- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05122975
Tratamiento de una arritmia ventricular hereditaria
Tratamiento de la taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica tipo 1 (CPVT1)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Eugene E Marcantonio, MD PhD
- Número de teléfono: 2014633634
- Correo electrónico: Gmarcantonio@armgo.com
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
-
Investigador principal:
- Michael J Ackerman, MD PhD
-
Sub-Investigador:
- Johan M Bos, MD
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Contacto:
- Carla Haglund-Turnquist
- Correo electrónico: HaglundTurnquist.Carla@mayo.edu
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-
Amsterdam-Zuidoost, Países Bajos, 91105
- Reclutamiento
- Amsterdam University Medical Center
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Contacto:
- Willy Kool, BA
- Correo electrónico: w.kool2@amsterdamumc.nl
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Investigador principal:
- Arthur Wilde, MD PhD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes deben cumplir con todas las siguientes condiciones para ser elegibles para la inscripción en el estudio:
- Hombres y mujeres adultos, de 18 a 65 años de edad, inclusive, en el momento de la selección; o ser niño o niña de 12 años en adelante cuyo peso sea >=50 kg.
- Para los niños: estar al día con las vacunas infantiles, específicamente la vacuna contra la varicela (chicken pox) y el sarampión, las paperas y la rubéola.
- El padre o tutor legal de los niños ha proporcionado un consentimiento informado por escrito/autorización de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- El sujeto y el padre/tutor están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del fármaco del estudio, las restricciones del estudio y los procedimientos del estudio.
- Para adultos: índice de masa corporal (IMC) ≤ 36,0 kg/m2 en la selección.
- Diagnóstico genético confirmado de CPVT1 y fenotipo clínico de apoyo, incluida la ectopia ventricular residual (es decir, una puntuación de complejidad >0) en su última prueba de esfuerzo con ejercicio en un régimen médico estable.
- Debe tener un genotipo metabolizador rápido o intermedio CYP2C8.
- El uso diario de medicamentos y suplementos dietéticos debe ser aprobado por el PI y el patrocinador, o un lavado dependiente de medicamentos/suplementos antes de la inclusión.
- Para sujetos masculinos: es estéril o acepta usar un método anticonceptivo apropiado, incluido un condón con espermicida, desde la administración del fármaco del estudio el primer día de dosificación hasta 5 semividas más 90 días (aproximadamente 94 días) después de la última dosis de estudio de administración de fármacos. No se requieren restricciones para un sujeto masculino vasectomizado siempre que el sujeto tenga al menos 1 año después de un procedimiento de vasectomía bilateral antes de la administración del fármaco del estudio el primer día de la primera dosis. Un sujeto masculino cuyo procedimiento de vasectomía se realizó menos de 1 año antes de la administración del fármaco del estudio en el primer día de dosificación debe seguir las mismas restricciones que un hombre no vasectomizado. Se debe proporcionar la documentación adecuada del procedimiento quirúrgico.
- Para sujetos masculinos: acepta no donar esperma de la administración del fármaco del estudio el primer día de la dosificación hasta 5 vidas medias más 90 días (aproximadamente 94 días) después de la última dosis del fármaco del estudio.
Para mujeres en edad fértil: utiliza uno de los siguientes métodos anticonceptivos altamente efectivos (desde la primera dosis hasta 5 semividas más 90 días (aproximadamente 94 días):
- Anticonceptivos orales hormonales recetados, anillo vaginal o parche transdérmico.
- Dispositivo intrauterino (DIU).
- Sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU).
- Hormona de depósito/implantable (p. ej., Depo-Provera®, Implanon).
- Oclusión/ligadura de trompas bilateral.
Abstinencia sexual:
- Abstenerse de tener relaciones heterosexuales durante todo el período de riesgo asociado a los requisitos del estudio.
- Si el participante decide volverse sexualmente activo durante el estudio, entonces se debe usar uno de los métodos anticonceptivos altamente efectivos.
Para mujeres en edad fértil; definido por al menos 1 de los siguientes criterios:
- Posmenopáusica definida como 12 meses de amenorrea espontánea y nivel sérico de hormona estimulante del folículo (FSH) > 40 mIU/mL. Se requiere la documentación adecuada de los niveles de FSH.
- Quirúrgicamente estéril mediante histerectomía y/u ovariectomía bilateral con documentación apropiada del procedimiento quirúrgico.
- Tiene una condición congénita que resulta en la falta de útero.
- Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, las pruebas de laboratorio, las restricciones del estudio y los procedimientos del estudio (pruebas de ejercicio y muestras farmacocinéticas).
- Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito o asentimiento y comprende los procedimientos del estudio en el formulario de consentimiento informado (ICF) o formulario de asentimiento.
Criterio de exclusión:
La presencia de cualquiera de las siguientes condiciones excluirá a un paciente de la inscripción en el estudio:
- El paciente está mental o legalmente incapacitado en el momento de la visita de selección o durante la realización del estudio.
- Antecedentes o presencia de alcoholismo o abuso de drogas en los últimos 2 años antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
- Antecedentes o presencia de hipersensibilidad o reacción idiosincrásica al fármaco del estudio, compuestos relacionados o ingredientes inactivos.
- Resultados positivos de drogas o alcohol en la orina en la selección.
- Resultados positivos en la detección del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el virus de la hepatitis C (VHC).
- Pacientes con niveles basales de ALT o AST tres veces por encima de los límites superiores de lo normal (LSN) (elevaciones aisladas de la bilirrubina total
- Pacientes con antecedentes de ataques epilépticos documentados (sin incluir eventos febriles o de Stokes-Adams, es decir, síncope cardiovascular).
- El sujeto tiene antecedentes de cáncer (malignidad) Excepciones: (1) Los sujetos con carcinoma no melanomatoso o carcinoma in situ del cuello uterino tratados adecuadamente pueden participar en el ensayo (2) Sujetos con otros tumores malignos que han sido tratados con éxito > 10 años antes al cribado cuando, a juicio del investigador, no haya revelado evidencia de recurrencia desde el momento del tratamiento hasta el momento del cribado, excepto aquellos identificados al comienzo del criterio de exclusión o (3) Sujetos que, en opinión del investigador, son muy poco probable que sufra una recurrencia durante la duración del ensayo.
- Pacientes con diabetes no controlada definida como HbA1c > 7% o neuropatía diabética.
- Aclaramiento de creatinina estimado
- Pacientes con una anomalía clínicamente significativa en su ECG en reposo que no esté relacionada con hipertensión o insuficiencia cardíaca (fracción de eyección
- Pacientes con antecedentes de infarto de miocardio en los últimos cinco años o evidencia de insuficiencia cardíaca congestiva.
- Mujeres embarazadas y lactantes.
No puede abstenerse o anticipa el uso de:
- Cualquier medicamento y/o suplemento dietético no aprobado que comience 14 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio y durante todo el estudio. Se puede permitir la medicación de reemplazo de la hormona tiroidea si el sujeto ha recibido la misma dosis estable durante los últimos 3 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
- Cualquier fármaco conocido por ser inductores o inhibidores significativos de las enzimas CYP2C8 durante los 28 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio y durante todo el estudio. Cualquier sustrato de la proteína resistente al cáncer de mama (BCRP).
- Actualmente está tomando algún fármaco que eleve el pH gástrico, incluidos los inhibidores de la bomba de protones o los antagonistas H2. Se pueden usar antiácidos si se toman por la noche.
- Donación de sangre o pérdida significativa de sangre dentro de los 56 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Donación de plasma dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Participación en ensayos clínicos para otros fármacos terapéuticos en investigación simultáneamente o dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Condición médica en curso que el investigador principal considera que interfiere con la conducta o las evaluaciones del estudio o la seguridad del sujeto.
- no puede tomar comprimidos administrados por vía oral.
- Tener alergia o intolerancia conocida a la lactosa, presente en los comprimidos de placebo.
- es un miembro de la familia inmediata del patrocinador o empleado del sitio clínico o puede dar su consentimiento bajo coacción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: S48168 (ARM210) una vez al día durante 28 días
Dosis oral de S48168 (ARM210) una vez al día además del régimen de atención estándar durante 28 días.
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Modulador del receptor de rianodina
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Comparador de placebos: Placebo coincidente una vez al día durante 28 días
Dosis oral de placebo una vez al día además del régimen de atención estándar durante 28 días.
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Placebo del mismo tamaño y consistencia que S48168 (ARM210)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El efecto del tratamiento con S48168 (ARM210) sobre la cantidad y la complejidad del ejercicio: • Cambio en la puntuación de ectopia desde el inicio hasta el día 28 versus placebo (antes de la dosis, período 1, período inicial hasta el día 28, período 1 versus día 28, período 2
Periodo de tiempo: 28 días
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Análisis de registros de ECG durante la prueba de ejercicio para detectar latidos anormales que ocurren con el ejercicio, como contracciones ventriculares prematuras (PVC). La escala es la siguiente: Escala de puntuación de ectopia (0-4) Sin ectopia 0 PVC aislados 1 Bigeminismo 2 Pareados 3 TV no sostenida 4 van der Werf, C., et al. (2011). "La terapia con flecainida reduce las arritmias ventriculares inducidas por el ejercicio en pacientes con taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica". J Am Coll Cardiol 57(22): 2244-2254. |
28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 28 días
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El número y la gravedad de los eventos adversos que pueden estar relacionados con el tratamiento con S48168 (ARM210)
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28 días
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La farmacocinética (PK) de una administración de 28 días de S48168 (ARM210) en pacientes
Periodo de tiempo: 28 días
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Día uno y día 28 concentración plasmática máxima (Cmax)
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28 días
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Exposición total al fármaco en plasma de una administración de 28 días de S48168 (ARM210) en pacientes
Periodo de tiempo: 28 días
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Medición del área bajo la curva (AUC) el día 1 y el día 28 en plasma
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28 días
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Evaluación de una novedosa escala de ectopia expandida en pruebas de esfuerzo que califica tanto la ectopia como la frecuencia cardiaca a la que se produce.
Periodo de tiempo: 28 días
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Nueva escala de ectopia ampliada Sin ectopia 0 puntos Solo PVC 1 punto Bigeminismo 2 puntos Pareados 5 puntos TV no sostenida 10 puntos Agregue 5 puntos para el inicio de ectopia a una frecuencia cardíaca <=120 lpm; 3 puntos por inicio de ectopia a frecuencia cardíaca > 120 pero <= 150 lpm; 1 punto por inicio de ectopia a frecuencia cardíaca > 150 lpm
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28 días
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Evaluación del ritmo cardíaco a lo largo de los períodos de tratamiento
Periodo de tiempo: 28 días
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Usar un dispositivo portátil de monitoreo cardíaco de forma continua durante los períodos de tratamiento para determinar la frecuencia de los latidos anormales, incluidos PVC, bigeminismo y coplas en los períodos de tratamiento activo y placebo
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28 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michael J Ackerman, MD PhD, Mayo Clinic
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CL2-210-01
- 1R01FD007279-01 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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