Un estudio de lanadelumab en adolescentes y adultos con angioedema hereditario (AEH)

Cohorte predominante A

La cohorte prevalente A estará compuesta por participantes elegibles con AEH tipo I o II que hayan iniciado el tratamiento con lanadelumab en cualquier momento (es decir, todos los casos prevalentes de exposición a lanadelumab). El seguimiento total abarca un período previo al tratamiento de 12 meses y un período posterior al tratamiento de hasta 24 meses.

Otro: Sin intervención

Como es un estudio observacional, no se administra ninguna intervención en este estudio.

Cohorte predominante B

La Cohorte Prevalente B estará compuesta por participantes elegibles con AEH tipo I o II que hayan sido tratados con lanadelumab durante <12 meses (es decir, el subconjunto de participantes de la Cohorte Prevalente A que iniciaron el tratamiento con lanadelumab dentro de <12 meses). El seguimiento total abarca un pretratamiento de 12 meses y un período posterior al tratamiento de hasta 24 meses, así como un período prospectivo de recopilación de datos de duración específica del participante.

Otro: Sin intervención

Como es un estudio observacional, no se administra ninguna intervención en este estudio.

Cohorte de incidentes A

La cohorte de incidentes A estará compuesta por participantes elegibles con AEH tipo I o II que inicien el tratamiento con lanadelumab en cualquier momento dentro del período de tiempo de recopilación de datos prospectivos. El seguimiento total abarca un período de pretratamiento de 12 meses y un período posterior al tratamiento de hasta 24 meses, así como un período prospectivo de recopilación de datos de duración específica del participante.

Otro: Sin intervención

Como es un estudio observacional, no se administra ninguna intervención en este estudio.

Número de ataques de angioedema hereditario (AEH) que requieren tratamiento a pedido

Se informará el número de ataques de AEH que requieran tratamiento a demanda antes y después de la fecha índice (día de inicio del tratamiento con lanadelumab).

Número de participantes categorizados por sus características demográficas

Las características demográficas incluirán edad, sexo y grupo étnico en el índice.

Número de participantes categorizados por sus características clínicas

Las características clínicas incluirán categorías de edad informada por el participante en el momento del inicio de los síntomas, edad en el momento del diagnóstico de AEH, duración del tiempo desde el inicio hasta el diagnóstico (es decir, el retraso en el diagnóstico), índice de masa corporal (IMC) (en el índice); comorbilidades (pre y post índice), antecedentes de ataques laríngeos (pre índice), tipo de AEH (tipo I y II) y factores desencadenantes del inicio de síntomas de AEH (al índice y post índice). El índice se define como el día de inicio del tratamiento con lanadelumab.

Número de participantes categorizados por sus patrones de tratamiento

Los patrones de tratamiento incluirán categorías del resumen de la duración informada por el participante del tratamiento con lanadelumab, la dosis de tratamiento administrada a los participantes y el participante con patrones de cambio con lanadelumab al ocurrir ataques de AEH.

Número de participantes categorizados por sus patrones de tratamiento profiláctico

Los patrones de tratamiento profiláctico incluirán categorías del resumen del uso informado por el participante de la marca y el nombre del fármaco, la duración del tratamiento, la dosis del tratamiento dentro de la misma clase de tratamientos profilácticos.

Número de participantes categorizados por sus características clínicas de los ataques de AEH que requieren tratamiento a pedido

Las características clínicas de los ataques de AEH que requieren tratamiento a pedido incluirán categorías de resumen del tiempo del ataque informado por el participante, duración del ataque, ubicación (p. ej., tronco, extremidades y laringe) del ataque de AEH, la gravedad (Grado 1 [Leve] , Grado 2 [Moderado] y Grado 3 [Grave]) de ataque de AEH y hospitalización debido al ataque de AEH.

Número de ataques de AEH autoinformados

Número de participantes categorizados por sus características clínicas de ataques de AEH autoinformados

Las características clínicas de los ataques de AEH autoinformados incluirán categorías de resumen del tiempo del ataque informado por el participante, duración del ataque, ubicación (p. ej., tronco, extremidades y laringe) del ataque de AEH, gravedad (Grado 1 [Leve], Grado 2 [moderado] y grado 3 [grave]) del ataque de AEH, los síntomas del ataque de AEH (p. ej., cansancio, dolor abdominal e hinchazón abdominal) y desencadenantes identificados o sospechados del ataque (p. ej., contacto con sustancias químicas , medicamentos o alimentos).

Calidad de vida europea 5 dimensiones 3 niveles (EQ-5D-3L) Cuestionario Puntuación total

El cuestionario EQ-5D-5L se utilizará para registrar el impacto del AEH en la calidad de vida (QoL) de los participantes. El EQ-5D-5L es un sistema descriptivo de estados de calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) que consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión), cada una de las cuales puede toma 1 de 5 respuestas. Las respuestas registran 5 niveles de severidad [sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos] dentro de una dimensión particular. Las puntuaciones serán la suma de las puntuaciones de cada dimensión y pueden ir desde 5 (sin problemas) hasta 25 (problemas extremos). Una puntuación más alta indicaba un empeoramiento de la condición de salud.

EQ-5D-3L Puntuación de la escala analógica visual (VAS)

El EQ-5D-3L VAS registra la salud autoevaluada del participante en una escala analógica visual vertical, donde los puntos finales están etiquetados como "La mejor salud que pueda imaginar" y "La peor salud que pueda imaginar". La EVA se utiliza como una medida cuantitativa del resultado de salud que refleja la puntuación de juicio del propio participante, con una puntuación de 0 como la peor y 100 como la mejor salud posible.

Puntajes totales de la calidad de vida del angioedema (AE-QoL)

AE-QoL es un instrumento autoadministrado diseñado para medir la CVRS en participantes adultos con AEH tipo I y II. El AE-QoL consta de 17 ítems de calidad de vida específicos de la enfermedad, para producir un puntaje total de AE-QoL y 4 puntajes de dominio (funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedos/vergüenza y comida). Cada uno de los 17 ítems tiene un escala de respuesta de cinco puntos que va de 1 (Nunca) a 5 (Muy a menudo).

Puntuaciones del dominio de la calidad de vida del angioedema (AE-QoL)

AE-QoL es un instrumento autoadministrado diseñado para medir la CVRS en participantes adultos con AEH tipo I y II. El AE-QoL consta de 17 ítems de calidad de vida específicos de la enfermedad, para producir un puntaje total de AE-QoL y 4 puntajes de dominio (funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedos/vergüenza y comida). Cada uno de los 17 ítems tiene un escala de respuesta de cinco puntos que va de 1 (Nunca) a 5 (Muy a menudo).

Número de participantes con utilización de recursos de atención médica relacionada con el AEH (HCRU)

Los recursos de atención médica que se utilizan durante los encuentros médicos incluyen visitas internas y ambulatorias a médicos, admisiones hospitalarias, atención de emergencia para pacientes internos y ambulatorios, y exámenes y pruebas clínicas para pacientes internos y ambulatorios.

Puntuación total de la prueba de control del angioedema (AECT)

El AECT se utiliza para evaluar a los participantes con angioedema recurrente. La prueba utiliza un cuestionario con 4 ítems, cada uno de los cuales tiene 5 opciones y se utiliza para medir el control actual de la enfermedad del participante. La puntuación de control de AEH se registrará con 5 niveles de respuestas [1=muy a menudo, 2=a menudo, 3=a veces, 4=rara vez, 5=nada] a las siguientes preguntas: 1) En los últimos 3 meses, ¿con qué frecuencia? ha tenido angioedema? 2) En los últimos 3 meses, ¿cuánto se ha visto afectada su calidad de vida por el angioedema? 3) En los últimos 3 meses, ¿cuánto le ha molestado la imprevisibilidad de su angioedema? 4) En los últimos 3 meses, ¿qué tan bien ha controlado su angioedema con su terapia?

Puntuación del dominio de la prueba de control del angioedema (AECT)

El AECT se utiliza para evaluar a los participantes con angioedema recurrente. La prueba utiliza un cuestionario con 4 ítems, cada uno de los cuales tiene 5 opciones y se utiliza para medir el control actual de la enfermedad del participante. La puntuación de control de AEH se registrará con 5 niveles de respuestas [1=muy a menudo, 2=a menudo, 3=a veces, 4=rara vez, 5=nada] a las siguientes preguntas: 1) En los últimos 3 meses, ¿con qué frecuencia? ha tenido angioedema? 2) En los últimos 3 meses, ¿cuánto se ha visto afectada su calidad de vida por el angioedema? 3) En los últimos 3 meses, ¿cuánto le ha molestado la imprevisibilidad de su angioedema? 4) En los últimos 3 meses, ¿qué tan bien ha controlado su angioedema con su terapia?

Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicamentos (TSQM) Puntaje Total

El TSQM consta de 14 elementos en cuatro dominios que se centran en la eficacia (tres elementos), los efectos secundarios (cinco elementos), la conveniencia (tres elementos) y la satisfacción general (tres elementos) del medicamento durante las últimas 2-3 semanas, o desde el último uso del paciente. Con excepción del ítem 4 (presencia de efectos secundarios; sí o no), todos los ítems tienen cinco o siete respuestas, puntuadas de uno (menos satisfecho) a cinco o siete (más satisfecho). Las escalas de 7 ítems tenían un punto medio no neutral, de modo que había más opciones de respuesta positiva que opciones de respuesta negativa, para permitir obtener información precisa en el extremo superior de la distribución de puntajes. Las puntuaciones de los elementos se suman para dar cuatro puntuaciones de dominio, que a su vez se transforman en una escala de 0-100.

Puntuación del dominio del Cuestionario de satisfacción con el tratamiento para la medicación (TSQM)

El TSQM consta de 14 elementos en cuatro dominios que se centran en la eficacia (tres elementos), los efectos secundarios (cinco elementos), la conveniencia (tres elementos) y la satisfacción general (tres elementos) del medicamento durante las últimas 2-3 semanas, o desde el último uso del paciente. Con excepción del ítem 4 (presencia de efectos secundarios; sí o no), todos los ítems tienen cinco o siete respuestas, puntuadas de uno (menos satisfecho) a cinco o siete (más satisfecho). Las escalas de 7 ítems tenían un punto medio no neutral, de modo que había más opciones de respuesta positiva que opciones de respuesta negativa, para permitir obtener información precisa en el extremo superior de la distribución de puntajes. Las puntuaciones de los elementos se suman para dar cuatro puntuaciones de dominio, que a su vez se transforman en una escala de 0-100.