Un estudio de seguridad a largo plazo de BCX9930 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
24 de abril de 2023 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals
Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad a largo plazo de BCX9930 oral en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo del tratamiento oral diario con BCX9930 en sujetos que participaron en un ensayo previo de BCX9930 para HPN y mostraron un beneficio del tratamiento según lo determinado por el investigador.
El estudio permite el acceso continuo a BCX9930 para los sujetos inscritos.
El estudio también evaluará la efectividad a largo plazo y el impacto en la calidad de vida y el bienestar general del tratamiento con BCX9930 y la satisfacción del sujeto con el medicamento.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
200
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Vienna, Austria
- Study Center
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London, Reino Unido
- Study Center
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Bloemfontein, Sudáfrica
- Study Center
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Cape Town, Sudáfrica
- Investigative Site
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Pretoria, Sudáfrica
- Study Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos no embarazadas y no lactantes
- Participó con éxito en un estudio BCX9930 anterior de PNH y experimentó una mejora en su PNH
Criterio de exclusión:
- Además de un diagnóstico de PNH, cualquier condición médica o psiquiátrica clínicamente significativa o antecedentes médicos, distintos de los asociados con la enfermedad de PNH, que, en opinión del investigador o patrocinador, interferiría con la capacidad del sujeto para participar en el estudio o la participación. aumentaría el riesgo para ese sujeto
- Embarazada, planeando quedar embarazada, o habiendo estado embarazada dentro de los 90 días del Día 1, o lactando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: BCX9930
Intervención: Fármaco: BCX9930
|
BCX9930 para administración oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos graduales emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 50
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Semana 50
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Incidencia de anomalías químicas de laboratorio graduadas
Periodo de tiempo: Semana 50
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Semana 50
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Incidencia de anomalías hematológicas graduadas
Periodo de tiempo: Semana 50
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Semana 50
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Incidencia de anomalías graduadas de la coagulación
Periodo de tiempo: Semana 50
|
Semana 50
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Cambio en la presión arterial
Periodo de tiempo: Semana 50
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Semana 50
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Cambio de temperatura
Periodo de tiempo: Semana 50
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Semana 50
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Cambio en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Semana 50
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Semana 50
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Cambio en la frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Semana 50
|
Semana 50
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Cambio en el electrocardiograma (intervalo PR)
Periodo de tiempo: Semana 50
|
Semana 50
|
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Cambio en el electrocardiograma (intervalo QT)
Periodo de tiempo: Semana 50
|
Semana 50
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Cambio en el electrocardiograma (intervalo QRS)
Periodo de tiempo: Semana 50
|
Semana 50
|
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Cambio en el electrocardiograma (intervalo RR)
Periodo de tiempo: Semana 50
|
Semana 50
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de transfusiones de sangre
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 50
|
Del día 1 a la semana 50
|
|
Lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
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absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
|
Hemoglobina
Periodo de tiempo: absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
|
Recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
|
Haptoglobina
Periodo de tiempo: absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
|
Evaluaciones clínicas de los síntomas de la HPN
Periodo de tiempo: absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
absoluto y cambio desde el día 1 hasta la semana 50
|
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Actividad del complemento sérico AP
Periodo de tiempo: cambio hasta la semana 50
|
cambio hasta la semana 50
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Factor plasmático Bb
Periodo de tiempo: cambio hasta la semana 50
|
cambio hasta la semana 50
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Morag Griffin, MBChB, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, UK
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
1 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BCX9930-201
- 2020-000501-93 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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